Mirum Pharmaceuticals (NasdaqGM:MIRM) 2025 Conference November 11, 2025 08:40 AM ET Company ParticipantsChris Peetz - Co-founder and CEOConference Call ParticipantsJames Condulis - AnalystJames CondulisGreat. Thanks everyone for being here. I'm James Condulis, one of the analysts here at Stifel, and it's a pleasure to kick off the conference with Mirum Pharmaceuticals. We have Chris Peetz, CEO here. Everyone, feel free to jump in as you have questions. I have a bunch, but maybe we can just start it off with ...

公司动态 - 公司在AASLD的The Liver Meeting®上展示了其在肝脏疾病创新领域的领导力 [1] - 展示的数据涵盖LIVMARLI®和Volixibat临床项目 [1]

2025年第三季度财务业绩 - 第三季度每股收益为0.05美元，远超扎克斯共识预估的每股亏损0.10美元，而去年同期每股亏损0.30美元 [1] - 第三季度总收入达1.33亿美元，同比增长47.1%，超出扎克斯共识预估的1.32亿美元 [2] - 旗舰产品Livmarli第三季度净销售额为9200万美元，同比增长56%，其中美国市场销售额为6400万美元，美国以外市场销售额为2800万美元 [6] - 胆汁酸产品（Cholbam和Ctexli）第三季度净销售额为4080万美元，同比增长31% [9] - 研发费用同比增长35.6%至4300万美元，销售、一般和行政费用同比增长22.6%至6190万美元 [9] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物和投资总额为3.78亿美元，较2025年6月30日的3.217亿美元有所增加 [10] 2025年业绩指引更新 - 公司将2025年全年收入指引区间从4.9亿-5.1亿美元上调至5亿-5.1亿美元 [8][11] - 扎克斯对2025年总收入的共识预估目前为5.089亿美元 [11] 产品与管线进展 - 核心产品Livmarli已获全球批准用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，并在美国和欧洲获批用于治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [3] - 2025年早些时候，FDA批准了Livmarli的新片剂配方，并于6月在美国推出，为年长患者提供便利 [4] - Livmarli正在三期EXPAND研究中评估用于治疗罕见胆汁淤积性疾病的瘙痒，预计于2026年完成入组 [12] - 主导管线候选药物volixibat正在两项二期b研究中评估，分别用于治疗原发性胆汁性胆管炎（VANTAGE研究）和原发性硬化性胆管炎（VISTAS研究） [12] - VISTAS研究已于2025年9月完成入组，顶线数据预计在2026年第二季度公布，VANTAGE研究预计于2026年完成入组 [13] - 公司近期启动了一项二期研究，评估新引进的PDE4D抑制剂MRM-3379用于治疗罕见遗传性神经认知障碍Fragile X综合征 [13] 市场表现 - 公司股价年初至今已上涨71.7%，远超行业10.9%的涨幅 [5]

业绩表现 - 公司第三季度每股收益为0.05美元，远超市场预期的每股亏损0.1美元，去年同期为每股亏损0.3美元，实现扭亏为盈 [1] - 本季度营收达1.3301亿美元，超出市场预期0.85%，较去年同期的9038万美元大幅增长 [2] - 在过去四个季度中，公司有三次超过每股收益预期，四次超过营收预期 [2] 业绩惊喜与历史对比 - 本季度业绩惊喜幅度高达+150.00%，上一季度实际每股亏损0.12美元，亦优于预期的亏损0.31美元，惊喜幅度为+61.29% [1] 股价表现与市场比较 - 公司股价年初至今已上涨约71.3%，显著跑赢同期标普500指数16.5%的涨幅 [3] 未来业绩展望 - 