净亏损情况 - 公司2024年和2023年净亏损分别为8790万美元和1.634亿美元，2023年包含与RIPA负债清偿相关的4910万美元损失[558] - 公司预计未来净亏损将持续，产品销售总额将逐年增加，净亏损可能季度和年度波动较大[559] - 2024年净亏损为8794.2万美元，2023年为1.63415亿美元，亏损减少7547.3万美元[596] - 2024年净亏损为87,942美元，2023年为163,415美元，2022年为135,665美元[668][671] - 2024年基本每股净亏损为1.85美元，2023年为4.00美元，2022年为4.01美元[668] - 2024年稀释每股净亏损为1.85美元，2023年为4.00美元，2022年为4.02美元[668] - 2024年综合亏损为89,959美元，2023年为161,554美元，2022年为135,847美元[671] - 2024年净亏损87,942美元，较2023年的163,415美元有所收窄[677] - 2024年、2023年和2022年基本净亏损分别为87942千美元、163415千美元和135665千美元[748] - 2024年、2023年和2022年摊薄后净亏损分别为87942千美元、163415千美元和136579千美元[748] - 2024年、2023年和2022年基本每股净亏损分别为1.85美元、4.00美元和4.01美元[748] - 2024年、2023年和2022年摊薄后每股净亏损分别为1.85美元、4.00美元和4.02美元[748] 累计亏损与现金情况 - 截至2024年12月31日，公司累计亏损6.442亿美元，较2023年的5.562亿美元有所增加；现金、现金等价物、受限现金和投资为2.933亿美元，2023年现金和现金等价物为2.863亿美元[558] - 截至2024年12月31日，公司有2.928亿美元的无限制现金、现金等价物和投资，2023年为2.863亿美元；累计亏损为6.442亿美元，2023年为5.562亿美元[608] - 截至2024年12月31日，公司股东权益为2.2564亿美元，较2023年的2.4867亿美元有所减少[665] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损为6.44181亿美元，较2023年的5.56239亿美元有所增加[665] - 截至2024年12月31日，公司累计其他综合损失为37.3万美元，2023年为综合收益164.4万美元[665] - 截至2024年12月31日，股东权益总额为225,640美元[674] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损6.442亿美元，无限制现金、现金等价物和投资为2.928亿美元[683] - 公司认为截至2024年12月31日的2.928亿美元无限制现金、现金等价物和投资，足以支持至少十二个月的运营[683] 业务合作与收购 - 2024年10月22日，公司完成MRM - 3379的许可协议，支付一次性不可退还许可费750万美元，后续里程碑付款最高可达2.175亿美元[552][561] - 2023年8月31日，公司完成胆汁酸药物组合收购，支付2.104亿美元，后续里程碑付款最高可达2.35亿美元[553][562] - 2023年收购前，公司完成800万股普通股私募，每股26.25美元，净收益约2.022亿美元用于支付收购首付款[563] - 2023年8月31日，公司完成胆汁酸产品组合收购，总价最高达4.45亿美元，收购前完成私募发行普通股，净收益约2.022亿美元[609] - 2023年4月17日，公司完成3.163亿美元票据发行，净收益3.053亿美元，用部分净收益1.927亿美元回购收入权益[610] - 2023年11月2日，公司与销售代理签订协议，可通过“市价发行”出售最高2亿美元普通股，截至2024年12月31日未发行[612] - 2024年10月，公司签订许可协议，支付750万美元预付款，最高额外支付2.175亿美元里程碑款，并支付中个位数百分比特许权使用费[625] 临床试验预计 - 公司预计VISTAS 2b期PSC临床试验2025年下半年完成入组，VANTAGE 2b期PBC临床试验2026年完成入组[555] 未来成本与费用预计 - 公司预计未来销售成本因产品销售增加而上升，但占产品销售百分比大致不变[569] - 公司预计未来研发费用因产品开发增加，销售、一般和行政费用因商业化和运营成本上升而增加[571][573] 可转换票据情况 - 公司可转换票据利息为每年4%固定利率，还包括债务折扣和摊销成本[576] - 2024年第四季度，公司普通股最后报告售价超票据转换价格130%超20个交易日，票据持有人可在2025年第一季度选择转换[623] 各业务线收入情况 - 2024年产品净销售额为3.364亿美元，2023年为1.789亿美元，增长1.57535亿美元，主要因胆汁酸药物销售及Livmarli商业化[596][597] - 2024年许可及其他收入为50万美元，2023年为750万美元，减少702.1万美元，主要因2023年合作方达成监管里程碑[596][599] - 2024年产品销售净收入为336,409美元，2023年为178,874美元，2022年为75,062美元[668] - 2024年总营收为336,888美元，2023年为186,374美元，2022年为77,062美元[668] - 2024年、2023年和2022年总营收分别为336888千美元、186374千美元和77062千美元[723] - 2024年、2023年和2022年产品净销售额分别为336409千美元、178874千美元和75062千美元[723] - 2024年、2023年和2022年Livmarli产品净销售额分别为213295千美元、141795千美元和75062千美元[723] 各业务线成本与费用情况 - 2024年销售成本为8160万美元，2023年为4700万美元，增长3460.4万美元，主要因特许权使用费、无形资产摊销等增加[596][600] - 