财务表现 - 2025年第二季度每股亏损0.12美元，远低于Zacks共识预期的0.31美元亏损，较去年同期0.52美元亏损大幅收窄 [1] - 第二季度总收入1.278亿美元，同比增长64.1%，超出Zacks共识预期的1.08亿美元 [2] - Livmarli净销售额8820万美元，同比增长87%，其中美国市场5700万美元，海外市场3120万美元 [7] - 胆汁酸产品(Cholbam和Ctexli)销售额3960万美元，同比增长30% [7] 产品与管线 - Livmarli获全球批准治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒症，并在美欧获批治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [3] - 2023年8月收购Travere Therapeutics的胆汁酸产品线，新增Cholbam胶囊和Ctexli片剂 [3] - 主导管线药物volixibat正在两项IIb期研究中评估治疗原发性胆汁性胆管炎(VANTAGE研究)和原发性硬化性胆管炎(VISTAS研究) [12] - 计划2025年第四季度启动PDE4D抑制剂MRM-3379治疗脆性X综合征的II期研究 [13] 运营与研发 - 研发支出4610万美元，同比增长41% [9] - 销售及管理费用6330万美元，同比增长28.7% [9] - 截至2025年6月30日，现金及投资总额3.217亿美元，较3月底的2.986亿美元有所增加 [9] 市场表现与指引 - 8月6日盘后股价上涨8.6%，因业绩超预期及上调2025年收入指引 [4] - 年内股价累计上涨29.1%，远超行业0.2%的涨幅 [6] - 将2025年收入指引从4.35-4.5亿美元上调至4.9-5.1亿美元 [10] 监管进展 - FDA近期批准Livmarli新片剂剂型，2025年6月在美国上市，为老年患者提供便利 [11] - Livmarli针对罕见胆汁淤积性瘙痒症的III期EXPAND研究预计2026年完成入组 [11] - VISTAS研究预计2026年第二季度公布顶线数据，VANTAGE研究预计2026年完成入组 [12]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总营收达到1.28亿美元，同比增长64% [6] - 全年营收指引上调至4.9亿至5.1亿美元，预计年增长率接近50% [7] - 第二季度运营费用为1.33亿美元，其中研发费用4600万美元，销售及管理费用6300万美元，销售成本2300万美元 [19] - 第二季度现金贡献利润率超过50%，现金及投资总额为3.22亿美元，较去年底增加2900万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - LIVMARLI（核心产品）在美国市场净销售额为5700万美元，国际销售额为3100万美元 [10][12] - 胆汁酸产品组合（Cetexly和Cobalt）贡献约4000万美元收入 [13] - PFIC（进行性家族性肝内胆汁淤积症）患者数量超出预期，部分归因于疾病认知提升和基因检测普及 [11] - 6月推出的LIVMARLI单剂量片剂版本尚未对Q2业绩产生影响，但反馈积极 [12][40] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：LIVMARLI在Alagille综合征和PFIC适应症中需求强劲，Alagille市场渗透率接近50% [10][59] - 国际市场：日本合作伙伴武田制药6月启动商业化，初期需求表现良好 [12] - 欧洲市场：当前收入主要来自Alagille综合征，PFIC适应症正在推进报销流程 [88] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 核心战略聚焦商业化执行、科学创新和财务纪律，目标成为罕见病领域领导者 [5][9] - LIVMARLI长期收入潜力预计超过10亿美元，主要驱动因素包括Alagille、PFIC及EXPAND研究拓展的适应症 [14] - 管线进展：VISTA（PSC适应症）研究预计2026年完成，VANTAGE（PBC适应症）和EXPAND（胆汁淤积性瘙痒）研究按计划推进 [8][16] - 新药MRM-3379（脆性X综合征）获FDA IND批准，计划年底启动II期研究 [17][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业环境：罕见病领域需求持续增长，基因检测普及推动PFIC诊断率上升 [11][39] - 竞争定位：LIVMARLI在儿科胆汁淤积症治疗中被视为首选方案，差异化优势显著 [11] - 现金流：公司预计全年保持正向现金流，财务状况稳健 [19] 其他重要信息 - 库存影响仅涉及日本市场，美国及欧洲无显著库存波动 [44] - 武田制药订单模式为周期性大额采购，Q2订单金额为1100万美元 [44][47] - CTX（脑腱性黄瘤病）适应症获批后，患者寻找为长期增长关键 [79] 问答环节所有的提问和回答 问题1: