Edgewise Therapeutics (EWTX) FY 2025 Conference June 09, 2025 03:20 PM ET Speaker0 Okay. We'll continue with the next session, which is Edgewise Therapeutics. Good afternoon, everyone. I'm Paul Choi, and I cover biotechnology here at the firm. It's my pleasure to welcome to my immediate left Kevin, CEO and Mehrot, COO. What we'll do is kick it off with let Kevin kick it off with some maybe high level overview of the company, sort of where the lead programs are and then we'll get into Q and A. Speaker1 Yes. ...

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Edgewise Therapeutics (EWTX) - 行业：制药行业，专注于心脏病（HCM、HFpEF等）和杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物研发 纪要提到的核心观点和论据 EDG7500药物在HCM治疗方面 - **核心观点**：EDG7500药物机制独特，不降低射血分数且直接影响舒张功能，能带来显著症状改善，具有治疗优势 [3][5] - **论据** - 增加药物浓度和纳入更多患者至28天，在梗阻性和非梗阻性HCM中射血分数均无变化，这是该机制的关键特征 [3] - 射血分数低于50是心力衰竭表型，多数CMIs药物会降低射血分数5 - 20%，而EDG7500不降低射血分数却能让患者感觉更好 [4] - 药物直接影响心室舒张功能，使心室放松，从而提高KCCQ和纽约心脏协会评分 [5] - 70%的患者在纽约心脏协会标准下无症状，KCCQ评分平均提高20分以上，KOLs也注意到这一显著结果 [6] - **核心观点**：药物疗效与浓度相关，可进行剂量优化以提高个体患者疗效，且无需担心射血分数变化 [12][13] - **论据** - 从第1周到第4周，药物浓度在5天达到稳态，射血分数无变化，且射血分数与药物浓度无关 [10][11] - 药物疗效（如梯度或NT - proBNP）与浓度呈正相关，提高低药物水平患者的药物浓度可增强疗效 [12][13] - **核心观点**：4例房颤病例与EDG7500机制无关，后续将加强患者筛选 [16][20] - **论据** - 临床前在多种模型（非梗阻性猪研究、狗和大鼠毒理学研究）中未观察到房颤信号，健康志愿者中也无信号 [16][17][19] - 出现房颤的4例患者中，2例不被认为是HCM患者，另2例有大心房、高风险因素和高舒张功能障碍，通常不会被纳入其他研究 [19] - 后续将通过核心实验室和公司双重评估患者，匹配CMIs的纳入排除标准，如回顾6个月内的房颤史、排除二尖瓣狭窄或钙化患者等 [20][21] - **核心观点**：12周数据可能显示NT - proBNP疗效加深，梗阻性患者梯度可能相似，非梗阻性患者感觉和功能疗效可能加深 [26][27] - **论据**：从趋势看，NT - proBNP可能加深；梗阻性患者梯度测量存在噪声，可能与之前相似；CMIs显示非梗阻性患者最大疗效可能在12周 - 6个月 [26][27] - **核心观点**：滴定方案旨在根据患者个体情况优化剂量，以实现最佳治疗效果，且起始剂量低有其合理性 [28][33] - **论据** - 目标是让患者达到正常的感觉和功能状态（KCCQ > 90，NT - proBNP < 50），通过NT - proBNP和感觉功能来确定最佳剂量，可应用于梗阻性和非梗阻性患者 [28][29] - 与CMIs依赖超声心动图滴定不同，该方案让医生根据非超声测量指标判断剂量疗效，再决定是否进行超声检查，给予医生更多自主权 [30][31] - 50mg剂量对部分患者有感觉和功能益处，25mg也是具有药效学活性的剂量，起始低剂量可让心脏逐步适应正常功能，类似Entresto的用药方式 [33][34] sevasemten药物在DMD治疗方面 - **核心观点**：midyear将公布sevasemten在DMD的相关数据，不同剂量组和时间点数据将为后续研究提供信息 [35][37] - **论据** - 进行了安慰剂对照3个月剂量范围研究，从2.5mg逐步增加到30mg，每个剂量组约10名患者 [35][36] - 患者有使用类固醇和外显子跳跃剂的背景，将有3个月生物标志物数据以及9个月和12个月的功能结局数据 [37] - LINX约有60 - 70名患者，FOX约有20 - 30名患者，最终患者剂量降至5或10mg，将在该剂量水平和接近1年时分别有数据 [38] - **核心观点**：基因治疗DMD患者2年后疗效可能下降，sevasemten可能有改善作用 [39][40][41] - **论据**：Sarepta数据显示基因治疗患者2年有2分改善，3年下降2.5分，与自然病史下降速率相同；Pfizer的MRI数据也显示2年后疗效开始丧失 [39][40][41] - **核心观点**：评估sevasemten疗效应关注NSAA数据，且低剂量下9个月生物标志物反应有变化 [42][43] - **论据**：NSAA是传统的主要终点；低剂量下9个月生物标志物反应比3个月时不同，这是将剂量降至5和10mg的原因之一 [42][43] Becker治疗药物加速审批方面 - **核心观点**：公司与FDA关于Becker治疗药物加速审批的讨论预计在年底季度末披露结果 [44] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 出现房颤的患者虽有潜在风险因素，但药物治疗仍有疗效，KCCQ有改善，后续对于复杂患者可能需不同的剂量调整算法 [23] - 公司希望通过优化患者个体剂量，为药物创造竞争优势，尤其在减少梗阻性患者超声心动图使用方面有潜在优势 [29]

Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) could be a solid addition to your portfolio given its recent upgrade to a Zacks Rank #2 (Buy). An upward trend in earnings estimates -- one of the most powerful forces impacting stock prices -- has triggered this rating change.The sole determinant of the Zacks rating is a company's changing earnings picture. The Zacks Consensus Estimate -- the consensus of EPS estimates from the sell-side analysts covering the stock -- for the current and following years is tracked by the ...

Shares of Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX) have gained 14.4% over the past four weeks to close the last trading session at $14.89, but there could still be a solid upside left in the stock if short-term price targets of Wall Street analysts are any indication. Going by the price targets, the mean estimate of $40.90 indicates a potential upside of 174.7%.The average comprises 10 short-term price targets ranging from a low of $14 to a high of $52, with a standard deviation of $14.28. While the lowest estima ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40236 Edgewise Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other juri ...

News Release Edgewise Therapeutics Reports First Quarter 2025 Financial Results and Recent Business Highlights – Announced positive top-line results from Phase 2 CIRRUS-HCM trial of EDG-7500 in Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM) – – Strengthened balance sheet with net proceeds of approximately $188 million from the April 2025 public of ering; pro-forma cash balance exceeds $624 million – Exhibit 99.1 – On track to report data from the Phase 2 LYNX and FOX trials of sevasemten in Duchenne muscular dystrophy ( ...

文章核心观点 - Edgewise Therapeutics公司的EWTX股票一周内暴跌47.7%，年初至今暴跌56.9%，可能因候选药物EDG - 7500的安全问题令投资者失望，尽管中期研究结果积极 [1][5] 公司研究 药物研究情况 - 公司正在进行II期CIRRUS - HCM研究评估EDG - 7500，最新数据来自该研究的B部分和C部分，分别有17名梗阻性HCM患者和12名非梗阻性HCM患者，评估每日一次50或100毫克剂量的候选药物四周的安全性和有效性 [2] - 在梗阻性HCM患者中，EDG - 7500治疗使左心室流出道梯度（LVOT - G）有意义且呈剂量依赖性降低，100毫克剂量时静息梯度降低71%，激发梯度降低58%，左心室射血分数（LVEF）无显著变化；NT - proBNP水平平均降低62%；舒张功能参数呈积极趋势；患者报告结局有显著改善，100毫克剂量时堪萨斯城心肌病问卷总体总结评分（KCCQ - OSS）平均增加23分，78%患者NYHA功能分级至少改善一级，67%达到I级 [3][6][7] - 在非梗阻性HCM参与者中，EDG - 7500也使NT - proBNP呈剂量依赖性降低，100毫克剂量时降低42%；治疗一周后舒张功能开始改善，四周后KCCQ - OSS和KCCQ临床总结评分分别增加17分和22分；且LVEF无显著降低，任何时间点参与者LVEF均不低于50% [8] - 2024年公司报告CIRRUS - HCM研究A部分的积极顶线数据，单次口服EDG - 7500使梗阻性HCM患者LVOT - G显著降低，LVEF无明显变化 [10] - 基于目前研究结果，公司正在CIRRUS - HCM研究D部分优化梗阻性和非梗阻性HCM患者的给药策略，预计2025年下半年公布D部分初始数据，还计划2026年上半年启动EDG - 7500治疗HCM适应症的后期研究 [11] 药物安全问题 - 与候选药物治疗相关的不良事件大多为轻度至中度，但两名患者出现需要心脏复律的严重房颤不良事件，一名参与者因中度头晕停药，这些安全问题令投资者失望，可能导致股价上周下跌 [9] 公司股票评级 - Edgewise Therapeutics目前Zacks排名为3（持有） [15] 行业竞争 竞争对手情况 - Cytokinetics公司是Edgewise Therapeutics在HCM药物市场的潜在竞争对手，其心脏肌肉收缩力项目的领先候选药物aficamten治疗梗阻性HCM的监管申请正在美国接受审查，FDA预计2025年9月26日做出决定；该公司还向FDA提交了aficamten申请的120天安全更新及额外10个月的安全数据，类似申请也在欧盟和中国接受审查 [12][13] - 美国FDA已授予Cytokinetics公司的aficamten治疗症状性HCM的孤儿药称号和治疗梗阻性HCM的突破性疗法称号 [14] 行业其他公司情况 公司评级及股价表现 - Bayer和ADMA Biologics目前Zacks排名为2（买入） [15] - 过去30天，Bayer 2025年每股收益预期从1.15美元增至1.19美元，2026年从1.24美元增至1.28美元，年初至今股价上涨12.7%；过去三个季度中，其收益两次符合预期，一次未达预期，平均负惊喜为19.61% [16] - 过去30天，ADMA Biologics 2025年每股收益预期从70美分增至71美分，2026年预期维持在93美分，年初至今股价上涨5%；过去四个季度中，其收益三次超预期，一次未达预期，平均惊喜为32.8% [17][18]