市场对下一季度的共识预期为每股亏损0.15美元，营收1.3768亿美元；对本财年的共识预期为每股亏损0.67美元，营收5.0894亿美元 [7] - 在当前财报发布前，公司的盈利预期修正趋势向好，并因此获得Zacks 2（买入）评级 [6] 行业背景与同业比较 - 公司所属的医疗-生物医学和遗传学行业，在Zacks行业排名中位列前39% [8] - 同业公司Monte Rosa Therapeutics预计在即将发布的报告中公布每股亏损0.39美元，同比恶化34.5%，预期营收为777万美元，同比下降15.7% [9]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总营收为1.33亿美元，较去年同期增长近50% [5] - 第三季度实现GAAP净利润约300万美元，为首次实现季度净盈利 [7][17] - 现金、现金等价物及投资总额为3.78亿美元，较年初增加8500万美元 [17] - 将2025年全年营收指引上调至5亿-5.1亿美元区间的上限 [10] - 总运营费用为1.3亿美元，其中研发费用4300万美元，销售、一般及行政费用6200万美元，销售成本2600万美元 [16] - 非现金股权激励费用为1800万美元，无形资产摊销及其他非现金项目费用为600万美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - LIVMARLI第三季度净产品销售额为9200万美元，其中美国市场6400万美元，国际市场2800万美元 [9] - 生物收购药物（CHOLBAM和CHENODAL）第三季度净产品销售额为4100万美元 [10] - LIVMARLI在美国市场的需求在Alagille综合征和PFIC适应症中保持健康 [9] - LIVMARLI固体片剂自6月中旬在美国推出后，在符合条件的患者中转换率可观 [27] - 日本市场由合作伙伴武田制药进行商业化，第三季度贡献约500万美元收入，但第四季度预计无此部分收入 [16][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场增长动力来自Alagille综合征的持久增长和PFIC适应症的显著贡献，特别是成人患者诊断和基因筛查的增加 [9] - 国际市场（包括直接市场和合作伙伴市场）需求强劲，得益于报销范围扩大和新地区上市 [9][10] - 国际市场的订单模式存在季度性波动，第三季度有分销商大额订单和库存积累 [10][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司定位为高增长、现金流为正的罕见病公司，拥有广泛的产品管线 [8] - 核心研发管线包括Volixibat在PFIC、PSC和PBC的临床研究，LIVMARLI在超罕见胆汁淤积症的EXPAND研究，以及MRM-3379在脆性X综合征的二期研究 [6][7][14] - 预计LIVMARLI、Volixibat和MRM-3379的峰值销售潜力均超过10亿美元 [11] - 对于PBC领域的竞争，Volixibat项目覆盖一线和二线治疗场景，其VANTAGE研究中期数据显示瘙痒症状的安慰剂调整差异显著，已获突破性疗法认定 [68] - 业务发展策略保持高标准，积极寻找被低估的项目，但目前无迫切收购需求 [63] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对经营杠杆和商业模式的可扩展性表示乐观，但认为季度GAAP盈利尚不是持续预期，因将继续投资于增长 [17] - PFIC在美国和国际市场的推广仍处于早期阶段，预计将持续增长 [21] - 在成人医疗提供者中推广基因检测和诊断仍需持续的教育和沟通 [9] - 目前未观察到政府停摆对基因筛查项目等相关业务产生影响 [56] - 对LIVMARLI的知识产权保护充满信心，特别是其给药方法专利 [34] 其他重要信息 - Volixibat的VISTAS研究（针对PSC）已完成入组，预计2026年第二季度公布顶线数据 [6][12] - VANTAGE研究（针对PBC）预计明年完成入组 [13] - EXPAND研究（评估LIVMARLI用于其他胆汁淤积性瘙痒症）目标在2026年完成入组 [14] - MRM-3379的临床前数据显示其在脆性X综合征小鼠模型中可逆转疾病表型 [14] - 针对PSC的VISTAS研究，其安全性数据监测委员会未提出任何问题，安全性特征与已知的IBAT抑制剂一致 [42][43] 问答环节所有的提问和回答 问题: 2026年LIVMARLI业绩的关键驱动因素是什么？