2024年研发费用为1.406亿美元，2023年为1.026亿美元，增长3802.1万美元，主要因Volixibat、MRM - 3379等项目费用增加[596][602] - 2024年销售、一般及行政费用为2.022亿美元，2023年为1.4588亿美元，增长5634.1万美元，主要因人员薪酬、营销等费用增加[596][603] - 2024年终止收入权益购买协议损失为0，2023年为4910万美元，2023年损失与回购收入权益溢价有关[596][604] - 2024年利息收入为1380万美元，2023年为1373.5万美元，增长57万美元[596][605] - 2024年利息费用为1430万美元，2023年为1510.5万美元，减少794万美元，2024年与可转换票据有关[596][606] - 2024年运营亏损为8760.6万美元，2023年为1.09154亿美元，亏损减少2154.8万美元[596] - 2024年其他收入（支出）净额为120万美元，2023年为支出280万美元[607] - 2024年总运营费用为424,494美元，2023年为295,528美元，2022年为208,282美元[668] - 2024年运营亏损为87,606美元，2023年为109,154美元，2022年为131,220美元[668] - 2024年、2023年和2022年广告费用分别为1150万美元、630万美元和400万美元[737] - 2024年、2023年和2022年未实现外汇损益分别为收益120万美元、损失180万美元和不显著[742] 现金流量情况 - 2024年经营活动提供净现金1030万美元，2023年使用净现金7090万美元[629] - 2024年投资活动使用净现金9010万美元，2023年使用1.072亿美元[629] - 2024年融资活动提供净现金1770万美元，2023年提供3.366亿美元[629] - 2024年经营活动提供的净现金为10,325美元，2023年为使用70,944美元[677] - 2024年投资活动使用的净现金为90,125美元，2023年为107,200美元[677] - 2024年融资活动提供的净现金为17,699美元，2023年为336,600美元[677] 公司资产与负债情况 - 截至2024年12月31日，公司未偿还票据本金总额为3.163亿美元，票据公允价值约为4.819亿美元[638] - 基于2024年12月31日的外币敞口，美元汇率近期波动10%可能导致外币计价的净资产和负债公允价值变动约70万美元[640] - 截至2024年12月31日，公司存货总计2240万美元，由Livmarli、Chenodal和Cholbam的原材料、在产品和产成品组成[652] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为2.22503亿美元，短期投资为5781.2万美元[665] - 截至2024年12月31日，公司应收账款为7828.6万美元，存货为2240.3万美元[665] - 截至2024年12月31日，公司总资产为6.70754亿美元，总负债为4.45114亿美元[665] - 截至2024年12月31日，公司购买承诺应计费用分别为440万美元和520万美元，其中分别有250万美元和380万美元计入合并资产负债表的其他负债[701] - 截至2024年12月31日，公司财产和设备主要包括20万美元的租赁改良和160万美元的家具及设备；截至2023年12月31日，主要包括130万美元的租赁改良和90万美元的家具及设备；2024年和2023年累计折旧分别为70万美元和150万美元；2024年折旧费用为50万美元，2023年和2022年均为30万美元[702][703] - 截至2024年12月31日，公司无形资产总值为2.8659亿美元，累计摊销3677.1万美元，净值为2.49819亿美元；截至2023年12月31日，总值为2.6659亿美元，累计摊销1366.5万美元，净值为2.52925亿美元；2024年、2023年和2022年摊销费用分别为2310万美元、1050万美元和290万美元[707] - 截至2024年12月31日，公司无形资产未来预计摊销费用2025年为2389.8万美元，2026年为2379.1万美元，2027 - 2029年每年为2357.5万美元，之后为1.31405亿美元，总计2.49819亿美元[709] 公司业务与客户情况 - 截至2024年12月31日，公司有三款获批药物：LIVMARLI®、CHOLBAM®和CHENODAL®[680] - 公司开发管线包括临床阶段候选产品volixibat、MRM - 3379和Livmarli的适应症扩展机会[682] - 2024年和2023年12月31日，公司均无单个客户占应收账款超过10%；2022 - 2024年，均无单个客户收入占销售超过10%[694] 公司财务处理与政策 - 公司将所有证券投资分类为可供出售，按公允价值记录[695][696] - 公司在2024年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日无应收账款信用损失准备和坏账费用[699] - 公司在各报告期内无长期资产减值情况[704] - 公司在各报告期内无无形资产减值情况[706] - 2023年4月，公司回购所有未来收入权益，终止收入权益购买协议，相关衍生负债也随之消除[715][716] - 公司按客户取得商品或服务控制权时确认收入，产品销售通常在交付时确认，收入按净销售价格记录，包含对折扣、返利等可变对价的估计[717][718][719] - 公司对政府返利、其他激励和产品退货等销售折扣和津贴进行估计，截至目前实际金额与估计无重大差异[719][720][721] 股份情况 - 2024年公司普通股发行和流通股数为4833.8096万股，2023年为4672.3143万股[665] - 2024年基本加权平均流通普通股股数为47,522,594股，2023年为40,885,124股，2022年为33,839,0