LIVMARLI的持续治疗率及VISTA研究信心 - Alagille患者1年持续治疗率约70-75%，后续年份流失率更低 [25] - VISTA研究设计保守，实际标准差可能低于预期，基线特征符合PSC人群 [27][28] 问题2: 收入分布及增长驱动因素 - 全年收入指引未按产品拆分，但趋势与上半年一致 [33] - 增长主要来自PFIC诊断率提升、Alagille市场渗透及国际业务扩张 [39][40] 问题3: 库存及武田订单模式 - 日本以外市场无库存影响，武田订单为不定期大额采购，预计年内还有一次 [44][45] 问题4: 脆性X综合征研究进展 - MRM-3379研究设计已获FDA认可，患者招募计划按进度推进 [52] 问题5: Alagille和PFIC市场潜力 - Alagille渗透率接近50%，PFIC市场规模可能超过早期预估（原为Alagille的1/3） [59][61] - EXPAND研究目标人群规模至少与PFIC相当 [62] 问题6: PSC病理机制及CTX推广 - PSC瘙痒可能与胆汁酸相关，但病理机制不同于Alagille/PFIC [81] - CTX推广聚焦多科室患者寻找，预计长期稳定增长 [79] 问题7: 欧洲市场策略及EXPAND潜力 - 欧洲重点推进PFIC适应症报销，EXPAND研究涵盖超罕见胆汁淤积症患者 [88][89] 问题8: LIVMARLI收入预期调整原因 - 10亿美元目标反映国际业务超预期、PFIC诊断扩大及EXPAND潜力 [73]

Mirum Pharmaceuticals (MIRM) Q2 2025 Earnings Call August 06, 2025 04:30 PM ET Speaker0Thank you for your patience everyone. The Mehran Pharmaceuticals reports second quarter twenty twenty five financial results will begin in two minutes' time. Hello, everyone, and welcome to the Miron Pharmaceuticals Report Second Quarter twenty twenty five Financial Results and Provide Business Update. My name is Carla, and I will be coordinating your call today. I would now like to hand over to your host, Andrew McKeown, ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 _____________________________________________________________________________ FORM 10-Q _____________________________________________________________________________ (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 OR o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transiti ...

Exhibit 99.1 Mirum Pharmaceuticals Reports Second Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update – Second quarter 2025 total revenue of $128 million – 2025 revenue guidance increased to $490 to $510 million – Conference call to provide business updates today, August 6 at 1:30 p.m. PT / 4:30 p.m. ET FOSTER CITY, Calif. – August 6, 2025 - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) today reported financial results for the second quarter 2025 and provided a business update. "Our second quarter resu ...

