产品收入数据 - 2024年全年产品收入110.2亿美元，较2023年增长12%[1][9] - 2024年第四季度产品收入29.1亿美元，较2023年第四季度增长16%[4] - 2024年第四季度产品净收入为29.12亿美元，全年为110.201亿美元，较2023年的25.177亿美元和98.692亿美元有所增长[39][41] 总营收指引 - 2025年全年总营收指引为117.5 - 120亿美元[1][15][16] 有效税率情况 - 2024年GAAP和Non - GAAP有效税率分别为315.5%和91.0%，2023年分别为17.4%和19.4%[12] - 2024年GAAP有效税率为315.5%，Non - GAAP有效税率为91.0%；2023年GAAP有效税率为17.4%，Non - GAAP有效税率为19.4%[43] - 2025年Non - GAAP有效税率指引为20.5% - 21.5%[16] 净收入与净亏损情况 - 2024年GAAP净亏损5.36亿美元，Non - GAAP净收入1.11亿美元，2023年分别为净收入36亿美元和40亿美元[13] - 2024年全年净亏损5.356亿美元，2023年净利润为36.196亿美元[39] - 2024年第四季度GAAP净利润为9.13亿美元，2023年同期为9.688亿美元；2024年全年GAAP净亏损为5.356亿美元，2023年全年为36.196亿美元[45] - 2024年第四季度非GAAP净利润为10.363亿美元，2023年同期为10.965亿美元；2024年全年非GAAP净利润为1.106亿美元，2023年全年为39.681亿美元[45] 现金及等价物等资产情况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和可交易证券总额为112亿美元，2023年12月31日为137亿美元[14] - 2024年12月31日现金、现金等价物和有价证券为61.159亿美元，2023年12月31日为112.183亿美元[49] 成本和费用指引 - 2025年GAAP研发、收购在研研发和销售及管理费用合计指引为55.5 - 57亿美元，Non - GAAP为49 - 50亿美元[16] 患者数量相关 - 公司预计美国、欧洲、澳大利亚和加拿大囊性纤维化患者数量从约9.2万增至约9.4万[19] 治疗中心与患者采集情况 - 截至2024年底，公司在全球激活超50个授权治疗中心，超50名患者启动细胞采集[21] 试验与研究进展 - AMPLITUDE试验预计2025年完成中期分析队列入组，达到48周治疗后申请美国加速批准[29] - RAINIER研究预计2025年完成中期分析队列入组，达到36周治疗后申请美国加速批准[30] - AMPLIFIED研究将AMKD潜在符合条件人群从15万扩大到25万[29] - 公司预计2025年完成对5至11岁儿童使用CASGEVY的研究给药，VX - 407将在2025年进入2期概念验证研究等[52][53] 疾病患者数量及疗法情况 - 美国和欧洲约1.1万人患有1型强直性肌营养不良症（DM1），无获批疗法[32] - 美国和欧洲约30万人患有常染色体显性多囊肾病（ADPKD），PKD1基因特定变异患者约3万人（占比约10%）[33] 合作协议情况 - 公司与再鼎医药就povetacicept在中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾和新加坡的开发和商业化达成独家合作和许可协议[34] 运营收入情况 - 2024年第四季度GAAP运营收入为10.26亿美元，2023年同期为9.885亿美元；2024年全年GAAP运营亏损为2.329亿美元，2023年全年为38.32亿美元[45] - 2024年第四季度非GAAP运营收入为11.983亿美元，2023年同期为11.513亿美元；2024年全年非GAAP运营收入为6.956亿美元，2023年全年为43.746亿美元[45] 其他资产负债情况 - 2024年第四季度总成本和费用为18.86亿美元，全年为112.53亿美元，2023年分别为15.292亿美元和60.372亿美元[39] - 2024年12月31日应收账款净额为16.094亿美元，2023年12月31日为15.634亿美元[49] - 2024年12月31日存货为12.054亿美元，2023年12月31日为7.388亿美元[49] - 2024年12月31日总资产为225.332亿美元，2023年12月31日为227.302亿美元[49] - 2024年12月31日总负债和股东权益为225.332亿美元，2023年12月31日为227.302亿美元[49]