财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度总营收2.27亿美元，全年总营收7.05亿美元；2023年第四季度总营收3.25亿美元，全年总营收7.88亿美元[3] - 2024年运营费用11.8亿美元，非GAAP基础运营费用10.5亿美元；2023年运营费用11.41亿美元，非GAAP基础运营费用10.35亿美元[3] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为23亿美元，超过修订后的指引[6] - 2024年全年总营收7.05亿美元，较2023年的7.88亿美元下降10.53%；2024年第四季度总营收2.27亿美元，较2023年同期的3.25亿美元下降30.15%[34] - 2024年全年净亏损4.54亿美元，较2023年的3.66亿美元扩大24.04%；2024年第四季度净亏损1.04亿美元，较2023年同期的900万美元大幅扩大[34] - 2024年全年GAAP研发和专利费用9.02亿美元，非GAAP调整后为8.1亿美元；2024年第四季度GAAP研发和专利费用2.45亿美元，非GAAP调整后为2.2亿美元[36] - 2024年全年GAAP销售、一般和行政费用2.67亿美元，非GAAP调整后为2.3亿美元；2024年第四季度GAAP销售、一般和行政费用8800万美元，非GAAP调整后为7700万美元[36] - 截至2024年12月31日，公司总资产30.03亿美元，较2023年的29.9亿美元略有增长；总负债和股东权益合计30.03亿美元，与总资产平衡[39] - 公司预计2025年营收超过6亿美元，非GAAP基础运营亏损低于4.95亿美元，现金、现金等价物和短期投资约17亿美元[15] 各条业务线数据关键指标变化 - 2024年WAINUA产生8500万美元销售额，带来2000万美元特许权使用费收入，第四季度产品销售额较第三季度增长84%[6] - 2024年SPINRAZA全球销售额16亿美元，带来2.16亿美元特许权使用费收入，第四季度产品销售额较2023年同期增长2%[6] - 2024年QALSODY全球销售额3200万美元，带来400万美元特许权使用费收入[6] - 2024年公司新增WAINUA和TRYNGOLZA两个商业收入来源[6] 产品未来规划 - 2025年donidalorsen有望作为遗传性血管性水肿的首个RNA靶向预防性治疗药物推出，PDUFA日期为8月21日[9] - 2025年上半年ION582将启动针对安吉尔曼综合征的3期开发[9] - 2025年预计Donidalorsen（美国）针对HAE、TRYNGOLZA（美国）针对FCS、WAINZUA（欧盟）针对ATTRv - PN等新产品将有上市计划[40] - 2025年Donidalorsen针对HAE有美国和欧盟的批准决策，TRYNGOLZA针对FCS有欧盟批准决策等多项监管行动[40] - 2025年Olezarsen针对sHTG将有CORE、CORE2和Essence数据，Zilganersen针对Alexander disease将有3期数据等关键3期临床事件[40] - 2026年Olezarsen针对sHTG、Zilganersen针对Alexander disease等产品有上市预期[40] - 2026年Pelacarsen针对Lp(a) - CVD、Bepirovirsen针对HBV等有监管提交和决策等监管行动[40]