业绩总结 - 2023年总净产品销售同比增长89%[28] - 2023年净产品销售额为1.79亿美元，预计2024年净产品销售额将在3.1亿至3.2亿美元之间[83] 用户数据 - 预计在美国和欧洲，Alagille综合症的患者人数为4,000至5,500人[13] - CTX的美国患病率约为1,000至2,000人，BASD的美国患病率约为200至300人，PBD-ZSD和SLOS的美国患病率也在1,000至2,000人之间[49] - 230,000名PBC患者中，约60%存在活动性瘙痒，且无批准疗法可供使用[72] 新产品和新技术研发 - LIVMARLI在Alagille综合症患者中的有效性显示出84%的患者在治疗后经历了显著的瘙痒减少[30] - LIVMARLI在PFIC患者中，62%的患者在26周治疗后瘙痒评分降至1分或以下[34] - LIVMARLI的FDA批准适应症包括Alagille综合症和PFIC，预计2024年第三季度将获得EMA批准[11] - LIVMARLI的安全性数据来自于对ALGS的三项随机研究和对PFIC的93名患者的随机MARCH研究，随访时间长达5年[38] - INDIGO Phase 2研究显示，sBA反应者的5年移植自由生存率为100%[113] - RESTORE Phase 3研究的所有主要和次要终点均显示出临床意义的改善，支持未来的NDA申请[121] - 预计2024年CTX的新药申请将在上半年提交[49] - VISTAS（PSC）和VANTAGE（PBC）的中期分析预计将在2024年6月进行[84] 市场扩张和并购 - 2024年战略目标包括推动三种商业药物的持续增长和扩大LIVMARLI及CHENODAL的适应症[14] - LIVMARLI的知识产权保护覆盖至2040年[28] - Volixibat的知识产权覆盖包括2027年的物质组成专利和2031、2040年的给药方法[129] - LIVMARLI在欧洲的知识产权覆盖同样延续至2040年，涵盖多项专利和孤儿药物指定[128] 负面信息 - CHENODAL在双盲撤药期间，安慰剂组患者中61.5%需要救援药物[122] - CHENODAL撤药后，尿液23S-pentol水平增加20倍，血浆7αC4水平增加50倍，血浆胆固醇水平增加2.8倍[122] - 在CHENODAL治疗期间，最常见的不良事件为腹泻（n=5）和头痛（n=3）[123] 财务状况 - 公司目前现金余额为3.03亿美元，财务自给自足[83] - 2024年将继续推动强劲的收入增长，预计胆盐产品组合将与历史趋势保持一致[84]

纪要涉及的公司 Mirum Pharmaceuticals Inc (MIRM) 纪要提到的核心观点和论据 1. LivMarley药物商业表现 - **销售情况**：第一季度LivMarley营收约7300万美元，约三分之二来自美国，三分之一来自美国以外[3] - **市场渗透**：美国Alagille综合征患者可用药人群约1000 - 1200人，公司产品接近50%渗透；每年新增约100 - 120例患者，公司捕获大部分新诊断瘙痒患者；PFIC市场才刚刚起步，虽落后于Belyvy，但有望显著增长；国际上已进入超25个国家，今年将继续地理扩张，日本合作伙伴Takeda获批并即将推出产品[5][6][7] 2. EXPAND研究 - **研究背景**：因大量同情用药请求，与FDA合作设计的篮子研究，包含多个较小胆汁淤积适应症，主要是胆道闭锁[9] - **患者数量与进度**：预计至少有500名可用药患者，计划明年完成入组，为期6个月研究，入组完成后将获得数据[10] 3. 新片剂配方 - **优势**：满足大龄患者需求，相比Bilvey，患者每次只需服用1片，而Bilvey需6 - 18片，使公司在大龄患者市场从竞争劣势转为优势[12][13] - **市场占比**：目前难以区分大龄患者销售或市场占比，但随着使用LivMarley的儿童长大，占比将增加[14] 4. 胆汁酸产品组合（Cetexly和Colban） - **营收情况**：第一季度营收约3700万美元，较Trever上一季度增长50%，此前年增长率为个位数[18] - **增长来源**：Colban增长主要来自Smith - Lemli - Opitz综合征；Cetexly用于CTX，是标准治疗药物，目前仅诊断并用药100多名患者，占潜在患者的10%，获批后可推广和进行共付报销，有望找到新患者[19] 5. PSC市场 - **市场规模**：美国约有3万或更多患者，瘙痒是主要问题，约60%患者有主动抓挠行为，目前无获批治疗药物，患者使用非标签疗法效果不佳[21][22] - **IBAT抑制剂效果**：可快速显著减轻瘙痒，优化剂量效果更佳，LivMarley在PSC的两项数据显示超半数患者瘙痒症状缓解[23][24][25] - **VISTA研究进展**：预计今年第三季度完成入组，PSC中期分析为盲态未看数据，PBC中期分析未盲态，有近4分的基线改善和2.5分的安慰剂调整改善[28][30] - **监管路径**：瘙痒本身是可获FDA完全批准的终点，与疾病修饰终点相比，研究时间短、成本低、风险小，有望成为首个获批的PSC疗法[33][34] 6. PBC长期数据 - **效果持久**：EASL会议上展示28周数据，显示持续持久反应，边际上有所改善，还改善了疲劳和炎症标志物[36][37] 7. 与竞争对手对比 - **数据可比性**：使用相同的0 - 10 NRS量表，治疗时长约6个月，具有可比性[39] - **剂量影响**：GSK在PBC的3期研究剂量低于2期，安慰剂调整获益不如公司的valixabat研究，公司在PFIC中也发现剂量加倍效果更明显[40][41] 8. 