财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度研发费用为3640万美元，上一季度为3220万美元，增加420万美元[17] - 2024年第四季度一般及行政费用为920万美元，上一季度为820万美元，增加100万美元[18] - 2024年第四季度净亏损3970万美元，每股净亏损0.42美元，上一季度净亏损3410万美元，每股净亏损0.36美元[18] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券约为4.702亿美元[16] 各条业务线数据关键指标变化 - 2024年12月，公司宣布CANYON 2期试验积极顶线结果，该试验评估40名成人和29名青少年，治疗期12个月[5] - 2025年2月，公司完成GRAND CANYON全球关键试验入组，该试验在12个国家51个地点开展，入组175名成人，预计2026年第四季度出数据[6] - MESA 2期开放标签扩展试验已入组99%符合条件的完成先前试验的参与者[7] - 公司预计2025年第一季度报告CIRRUS - HCM 28天数据，2025年下半年报告12周试验数据[13] - 公司预计2025年提交治疗心力衰竭的新药研究申请，并根据临床前概念验证数据选择一种专有心脏代谢药物候选物[14] - 公司计划2025年上半年与美国FDA讨论sevasemten治疗Becker病的上市授权申请策略[5]