以及为何新的营收指引中值暗示第四季度营收与第三季度持平？ [20] - 2026年的增长动力预计将延续当前趋势，PFIC在美国和国际市场的推广仍处于早期阶段，将持续增长 [21] - 第四季度营收指引持平的主要原因是LIVMARLI国际业务线的季度波动，包括第三季度有分销商大额订单和武田制药的收入，而第四季度预计无武田收入，且存在库存积累因素 [22][23] 问题: LIVMARLI固体片剂的采用趋势以及其在销售额中的占比？Volixibat的定价考量？ [26] - LIVMARLI固体片剂推出后转换率可观，预计对长期用药依从性有积极影响 [27] - Volixibat的定价尚未最终确定，会参考PBC领域其他产品（如PPAR激动剂）的定价（13万-15万美元），但仍在分析中 [28] 问题: 对Paragraph IV专利挑战的预期以及知识产权组合的信心？ [32] - 目前尚未出现专利挑战者，但对LIVMARLI的知识产权保护充满信心，特别是其给药方法专利 [34] 问题: 对脆性X综合征研究终点的看法以及PSC研究中IBAT抑制剂的安全性风险？ [38] - 对脆性X综合征项目的临床前数据和与FDA的沟通感到满意，对所选终点有信心 [40] - PSC研究的安全性数据监测委员会未提出担忧，安全性特征与已知IBAT抑制剂一致 [42][43] 问题: PSC研究入组患者的基线特征？以及次要终点（生活质量、胆汁酸）在顶线数据发布中的重要性？ [46] - 研究入组患者以瘙痒为主要入选标准，基线瘙痒评分较高，人群具有代表性 [47] - 监管路径主要依赖瘙痒终点，但预计会看到胆汁酸（机制标志物）和疲劳等次要终点的改善 [48] 问题: EXPAND研究中选择BID（每日两次）给药的原因？以及政府停摆的影响？ [52][55] - BID给药方案基于同情用药中的实际观察和经验 [53] - 目前未观察到政府停摆对业务（如基因筛查）产生影响 [56] 问题: 第三季度PFIC新患者增加速度？以及未来的业务发展策略？ [60] - PFIC新患者增加速度保持健康，来源广泛，包括成人患者，教育努力持续产生效果 [62] - 业务发展策略保持活跃，但标准很高，目前无迫切需求，专注于现有管线的增长 [63] 问题: GSK的Linerixibat获批后PBC领域的竞争格局？ [67] - Volixibat项目覆盖一线和二线PBC治疗，其中期数据瘙痒改善显著，对其竞争力有信心 [68] 问题: 是否预期Volixibat在PSC和PBC中具有类似LIVMARLI的疾病修饰作用？时间框架和对采纳的影响？ [71] - 初始研究重点在瘙痒终点，疾病修饰终点可能需要更长时间观察，并将持续与监管机构沟通 [72]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总营收为1.33亿美元，较去年同期增长近50% [4] - 第三季度总净产品销售额为1.33亿美元，同比增长47% [7][16] - 第三季度总运营费用为1.3亿美元，其中研发费用4300万美元、销售管理费用6200万美元、销售成本2600万美元 [16] - 第三季度非现金股权激励费用为1800万美元，无形资产摊销及其他非现金项目费用为600万美元 [16] - 第三季度首次实现GAAP净利润，约为300万美元 [6][17] - 截至9月30日，现金、现金等价物及投资总额为3.78亿美元，较年初增加8500万美元 [17] - 将2025年全年营收指引上调至5亿-5.1亿美元区间的上限 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 - LIVMARLI第三季度净产品销售额为9200万美元，其中美国市场6400万美元，国际市场2800万美元 [7][9] - 美国市场LIVMARLI在Alagille综合征和PFIC适应症需求保持健康 [7] - 生物收购产品组合（CHOLBAM和CHENODAL）第三季度净产品销售额为4100万美元，得益于CHENODAL今年早些时候获FDA批准后患者发现增加 [9] - LIVMARLI固体片剂配方于6月中旬在美国推出，首个完整季度表现令人鼓舞，符合条件的患者中有相当大比例从液体剂型转换过来 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场LIVMARLI在Alagille综合征和PFIC适应症增长持续，反映出扩大诊断和增加基因筛查的实际益处 [7][8] - 