支付方情况 - **态度**：支付方对改善生物标志物的支付有犹豫，但对改善瘙痒等实际益处接受度较高，公司在LivMarley定价和报销方面表现良好，预计在PBC和PSC也会如此[42][43] 9. 脆性X综合征项目 - **项目进展**：计划今年晚些时候开展MRM 30379的2期研究，与FDA积极沟通，项目进展顺利[44] - **优势**：该机制在脆性X综合征认知方面已被证明有效，公司化合物脑渗透率更高，有望提高疗效和耐受性[45][47] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **知识产权情况**：LivMarley的IP到2040年，新片剂配方IP到2043年；Velixibat可能属于2040年的给药专利家族；Citexly获批获得7年孤儿药独占权[48][49]

财务表现 - 2025年第一季度每股亏损30美分 较Zacks一致预期亏损39美分收窄 去年同期每股亏损54美分 [1] - 季度总收入1.116亿美元 同比增长62% 超Zacks预期9800万美元 增长主要来自Livmarli及收购产品Cholbam/Ctexli [2] - Livmarli净销售额7320万美元 同比增71% 其中美国市场4950万美元 海外市场2370万美元 [6] - 胆汁酸产品(Cholbam/Ctexli)销售额3840万美元 同比增47% [7] - 研发费用4600万美元 同比增42.8% 销售及行政费用5770万美元 同比增26.5% [7][8] - 截至2025年3月末现金及投资2.986亿美元 较2024年末2.928亿美元略有增加 [8] 产品与管线进展 - Livmarli获全球批准治疗Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒症 在美欧还获批治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者 [2] - 2023年8月收购Travere Therapeutics胆汁酸产品线 新增Cholbam胶囊和Ctexli片剂 [3] - Livmarli新片剂剂型获FDA批准 为ALGS和PFIC患者提供便利 [10] - Ctexli片剂2025年2月获FDA批准治疗罕见病CTX 成为该病首个获批疗法 [11] - 核心管线药物volixibat正在开展两项IIb期研究(VANTAGE/VISTAS) 分别针对原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎 [11] - VISTAS研究预计2025年Q3完成入组 2026年Q2公布数据 VANTAGE研究预计2026年完成入组 [12] - 计划2025年启动MRM-3379(PDE4D抑制剂)治疗脆性X综合征的II期研究 [12] 市场表现与指引 - 财报公布后盘后股价上涨3.4% [3] - 年初至今股价下跌0.3% 跑赢行业7.9%的跌幅 [5] - 上调2025年收入指引至4.35-4.5亿美元 原预期4.2-4.35亿美元 [9] 行业比较 - ANI Pharmaceuticals(ANIP)2025年EPS预期从6.30美元上调至6.36美元 年初至今股价上涨28.2% [14] - Intellia Therapeutics(NTLA)2025年亏损预期从4.75美元收窄至4.62美元 年初股价下跌37.4% [15] - Beam Therapeutics(BEAM)2025年亏损预期从4.45美元收窄至4.27美元 年初股价下跌34.6% [16]

财务表现 - 公司季度每股亏损0 30美元 低于Zacks共识预期的0 39美元亏损 较去年同期每股亏损0 54美元有所改善 [1] - 季度营收达1 1159亿美元 超出Zacks共识预期13 32% 去年同期营收为6922万美元 [2] - 过去四个季度中 公司两次超过每股收益预期 四次超过营收预期 [2] 市场表现 - 公司股价年初至今下跌0 9% 表现优于标普500指数同期4 7%的跌幅 [3] - 当前Zacks评级为2级(买入) 预计短期内将跑赢大盘 [6] 未来展望 - 下季度共识预期为每股亏损0 35美元 营收1 0278亿美元 本财年共识预期为每股亏损1 23美元 营收4 2782亿美元 [7] - 行业前景对股价有重要影响 医疗生物技术与遗传学行业目前在Zacks行业排名中位列前35% [8] 同业比较 - 同业公司Spero Therapeutics预计季度每股亏损0 44美元 同比恶化83 3% 营收预计1100万美元 同比增长18 7% [9][10]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品收入为1.116亿美元，去年同期为6920万美元，同比增长61% [5][15] - 截至3月31日，现金、现金等价物和投资为2.986亿美元，年初为2.928亿美元 [15] - 截至3月31日的季度总运营费用为1.268亿美元，其中研发费用4600万美元，销售、一般和行政费用5770万美元，销售成本2300万美元 [15] - 本季度研发费用包含与管道进展相关的一次性里程碑付款700万美元 [15] - 本季度费用还包括非现金股票薪酬费用1580万美元和无形资产摊销等非现金项目600万美元 [16] - 本季度经营现金流为正，预计全年现金流为正 [16] - 商业业务的现金贡献利润率从去年第一季度的约47%提高到今年第一季度的约53% [16] - 研发和销售、一般及行政费用占收入的百分比同比提高超过10个百分点 [16] - 公司将全年收入指引更新为4.35 - 4.5亿美元 [5] 各条业务线数据和关键指标变化 LIVMARLI - 第一季度全球净产品销售额增长至7320万美元，较2024年第一季度增长超70% [11] - 美国LIVMARLI销售额为4950万美元，受各适应症新患者需求强劲推动 [11] - 国际LIVMARLI销售额为2370万美元，欧洲直接市场需求增长强劲 [12] 胆汁酸产品 - 第一季度净产品销售额为3840万美元，较去年同期增长47% [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司继续推进商业药品组合和管道，致力于实现商业药品增长和高影响力管道推进 [5] - 获得三项重要监管批准，包括Citexly获FDA批准用于治疗CTX，LIVMARLI在日本获批准用于PFIC和阿拉吉勒综合征，LIVMARLI单片剂获FDA批准 [6][7] - 推进管道项目，VISTA研究预计今年第三季度完成招募，2026年第二季度获得顶线数据；VANTAGE研究预计明年完成招募；计划今年启动MRM - 3379在脆性X综合征的II期研究，2026年完成Lipmarly EXPAND试验招募 [8][9][10] - PSC市场暂无获批疗法，公司认为velexibat有潜力为患者带来改变生活的结果；PBC市场中velexibat已获突破性指定 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是公司有意义增长的一年，公司在商业业务和管道方面取得进展，财务状况良好，有望继续在罕见病领域保持领先 [10] - 公司商业药品增长超预期，上调全年指引，监管批准支持商业药品长期增长潜力，管道进展顺利 [18] 其他重要信息 - 本周五在EASL会议上，公司将展示VANTAGE研究在PBC的28周更新中期数据 [9] 问答环节所有提问和回答 问题: 额外的velexibat PBC数据情况 - 公司对中期分析数据的成熟感到兴奋，随着时间推移反应加深，分离曲线表现良好，后续展示还会有更多数据点 [21][22] 问题: LIVMARLI片剂配方的额外知识产权及商业采用情况 - 片剂配方产生了一些新颖的知识产权，有一项预计很快获批的专利，覆盖配方至2043年2月；片剂配方对25公斤以上患者有吸引力，预计下半年情况会逐渐明朗 [24][25] 问题: 中期II期PBC数据与ondorexibat的瘙痒数据对比及安慰剂反应看法 - 公司认为velexibat项目在基线变化和安慰剂调整差异方面有优势，velexibat剂量处于最大有效剂量，能驱动瘙痒症状从基线降低3.8，安慰剂调整降低2.5 [31][32] 问题: 启动MRM - 3379在脆性X综合征II期研究前需做的工作 - 公司正在准备新药研究申请（IND），与FDA进行研究规划对话，后续会提供更详细的研究设计更新 [33][34] 问题: LIVMARLI的获取途径与竞争对手对比及政策演变情况 - 在美国LIVMARLI的获取途径很强，不是障碍，其差异化因素在于强大的临床价值主张和公司支持 [38][39] 问题: VISTA研究在瘙痒减少方面的预期及velexibat在PSC领域的定位 - 公司认为VANTAGE中期结果是最可靠的数据集，对VISTA研究在该活动水平范围内持乐观态度；PSC市场未满足需求大，现有非标签疗法满意度低，velexibat获批后有望在市场中占据优势 [43][47] 问题: 库存情况及运营支出中一次性项目后续情况 - 第一季度库存情况是因国际合作伙伴市场扩大，新合作伙伴下单囤货，预计会在2025年转化为需求销售，是第一季度特有的情况；公司业务有与开发、监管和商业进展相关的里程碑，后续预计会有更多里程碑展示稳步进展，但未给出具体指引 [52][53][55] 问题: LIVMARLI片剂配方对需求和竞争定位的影响及阿拉吉勒患者选择片剂的比例和转换需求情况 - 片剂配方对25公斤以上的Alagille和PFIC患者有吸引力，能减轻药丸负担；多数患者年龄小于8岁可能仍偏好液体剂型，但有相当一部分患者会认为片剂有吸引力，可能会有患者从液体剂型转换 [58][59] 问题: Cetaxli获批后患者识别率及未来预期 - 自2月获批以来患者识别率较历史水平有所提升，部分原因是推广和获批产品对临床医生和患者有吸引力；公司通过疾病宣传提高诊断意识，在神经科、眼科和胃肠道等领域取得进展 [66][67][68] 问题: PFIC在美国和美国以外的推出情况与预期对比及2026年盈利能力可持续性 - PFIC推出情况好于预期，但因该适应症整体规模较小，数量相对较少；公司第一季度现金流为正，预计全年现金流为正，但由于非现金费用，短期内不会实现盈利 [71][73]