财务数据关键指标变化 - 公司2025财年第一季度（截至2024年12月31日）营收250万美元，2023年同期为355.1万美元[6] - 公司2025财年第一季度研发费用1.37002亿美元，2023年同期为1.16491亿美元；一般及行政费用2691万美元，2023年同期为2360.5万美元[6] - 公司2025财年第一季度运营亏损1.61412亿美元，2023年同期为1.36545亿美元[6] - 公司2025财年第一季度净亏损1.75218亿美元，2023年同期为1.35376亿美元；归属于公司的净亏损为1.73085亿美元，2023年同期为1.32864亿美元[6] 合作与资金收入情况 - 公司与Sarepta Therapeutics签署并完成许可与合作协议，获得8.25亿美元，包括5亿美元现金和3.25亿美元股权投资，较30天成交量加权平均价格溢价35%，还将在五年内获得2.5亿美元，并有资格获得3亿美元近期付款、商业销售特许权使用费和约100亿美元潜在里程碑付款[3] 药物审批进展 - 美国FDA接受了研究性药物plozasiran的新药申请（NDA），PDUFA行动日期为2025年11月18日[3] plozasiran药物研究情况 - plozasiran在MUIR研究患者中使甘油三酯较基线平均降低达73%，在SHASTA - 2研究患者中降低86%[4] - plozasiran治疗严重高甘油三酯血症的3期研究计划在2025年完成全部入组，有望在2026年完成研究[2] 其他药物临床试验情况 - 公司启动了ARO - INHBE治疗肥胖症的1/2a期临床试验，并在新西兰获得ARO - ALK7治疗肥胖症的1/2a期临床试验监管许可[4] - 公司展示了ARO - CFB治疗补体介导疾病的1/2a期临床研究中期结果，显示对替代补体途径的溶血活性和功能活性几乎完全抑制[4]