国际市场LIVMARLI需求持续增长，第三季度销售额2800万美元，直接市场和合作伙伴市场表现强劲，得益于扩大报销和新地区上市 [9] - 日本合作伙伴武田在第三季度实现首个完整商业化季度，市场采用动态与LIVMARLI美国上市情况基本一致 [9][16] - 第三季度包含对日本武田约500万美元的销售额，预计第四季度不会有对武田的额外销售 [16][22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司已建立一家高增长、现金流为正的罕见病公司，拥有广泛管线及全球布局 [6] - LIVMARLI、Volixibat和MRM-3379的峰值营收潜力均超过10亿美元 [10] - 业务发展策略核心是寻找被低估的项目，标准高，不急于求成，注重价值创造机会 [50] - 在PBC竞争格局中，Volixibat项目涵盖一线和二线治疗场景，针对使用UDCA后碱性磷酸酶稳定但仍存在瘙痒的患者 [53] - 对于GSK的Linerixibat，公司对VANTAGE研究中期数据中观察到的瘙痒安慰剂校正差异感到兴奋，认为Volixibat具有有竞争力的产品特征 [53][54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年对公司来说是出色的一年，团队执行有重点且一致 [4] - PFIC在美国和国际市场的上市仍处于早期阶段，预计将持续增长 [21] - 在更广泛的医疗社区，特别是面向成人的医疗服务提供者中，基因检测在实践中的嵌入程度仍然较低，通常需要更多的教育和对话，这是一个可以通过持续参与推动增量增长的领域 [8][49] - 季度GAAP盈利能力被视为一个里程碑，但尚未成为一致的预期，因为公司继续投资于增长 [17] - 政府停摆迄今为止对遗传筛查计划及与Alagille和PFIC相关的其他计划没有产生影响 [46] 其他重要信息 - 管线进展顺利，未来18个月内有三个潜在的关键数据读出 [5] - VISTAS Phase 2b研究（PFIC）已完成入组，预计2026年第二季度公布顶线数据 [5][11] - VANTAGE研究（PBC）进展良好，预计明年完成入组 [5][12] - EXPAND研究（LIVMARLI用于其他胆汁淤积性瘙痒适应症）入组顺利，目标2026年完成入组 [5][13] - MRM-3379（用于脆性X综合征的脑渗透性PDE4D抑制剂）二期研究已启动 [5][13] - 在AASLD上展示的8名PSC患者同情使用项目病例系列显示，所有患者瘙痒显著减轻，其中4名完全缓解 [12] - 对LIVMARLI方法专利的整体知识产权地位充满信心，特别是针对适应症给药的专利被视为强大 [31] 问答环节所有提问和回答 问题: LIVMARLI在2026年的关键驱动因素是什么？以及为什么新的指引区间中点意味着第四季度营收与第三季度持平？ [20] - 2026年的关键驱动因素预计与当前类似，PFIC在美国和国际市场的上市仍处于早期阶段，将持续增长 [21] - 第四季度指引动态主要源于LIVMARLI国际业务线的波动性，包括分销商周期性大额订单（第三季度已发生）以及对武田的销售收入（第三季度有，第四季度预计无）导致的库存积累 [21][22] 问题: LIVMARLI固体片剂配方的采用趋势如何？以及Volixibat的定价考量？ [25] - 固体片剂首个完整季度表现令人鼓舞，符合条件的患者中有相当大比例从液体剂型转换过来 [26] - Volixibat定价尚未最终决定，基准参考其他PPAR药物及PBC已批准产品（13万-15万美元区间），但仍处于分析阶段 [26][27] 问题: 对Paragraph IV申报者的预期以及整体知识产权组合的信心？ [30] - 目前处于可能看到申报的窗口期，对LIVMARLI的整体知识产权地位充满信心，特别是针对适应症给药的方法专利被视为强大，已做好准备进行辩护 [31] 问题: 对脆性X综合征研究最佳终点的看法及其对自身项目的影响？以及PSC研究中IBAT抑制剂的安全风险？ [33] - 不便推测Shionogi的更新，但对自身终点策略和项目方法感到满意，临床前数据支持该通路在脆性X综合征中的重要性，并与FDA进行了成功的pre-IND会议 [35] - PSC研究的数据监测委员会未提出任何问题或方案修改建议，安全性特征与已知的IBAT抑制剂特性一致 [36][37] 问题: PSC研究入组患者的基线标准？以及生活质量指标或胆汁酸在瘙痒之外的次要终点重要性及是否包含在顶线数据中？ [40] - 未计划在此时展示或分析基线标准，入组患者因瘙痒被筛选，基线瘙痒评分较高，人群具有PSC人群代表性 [41] - 监管路径完全基于瘙痒终点，预计会看到疲劳和胆汁酸等次要终点的改善，但这些是次要的，顶线发布将聚焦主要终点 [41][42] 问题: EXPAND研究选择BID给药的原因？以及政府停摆对遗传筛查计划的影响？ [44] - BID给药决策基于同情使用环境中的经验性观察，在该剂量范围内看到了良好的反应 [45] - 政府停摆迄今为止未产生任何影响 [46] 问题: 第三季度PFIC新增患者速度？以及BD策略？ [48] - PFIC新增患者速度保持健康，患者群体广泛，从婴儿到成人，教育努力持续产生效果 [49] - BD策略核心是寻找被低估的项目，标准高，不急于求成，注重价值创造机会 [50] 问题: GSK的Linerixibat获批后PBC的竞争动态？ [52] - PBC竞争格局中，Volixibat项目涵盖一线和二线治疗场景 [53] - 对VANTAGE研究中期数据中观察到的瘙痒安慰剂校正差异感到兴奋，认为Volixibat具有有竞争力的产品特征 [53][54] 问题: 是否预期Volixibat在PSC和PBC中产生与LIVMARLI类似的疾病修饰效应？时间框架及对采用的重要性？ [55] - 首次数据读出可能为时过早，无法观察疾病修饰效应，重点在瘙痒终点，作为上市特征 [55][56] - 长期终点可能需要很长时间才能显现，将继续随访患者并与监管机构讨论合适终点，但目前明确的监管路径是通过瘙痒终点 [56]

收入和利润表现 - 2025年第三季度净收入为290万美元，而2024年同期净亏损为1420万美元[112] - 2025年第三季度总营收为1.3301亿美元，运营收入为260.3万美元，相比2024年同期运营亏损1268.4万美元，实现扭亏为盈[135] - 2025年前九个月净亏损为1760万美元，而2024年同期净亏损为6420万美元[112] - 2025年前九个月运营亏损为1756.9万美元，较2024年同期的运营亏损6338.4万美元有所改善，亏损收窄4581.5万美元[146] - 截至2025年9月30日的九个月，净亏损为1760万美元，而去年同期净亏损为6420万美元[172][174] 产品销售收入 - 2025年第三季度净产品销售额为1.3301亿美元，较2024年同期的9030万美元增长4270万美元，增幅为47.3%[135][136] - 产品Livmarli的销售额在2025年第三季度达到9223.5万美元，较2024年同期的5912.6万美元增长3310.9万美元，增幅为56.0%[137] - 2025年前九个月净产品销售额为3.7238亿美元，较2024年同期的2.36979亿美元增长1.35401亿美元，增幅为57.1%[146][147] - 产品Livmarli在2025年前九个月的销售额为2.53619亿美元，较2024年同期的1.49202亿美元增长1.04417亿美元，增幅为70.0%[148] 成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为4296万美元，较2024年同期的3171万美元增长1125万美元，增幅为35.5%[135][140] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为6191万美元，较2024年同期的5054.5万美元增长1136.5万美元，增幅为22.5%[135][141] - 2025年前九个月销售成本为7197.6万美元，较2024年同期的5886.3万美元增长1311.3万美元，增幅为22.3%[146][149] - 2025年前九个月研发费用为1.35071亿美元，较2024年同期的9660.4万美元增长3846.7万美元，增幅为39.8%[146][150] - 截至2025年9月30日的九个月，销售、一般和行政费用为1.829亿美元，同比增加3750万美元，增幅为25.8%[151] 现金流和现金状况 - 截至2025年9月30日，公司拥有无限制现金、现金等价物和投资总额为3.78亿美元，较2024年12月31日的2.928亿美元有所增长[112] - 截至2025年9月30日，公司无限制现金、现金等价物和投资总额为3.78亿美元，较2024年12月31日的2.928亿美元增加8510万美元，增幅为29.1%[155] - 截至2025年9月30日的九个月，经营活动产生的净现金为4976万美元，投资活动使用的净现金为2496万美元，融资活动产生的净现金为3114.3万美元[171] - 公司认为现有现金足以支持当前运营至少未来12个月[158] 