公司概况 - 2023年公司收入超过5000万美元，员工超过150人，总部位于印第安纳州和新泽西州[5] - 公司产品已在全球6大洲上市，预计管线资产的潜在峰值年净销售额超过15亿美元[5] - 公司拥有150多项全球专利，口服薄膜技术已分发超过20亿剂[13] - 公司拥有两个位于印第安纳州的制造和包装设施，具备全面的供应链采购专业知识[13] 产品管线与市场机会 - Libervant®（地西泮）已获得FDA批准，适用于2至5岁患者，预计2027年将获得12岁及以上患者的FDA批准[9] - Anaphylm™（肾上腺素）舌下膜剂预计2024年上市，AQST-108（肾上腺素）局部凝胶预计2028年上市[10] - 公司预计2027年在美国推出新产品，包括Libervant®（地西泮）和Anaphylm™（肾上腺素）[10] - Anaphylm™ 是首个且唯一的口服肾上腺素产品，针对约20亿美元的过敏反应市场，预计到2031年市场价值将显著增长，专利保护可能延长至2044年[36] - JAK抑制剂市场机会估计超过10亿美元，Olumiant和Litfulo在2024年第二季度的总处方量约为30,000[110][113] Anaphylm™（肾上腺素）舌下膜剂 - 公司预计Anaphylm™（肾上腺素）舌下膜剂将改变患者的生活方式，75%的美国人表示愿意随身携带[32] - 公司调查显示，85%的高处方医生认为舌下膜剂更可能被患者携带，55%的医生表示如果舌下膜剂可用，他们的肾上腺素处方量将增加超过30%[33] - Anaphylm™（肾上腺素）舌下膜剂已满足所有预定的主要和次要终点，计划支持新药申请（NDA）提交[35] - Anaphylm™ 在临床试验中表现出快速吸收，峰值药物浓度（Tmax）在12-15分钟内达到，且在不同温度、pH值和食物条件下表现一致[41][60] - Anaphylm™ 的临床试验显示，其药代动力学（PK）和药效动力学（PD）与标准护理（SOC）相当，且在2-5分钟内开始产生药效[41][61] - Anaphylm™ 的临床试验已完成多项研究，包括儿科研究（7-17岁）、自我给药研究、温度/pH研究，预计在2024年Q2至Q4完成NDA提交[44][45] - Anaphylm™ 在12mg单剂量研究中达到主要终点，显示其与当前标准护理（SOC）的生物等效性，Cmax和AUC0-10min、AUC0-20min、AUC0-30min均符合预定义标准[48][49] - Anaphylm™ 在温度/pH研究中，Cmax和AUC0-60在不同温度和水质条件下无明显差异，表明其在不同环境下的稳定性[66] - Anaphylm™ 的自我给药研究显示，无论是自我给药还是医疗专业人员给药，Cmax和Tmax均无显著差异，表明其在不同给药方式下的可靠性[71] - OASIS研究中，Anaphylm™ 在单剂量和重复剂量给药后，症状缓解时间中位数为10分钟，显示出快速且一致的症状缓解效果[79][83] - Anaphylm™ 在OASIS研究中的PK结果显示，无论是否暴露于过敏原，其Cmax和Tmax均保持一致，表明其在过敏反应中的稳定性[86][92] - Anaphylm™ 的重复剂量研究显示，其Cmax和AUC0-10min、AUC0-20min均达到预定义的主要终点，表明其在重复给药下的有效性[94][95] - Anaphylm™儿科研究正在进行中，研究对象为7-17岁儿童，计划纳入最多24名受试者[99] AQST-108（肾上腺素）外用凝胶 - AQST-108（肾上腺素）外用凝胶计划在2025年第二季度启动2a期临床试验，预计纳入24-48名受试者[114][115] - AQST-108的2a期临床试验目标为评估其在12周治疗后的安全性和有效性，主要终点为SALT评分基线改善≥10%[114] - AQST-108的2a期临床试验预计在2025年第四季度或2026年第一季度完成2期结束会议[118] - AQST-108的初始目标适应症为中度至重度斑秃，计划开发为外用凝胶形式，每日早晚各使用一次[109] - AQST-108的2a期临床试验设计为多中心、双盲、剂量反应、适应性研究，预计在2025年第二季度启动[114] - AQST-108的2a期临床试验将进行12-24周，评估SALT评分、毛发镜检查和实验室指标[115] - AQST-108的2a期临床试验预计在2025年第二季度启动，中期数据预计在12周后可用[114] Libervant®（地西泮） - Libervant®（地西泮）已获得FDA批准，适用于2至5岁患者，预计2027年全面上市[103]