财务数据关键指标变化 - 2024年总营收450,712千美元，较2023年的331,412千美元增长约36%[459] - 2024年净亏损88,881千美元，较2023年的226,539千美元有所收窄[459] - 2024年经营活动净现金使用量为52,020千美元，2023年为95,141千美元[462] - 2024年投资活动净现金为52,593千美元，2023年为 - 131,498千美元[462] - 2024年融资活动净现金使用量为5,761千美元，2023年为32,485千美元[462] - 2024年末现金、现金等价物和受限现金为106,323千美元，2023年末为112,447千美元[462] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为0.43美元，2023年为1.18美元[459] - 2024年总负债为966,354千美元，2023年为972,488千美元[457] - 2024年股东赤字为475,934千美元，2023年为455,528千美元[457] - 2024年加权平均流通股数为206,696千股，2023年为192,198千股[459] - 2024年、2023年和2022年净产品销售额分别为442668千美元、324696千美元和267710千美元[473] - 2024年、2023年和2022年合作及其他收入分别为8044千美元、6716千美元和3117千美元[473] - 2024年、2023年和2022年总营收分别为450712千美元、331412千美元和270827千美元[473] - 截至2024年和2023年12月31日，受限现金分别为1610美元和1804美元，其中与伯明翰租约相关的信用证分别为1400美元和1493美元[488] - 2024年、2023年和2022年，与ORLADEYO相关的广告费用分别为13566美元、14404美元和14891美元[511] - 2024年、2023年和2022年公司总营收分别为450712千美元、331412千美元和270827千美元，ORLADEYO产品2024年、2023年和2022年营收分别为437660千美元、325990千美元和251633千美元[539] - 截至2024年和2023年12月31日，因具有反稀释作用，计算摊薄后每股净亏损时排除的潜在普通股数量分别为54352股和47539股，其中2024年和2023年未行使的股票期权分别为44240股和41032股，未归属的限制性股票单位奖励分别为10112股和6507股[526] - 截至2024年12月31日，按公允价值计量的资产总额为236,460千美元，2023年为278,344千美元[543] - 2024年和2023年12月31日，ORLADEYO产品销售应收账款净额分别为76,282千美元和54,149千美元，RAPIVAB分别为564千美元和505千美元[546] - 2024年和2023年12月31日，合作应收账款分别为2,223千美元和2,296千美元[547] - 2024年和2023年12月31日，公司存货净额分别为31,274千美元和28,683千美元[549] - 2024年和2023年12月31日，公司财产和设备净额分别为7,777千美元和7,910千美元[551] - 2024年、2023年和2022年折旧费用分别为1,246千美元、1,655千美元和1,437千美元[551] - 2024年和2023年12月31日，应计费用总额分别为113,292千美元和102,882千美元[552] - 2024年、2023年和2022年，公司经营租赁费用分别为2,301,000美元、2,018,000美元和1,578,000美元，融资租赁费用分别为2,082,000美元、1,413,000美元和954,000美元[591] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，经营租赁加权平均剩余期限分别为9.0年和9.7年，融资租赁分别为2.6年和3.0年；经营租赁加权平均折现率分别为10.91%和10.88%，融资租赁分别为8.66%和7.46%[591] - 2024年、2023年和2022年，公司记录的基于股票的薪酬费用分别为65,413,000美元、55,615,000美元和44,701,000美元，2024年因采用退休政策加速确认基于股票的薪酬费用7,569,000美元[601][602] - 2024 - 2022年激励计划下授予的受限股单位加权平均授予日公允价值分别为7.32美元、6.71美元和11.20美元，截至2024年12月31日未归属受限股单位为9,289千股，相关未确认薪酬成本为58,333美元，预计在1.9年确认[607][608] - 2024 - 2022年诱导计划下授予的受限股单位加权平均授予日公允价值分别为6.51美元、7.81美元和13.21美元，截至2024年12月31日未归属受限股单位为823千股，相关未确认薪酬成本为4,948美元，预计在1.6年确认[611][612] - 2024 - 2022年激励计划下股票期权授予的预期波动率分别为83.5%、82.5%和84.2%，无预期股息收益率，无风险利率分别为4.5%、3.9%和3.6%，加权平均授予日每股公允价值分别为5.28美元、4.75美元和7.57美元[616] - 2024 - 2022年诱导计划下股票期权授予的预期波动率分别为83.3%、83.5%和84.2%，无预期股息收益率，无风险利率分别为4.2%、4.0%和3.2%，加权平均授予日每股公允价值分别为4.61美元、5.79美元和9.54美元[617] - 2024 - 2022年公司在员工股票购买计划下分别发行412股、338股和260股普通股，加权平均每股价格分别为4.50美元、7.68美元和11.03美元，加权平均授予日公允价值分别为1.99美元、3.82美元和6.02美元[619] - 2024、2023、2022年所得税前亏损分别为86,954千美元、226,229千美元、244,383千美元[620] - 2024、2023、2022年所得税费用分别为1,927千美元、310千美元、2,733千美元[620] - 2024、2023年末未确认税收利益分别为14,715千美元、14,362千美元[622] - 