累计赤字和债务 - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为6.618亿美元，较2024年12月31日的6.442亿美元有所增加[112] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为6.618亿美元，较2024年12月31日的6.442亿美元增加1760万美元[155] - 截至2025年9月30日，公司有3.162亿美元未偿还票据，其近似公允价值为7.609亿美元[179] 管理层未来业绩指引 - 公司预计未来将继续产生净亏损，且亏损额可能因季度和年份不同而有显著波动[113] - 产品销售收入预计将逐年增长，但可能因武田和分销商的大额周期性订单而出现波动[113][115] - 销售成本预计未来将增加，主要与产品销量增长相关的可变成本有关，但作为销售收入的百分比预计将保持大致不变[120] - 研发费用预计未来将增加，主要由于volixibat候选产品的持续开发、Livmarli的EXPAND标签扩展研究以及MRM-3379的开发启动[123] - 销售、一般和行政费用预计未来将增加，以支持在美国和国际上已批准药物的持续商业化努力[125] 管理层未来现金需求和来源 - 公司预计通过现有资本余额、已批准药物的收入以及股权发行、债务融资等方式满足未来现金需求[114] - 公司预计未来将继续产生净亏损，主要现金用途是支付运营费用[159][160] 其他财务数据 - 截至2025年9月30日的九个月，利息收入为930万美元，同比减少130万美元，降幅为12.3%[152] - 基于截至2025年9月30日的外汇风险敞口，美元汇率近10%的波动可能导致以外币计价的净资产和负债公允价值发生约260万美元的变化[181]

收入和利润表现 - 2025年第三季度总收入为1.33亿美元[1][4] - 2025年第三季度总营业收入为1.304亿美元，而2024年同期为1.031亿美元[4] - 第三季度产品净销售额同比增长47.3%，达到1.33亿美元，去年同期为9030万美元[26] - 第三季度总收入同比增长47.2%，达到1.33亿美元，去年同期为9037.7万美元[26] - 第三季度营业利润为260万美元，相比去年同期营业亏损1268.4万美元，实现扭亏为盈[26] - 前九个月产品净销售额同比增长57.1%，达到3.72亿美元，去年同期为2.37亿美元[26] - 2025年全年收入指引更新为5亿至5.1亿美元[1][3] 成本和费用 - 2025年第三季度总营业收入中包含了2400万美元的非现金股票薪酬、无形资产摊销及其他非现金费用，2024年同期为1800万美元[4] - 第三季度研发费用同比增长35.5%，达到4296万美元，去年同期为3171万美元[26] - 第三季度销售、一般和行政费用同比增长22.5%，达到6191万美元，去年同期为5054.5万美元[26] - 前九个月基于股票的薪酬支出为5239.8万美元，去年同期为3519.3万美元[26] 各业务线产品销售额 - 第三季度LIVMARLI净产品销售额为9220万美元，较2024年同期增长56%[4] - 第三季度胆汁酸药物净产品销售额为4080万美元，较2024年同期增长31%[4] 研发管线进展与指引 - Volixibat VISTAS研究顶线数据预计在2026年第二季度公布[1][4] - Volixibat VANTAGE研究顶线数据预计在2027年上半年公布[4] - LIVMARLI EXPAND Phase 3研究顶线数据预计在2027年上半年公布[4] 现金及流动性状况 - 截至2025年9月30日，公司拥有不受限制的现金、现金等价物和投资为3.78亿美元，较2024年12月31日的2.928亿美元有所增加[4] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为2.82亿美元，较2024年12月31日的2.23亿美元增长26.7%[28] 其他财务数据 - 截至2025年9月30日，应收账款为1.07亿美元，较2024年12月31日的7828.6万美元增长36.8%[28] - 截至2025年9月30日，总资产为7.85亿美元，总负债为4.93亿美元，股东权益为2.92亿美元[28]

