财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年第四季度净亏损分别为1.731亿美元和1.329亿美元，摊薄后每股净亏损分别为1.39美元和1.24美元[127] - 2024年和2023年第四季度总营收分别为250万美元和360万美元，主要来自与GSK和武田的许可协议[134][135] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为5390万美元，可供出售证券为4.99亿美元，而截至2024年9月30日分别为1.027亿美元和5.783亿美元[131] - 2024年第四季度研发费用为1.37002亿美元，2023年同期为1.16491亿美元，同比增加2051.1万美元，增幅18%[142] - 2024年第四季度候选成本为7689.6万美元，占比56%，2023年同期为5295.6万美元，占比46%，同比增加2394万美元，增幅45%[142] - 2024年第四季度研发发现成本为1293.6万美元，占比9%，2023年同期为2154万美元，占比18%，同比减少860.4万美元，降幅40%[142] - 2024年第四季度研发人员薪资费用增加460万美元，增幅20%[144] - 2024年第四季度设施相关费用增加120万美元，增幅18%[145] - 2024年第四季度股票薪酬费用减少150万美元，降幅16%[146] - 2024年第四季度折旧和摊销费用增加90万美元，增幅23%[147] - 2024年第四季度总行政费用增加330.5万美元，增幅14%[150] - 2024年第四季度其他费用增加1160万美元[155] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为5390万美元，低于9月30日的1.027亿美元[158] - 2024年第四季度经营活动现金使用量为1.463亿美元，投资活动提供现金7690万美元，融资活动提供现金2060万美元[161] - 2023年第四季度经营活动现金使用量为1.178亿美元，投资活动提供现金6480万美元，融资活动提供现金30万美元[162] 未来收入相关 - 2025财年第二季度公司将收到5亿美元预付款，未来五年还将收到2.5亿美元，并有资格获得近3亿美元近期付款及最高约100亿美元未来潜在里程碑付款[129] - 2024年12月GSK在2期试验中对第五名患者给药，触发向公司支付250万美元里程碑付款，款项于2025财年第二季度支付[129] 业务进展相关 - 2024年第四季度ARO - CFB的1/2a期临床研究结果显示，循环CFB蛋白最多降低90%，持续超3个月[129] - 公司于2024年11月16日向美国FDA提交新药申请，于2025年1月17日被受理，FDA给出的PDUFA行动日期为2025年11月18日[129] 信贷安排相关 - 2024年8月公司签订信贷安排，可获得最高5亿美元的高级有担保定期贷款[160]