文章核心观点 介绍Biotech Analysis Central服务及Edgewise Therapeutics相关文章情况 分组1：Biotech Analysis Central服务介绍 - 提供对众多制药公司的深入分析服务 [1] - 每月订阅费用49美元，年度订阅有33.50%折扣，折后每年399美元 [1] - 提供两周免费试用 [1] - 包含600多篇生物技术投资文章库、10多只中小盘股票的模型投资组合及详细分析、实时聊天和一系列分析与新闻报道，帮助医疗保健投资者做出明智决策 [2] 分组2：Edgewise Therapeutics相关 - 曾在Seeking Alpha发表题为“Edgewise: Remains A Buy After Latest Becker Muscular Dystrophy Data”的文章提及该公司 [2]

文章核心观点 - 肌肉疾病生物制药公司Edgewise Therapeutics宣布普通股承销发行定价，预计募资约2亿美元，将用于产品研发和商业推广等 [1][3] 发行情况 - 公司以每股20.13美元价格发行9,935,419股普通股，预计募资约2亿美元，发行预计4月3日完成，需满足常规成交条件 [1] - 交易参与者包括Braidwell LP、Cormorant Asset Management等多家基金，Leerink Partners等担任联合账簿管理人 [2] 资金用途 - 公司计划用发行净收益支持sevasemten在美国的潜在商业推广、推进相关临床试验、开展其他研发项目及用于营运资金和一般公司用途 [3] 资料获取 - 招股说明书补充文件和招股书可通过SEC网站免费获取，也可向Leerink Partners等机构索取 [3][4] 公司介绍 - Edgewise Therapeutics是领先的肌肉疾病生物制药公司，专注开发治疗肌肉萎缩症和严重心脏疾病的新型疗法，sevasemten处于临床试验后期，EDG - 7500处于2期临床开发 [6]

文章核心观点 - Edgewise Therapeutics公司公布EDG - 7500在CIRRUS - HCM试验的积极顶线数据，显示其对梗阻性和非梗阻性HCM患者有治疗潜力，后续将优化剂量策略并计划开展3期试验 [1][8] 分组1：公司及药物介绍 - Edgewise Therapeutics是领先的肌肉疾病生物制药公司，致力于开发针对肌肉萎缩症和严重心脏疾病的新型疗法，旗下sevasemten处于贝克和杜氏肌营养不良症后期临床试验，EDG - 7500处于2期临床开发 [15] - EDG - 7500是新型口服、选择性心肌肌小节调节剂，旨在减缓早期收缩速度，解决与HCM和其他舒张功能障碍疾病相关的心脏舒张受损问题 [1][12] 分组2：试验介绍 - CIRRUS - HCM是针对HCM患者的多部分、开放标签试验，在美国多达20个临床地点约70名患者中进行，包括A、B、C、D四个部分，各部分有不同目标和参与人群 [10] 分组3：试验结果 梗阻性HCM患者 - EDG - 7500使静息和瓦尔萨尔瓦动作后LVOT - G呈剂量依赖性显著降低，100mg剂量组静息和可激发梯度分别较基线降低71%和58%，且LVEF无明显变化 [4] - 100mg剂量组NT - proBNP较基线平均降低62%，舒张功能超声心动图参数呈积极趋势 [4] - 100mg剂量组KCCQ - OSS平均增加23分，NYHA功能分级评分改善，78%患者改善≥1级，67%改善至NYHA I级 [4] 非梗阻性HCM患者 - EDG - 7500使NT - proBNP呈剂量依赖性降低，100mg剂量组较基线平均降低42% [5] - 100mg剂量组治疗一周后舒张功能超声心动图参数（平均e'）呈积极趋势，四周后KCCQ - OSS和KCCQ - 临床总结评分分别平均增加17分和22分 [5] 安全性 - 试验结果在未显著降低LVEF情况下取得，无LVEF值＜50%情况 [6] - 最常见不良事件为头晕、上呼吸道感染和心房颤动（AF），多为轻至中度，两名患者出现需心脏复律的严重AF不良事件，B和C部分AF发生率与其他HCM 2期临床试验报告范围一致，一名患者因中度头晕停药 [6] 分组4：后续计划 - 公司将在CIRRUS - HCM试验D部分优化梗阻性和非梗阻性HCM患者的EDG - 7500给药策略，为3期试验做准备 [8] - D部分初始数据预计2025年下半年公布，3期试验计划2026年上半年启动 [8] 分组5：行业背景 - HCM是最常见的遗传性心脏病，约每500人中有1人患病，与生活质量下降、心力衰竭、心律异常和心脏性猝死风险升高相关，有梗阻性和非梗阻性两种主要形式，分别占患者总数的三分之二和三分之一，目前仍有大量未满足的治疗需求 [13][14] 分组6：其他信息 - Edgewise管理团队将于2025年4月2日上午8:30举行网络直播，讨论EDG - 7500顶线数据，届时将有心脏病专家参与，可在公司活动页面注册观看直播和回放 [9]