业绩总结 - 2025年净产品销售指导为5亿至5.1亿美元[7] - 2023年现金余额为3.78亿美元，预计2025年将实现正现金流[8] - 2022年、2023年和2024年的净产品销售分别为1.09亿美元、1.23亿美元和预计2025年为5亿至5.1亿美元[31] 用户数据 - 预计ALGS和PFIC的美国/欧盟患者流行率分别为4000-5500人和1000人以上，年发病率约为200人和70人[19] - LIVMARLI在ALGS患者中，84%的患者在使用后经历了瘙痒评分的显著改善[121] - 83%的ALGS患者在使用LIVMARLI后，血清胆盐水平减少超过20%[125] 新产品和新技术研发 - LIVMARLI在阿拉吉尔综合症（ALGS）和进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）中获得FDA和EMA批准[9] - MRM-3379的二期研究已启动，主要评估安全性和耐受性[85] - 预计2026年将提交volixibat的NDA申请[100] 市场潜力 - LIVMARLI的市场潜力超过10亿美元，适用于ALGS、PFIC和超罕见胆汁淤积症[13] - 公司在多个高需求孤儿适应症中有4个额外适应症正在开发中[9] 研究成果 - CAMEO研究显示，使用IBAT抑制剂的患者在14周后，瘙痒评分平均降低70%[58] - VANTAGE研究显示，70%的患者在使用volixibat后，血清胆盐水平减少超过50%[77] - LIVMARLI组的瘙痒评分评估中，62%的患者评分≤1，而安慰剂组仅为28%（p<0.0001）[137] 未来展望 - 预计2026年EXPAND III期研究的入组完成[42] - 预计2026年将完成VISTAS（PSC）研究的入组[72] - 2025年将完成VANTAGE（PBC）研究的入组[100] 负面信息 - LIVMARLI的常见不良事件包括腹泻和腹痛，ALGS患者的事件发生率分别为41.6和38.6每100人年[24] - LIVMARLI在PFIC类型2患者中不推荐使用，特别是那些具有特定ABCB11变异的患者[134] 知识产权 - LIVMARLI的知识产权覆盖到2040年，涵盖多种适应症[152]

核心产品Livmarli业绩与前景 - 核心产品Livmarli是公司主要的收入驱动力，其净产品销售在2025年上半年达到1.614亿美元，同比增长79.1% [1][3] - Livmarli是一种口服IBAT抑制剂，已在全球获批用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症，并在美国和欧洲获批用于治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [2] - 2025年初FDA批准了Livmarli的新片剂配方，预计将为年长患者提供便利，管理层预计未来几个季度产品收入将因全球强劲采用而增长 [3][4] - 鉴于Livmarli的强劲销售表现，公司在8月份将2025年总收入指引从先前预测的4.35-4.5亿美元上调至4.9-5.1亿美元 [6][13] 产品组合多元化与收购整合 - 公司于2023年收购了Travere Therapeutics的胆汁酸产品，将Cholbam胶囊和Ctexli片剂纳入其商业化产品组合，实现了收入来源的多元化 [5] - 除Livmarli外，Cholbam胶囊和Ctexli片剂也取得良好进展，这些药物获批用于某些罕见疾病，其销售额在2025年上半年也有所增长 [5][13] 市场竞争格局与潜在风险 - 公司收入增长严重依赖Livmarli，面临来自Albireo AB（现属Ipsen）的竞争，其药物Bylvay是与Livmarli直接竞争的IBAT抑制剂，适应症重叠，可能影响市场份额和收入轨迹 [7][8] - 主要管线候选药物volixibat正在两项IIb期研究中评估，用于治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎 [9] - GSK正在开发其IBAT抑制剂linerixibat，用于治疗与原发性胆汁性胆管炎相关的胆汁淤积性瘙痒症，其新药申请正在美国审查中，FDA决定日期为2026年3月24日，这可能对Mirum的volixibat构成激烈竞争 [10][11] 股价表现与估值指标 - 年初至今，公司股价上涨74.6%，远超行业7.4%的涨幅，也跑赢了板块和标普500指数 [14] - 从估值角度看，公司股票交易价格高于行业水平，其市净率为14.21，高于行业的3.35，也高于其五年均值6.34 [15] - 市场对其2025年每股亏损的共识预期在过去60天内从84美分收窄至69美分，对2026年的预期则从每股亏损13美分改善为每股收益3美分 [16]