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Mirum(MIRM) - 2024 Q4 - Annual Results
MirumMirum(US:MIRM)2025-02-27 05:06

财务预测与现金状况 - 公司预计2025年净产品销售额为4.2亿至4.35亿美元[4] - 公司预计2025年净产品销售额为4.2亿至4.35亿美元,并预计在2025年下半年完成VISTAS研究的入组[69] - 截至2024年12月31日,公司现金及现金等价物和投资总额约为2.87亿美元[70] 产品销售额与市场潜力 - CHOLBAM和chenodiol在2022年和2023年的净销售额分别为1.79亿美元和7500万美元[10] - 公司预计volixibat在PSC和PBC市场的收入潜力超过10亿美元[10] 临床试验进展与结果 - EXPAND Phase 3研究预计在2026年完成入组[30] - CTX的PDUFA日期为2025年3月28日,预计美国患者数为1000-2000人[22] - CAMEO研究中,IBAT抑制剂在PSC患者中显著降低了瘙痒和胆汁酸水平,瘙痒减少了70%,胆汁酸减少了40%[41] - Volixibat在PSC患者中的2b期研究显示,20mg BID剂量达到了预设的疗效和安全性阈值,研究将继续进行[43] - Volixibat在PBC患者中的2b期研究显示,20mg BID剂量显著改善了瘙痒症状,并获得了FDA的突破性疗法认定[50] - VANTAGE中期分析显示,Volixibat 20mg BID组在16周内瘙痒评分显著降低,70%的患者血清胆汁酸水平降低了50%以上[59] - LIVMARLI在ALGS患者中的长期研究显示,84%的患者瘙痒症状显著改善,83%的患者血清胆汁酸水平降低了20%以上[84] - LIVMARLI在PFIC患者中的3期研究显示,62%的患者瘙痒评分显著改善,显著优于安慰剂组的28%[92] - LIVMARLI在PFIC患者中的3期研究显示,血清胆汁酸水平平均降低了160 µmol/L,显著优于安慰剂组[94] - INDIGO Phase 2研究中,sBA响应者的5年无移植生存率为100%[98] - RESTORE Phase 3研究中,安慰剂组相对于chenodiol组的胆汁醇水平在停药后增加了20倍(95% CI: 10.3, 43.5)[106] - RESTORE Phase 3研究中,安慰剂组相对于chenodiol组的血浆7αC4水平在停药后增加了50倍(95% CI: 25.0, 66.7)[106] - RESTORE Phase 3研究中,安慰剂组相对于chenodiol组的血浆胆固醇水平在停药后增加了2.8倍(95% CI: 1.5, 5.2)[106] - RESTORE Phase 3研究中,61.5%的安慰剂组患者在双盲停药期间需要救援性chenodiol治疗(95% CI: 31.6%, 86.1%)[106] - RESTORE Phase 3研究的PDUFA日期为2025年3月28日[106] 产品安全性与不良反应 - LIVMARLI在ALGS和PFIC患者中的常见不良反应为腹泻和腹痛,发生率分别为41.6和38.6事件/100人年[17] 患者发病率与症状 - LIVMARLI在ALGS和PFIC患者中的年发病率分别为约70例和200例[15] - PSC和PBC患者中分别有65%和60%的患者有活动性瘙痒[34] - PBC患者中,约60%的患者在UDCA治疗下仍存在瘙痒症状,其中31k患者为一线治疗,85k患者为二线治疗[47] 知识产权与法规进展 - LIVMARLI在美国的知识产权保护期延长至2040年,涵盖ALGS和PFIC适应症[109] - Volixibat在欧洲获得了PBC治疗的孤儿药资格认定[113] - LIVMARLI在欧洲的知识产权保护期延长至2040年,涵盖ALGS和PFIC适应症[111] - Volixibat在欧洲的PBC和PSC适应症有资格获得10年的孤儿药保护期[112]