2024、2023年末净递延所得税资产分别为1,026千美元、671千美元[623] - 2024、2023、2022年公司401(k)计划匹配供款分别为6,030千美元、5,716千美元、3,758千美元[627] 利率风险相关 - 2024年12月31日止年度，公司在Pharmakon贷款协议下3亿美元借款按13.14%的有效利率计提利息[448] - 假设整个利率收益率曲线上升或下降100个基点，不会显著影响公司利率敏感金融工具的公允价值，但可能影响未来收益和现金流[450] - 公司面临利率风险，Pharmakon贷款协议下A类贷款每季度按三个月有担保隔夜融资利率（SOFR）加7.00%或7.25%计息，SOFR下限为1.75%[448] - 公司未使用利率衍生工具管理利率变动风险，通过投资投资级证券降低违约风险[451] 外汇风险相关 - 公司大部分收入和支出以美元计价，2024年有以欧元、英镑、日元等外币计价的交易，目前预计外币交易损益不显著[452][453] - 公司未在2024年进行外汇套期保值，但未来可能会这样做[453] 公司盈利与资金状况 - 公司自成立以来一直亏损，可能永远无法实现持续盈利，未来可能需要筹集额外资金[20] - 公司认为2024年12月31日可用的财务资源足以支持未来至少12个月的运营[469] - 公司自成立以来大部分时间持续经营亏损，预计在收入足以支持运营前将继续亏损和产生负现金流[469] 公司投资政策 - 公司投资政策主要目标是保存资本、维持适当流动性以满足运营需求并获得有竞争力的回报，投资组合仅包括有活跃二级市场或转售市场的有价证券和工具[449][450] - 公司投资政策要求购买最高单个期限为两年、平均投资组合期限不超过12个月的高质量有价证券[489] - 公司将多余现金存入美国主要金融机构，投资组合平均到期期限约为12个月或更短，以降低利率不利变动风险[534] 通货膨胀影响 - 通货膨胀可能增加公司运营费用，但目前认为通货膨胀对业务或经营成果没有重大影响，显著的通胀变化可能对未来经营成果产生负面影响[454] 公司业务成功关键因素 - 公司成功取决于管理产品候选管线、推进产品候选药物开发、获得并维持监管批准的能力，开发和监管过程复杂、不确定、漫长且昂贵[20] 公司产品销售相关 - 公司主要产品销售来源为ORLADEYO和peramivir（RAPIVAB/RAPIACTA/PERAMIFLU）[475] - 公司在客户取得产品控制权时确认销售收入，一般在交付时发生[476] - 公司净产品销售收入按净售价记录，需考虑政府和管理式医疗回扣、折扣、共付援助计划成本和产品退货等可变对价[477] - 公司贸易应收款主要来自产品销售，标准付款期限一般为30至90天[493] - 公司库存主要涉及ORLADEYO，还包括帕拉米韦，按成本与可变现净值孰低计量[496][497] - 产品销售成本包括生产和分销库存成本、运费、运输和处理成本以及多余或过时库存调整费用[504] 公司合作与许可协议 - 公司与多家第三方签订合作和许可协议，主要收入来源为许可、服务和特许权使用费收入[482] 公司会计政策与核算 - 计算机设备和办公设备折旧年限为三年，实验室设备、软件和家具装置折旧年限为五年[500] - 公司基于与多方签订的合同估计临床试验相关费用，若实际情况与估计不同会相应调整应计费用[503] - 研发费用分为直接费用和间接费用，按发生情况计入费用，预付款项在相关货物交付或服务执行时确认为费用[505][506][507] - 公司根据ASU 2016 - 02核算租赁义务，选择了不确认初始租赁期限为十二个月或更短的租赁等实用权宜方法[512] - 公司于2024年1月1日采用ASU 2024 - 07，该标准增加了披露内容，但对公司合并资产负债表、综合亏损表或现金流量表无重大影响[536] - 自2022年起，美国《国内税收法》第174条修正案规定研发支出不能在发生当年立即扣除，美国境内活动成本需在五年内摊销，境外活动成本需在十五年内摊销[523] - 部分公司运营所在国家采用了经合组织（OECD）支柱二规则，最低税率为15%，美国是否采用尚不确定[524] - 公司预计采用ASU 2023 - 09将增加披露内容，但对公司合并资产负债表、综合亏损表或现金流量表无重大影响[537] 公司产品分销风险 - 公司主要通过与美国一家专业药房合作分销ORLADEYO，该药房若无法或不愿继续分销活动，将对公司业务、经营成果和财务状况产生不利影响[529] - 公司依靠单一来源制造商生产候选产品的活性药物成分和成品药，依靠单一专业药房在美国分销已获批药品，制造或分销延迟或中断会产生不利影响[533] 公司特许权融资相关 - 2020年公司向RPI出售特许权支付权获125,000千美元现金，RPI按不同销售区间获8.75%或2.75%特许权使用费[553] - 2021年公司向RPI和OMERS分别出售特许权支付权获150,000千美元现金，OMERS自2024年起按不同销售区间获10.0%或3.0%特许权使用费[556][560] - 截至2024年12月31日，特许权融资义务余额为5.13729亿美元，其中2020年RPI特许权协议为1.80413亿美元，2021年RPI特许权协议为1.8114亿美元，OMERS特许权协议为1.52176亿美元，有效利率分别为21.5%、0%、9.9%[568] - 2024年和2023年递延融资成本均为853.2万美元，特许权融资义务负债及相关递延发行成本按实际利率法在协议期限内摊销[568] - 2021年公司与RPI签订普通股购买协议，以426.9万美元溢价出售普通股，溢价已递延并按实际利率法在协议期限内计入利息费用摊销[569] 公司贷款协议相关 - 2023年4月17日公司签订45万美元的Pharmakon贷款协议，初始A类贷款30万美元，公司未申请后续贷款，贷款于2028年4月17日到期[570][571] - Pharmakon贷款协议规定按季支付利息，A类贷款前18个月可选择将最多50%利息资本化，贷款利率为三个月有担保隔夜融资利率加7%或7.25%[572][573] - 截至2024年12月31日，公司在Pharmakon贷款协议下借款总额为30万美元，利息费用为3.9874万美元