公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注脂质信号调节途径疗法开发与商业化[21] - 公司目标是开发和商业化伦理药品，利用脂质信号调制治疗多种疾病[41] - 公司计划在制药、生物技术及相关市场竞争，策略包括许可研究阶段平台和新化学实体知识产权、获取合成小分子等知识产权[62] - 公司潜在竞争对手包括诺华国际、赫尔辛治疗等，这些对手可能有更多资源和专业知识[64] - 公司若竞争对手开发出更优药品，公司商业机会可能减少或消除[65] - 公司业务受《反海外腐败法》约束，与海外医疗专业人员和研究人员互动时需防止贿赂等行为[96] - 欧洲及全球其他国家有类似《反海外腐败法》的反贿赂法律，违反或被指控违反会对公司产生负面影响[97] - 国际隐私法限制健康信息的访问、使用和披露，公司不遵守或法律变化会影响业务[98] - 公司业务受美国联邦反回扣法、虚假索赔法、HIPAA等医疗法律约束，违规可能面临重大处罚[100] - 截至2024年12月31日，公司有6名员工，无员工由工会代表或受集体谈判协议覆盖[116] - 公司2011年5月在内华达州注册成立[118] - 公司由单一报告分部即生命科学组成[393] - 公司自成立以来未产生任何收入，预计在可预见的未来将继续亏损[395] - 公司自2015年起由MaloneBailey, LLP担任审计机构[352] 在研产品情况 - 公司在研产品ART27.13用于癌症相关厌食症，处于1b/2a期试验阶段，预计2025年上半年完成全部患者入组[22][27] - 公司在研产品ART26.12于2024年7月获FDA新药研究申请批准，已启动1期临床试验[24] - 公司在研产品ART12.11是CBD共晶体，有2项美国专利、6项外国专利[25][31] - ART27.13原由阿斯利康发明，癌症相关厌食症影响约60%晚期癌症患者[26] - ART27.13在1b阶段数据确定2a阶段起始剂量，获批将日剂量从650微克增至1000微克，8周后可增至1300微克[27] - ART27.13的2a阶段获批入组40名可评估患者，按3:1随机分配ART27.13与安慰剂[27] - ART27.13有2项美国已授权专利，18项外国已授权专利等[44] - ART26.12有6项美国已授权专利，9项外国已授权专利，27项待申请[44] - ART12.11有2项美国已授权专利，4项外国已授权专利，8项待申请[44] - ART27.13在205名患者中进行口服给药临床试验[49] - ART27.13已在205名受试者的一期研究和24名癌症患者的1b期癌症食欲恢复研究中给药，2a期正在招募癌症相关厌食症患者[63] 行业市场规模 - 癌症厌食症恶病质综合征全球市场规模超20亿美元，CIPN超10亿美元[33] - 前列腺癌全球市场规模约90亿美元，乳腺癌约180亿美元，银屑病120亿美元[33] 合作与协议 - 石溪大学获美国国立卫生研究院约800万美元资金开发FABP5抑制剂候选药物，其中2020年获420万美元资助[28] - 2018年1月2日公司向NEOMED发行15000股普通股[45] - 2019年公司因行使NEOMED期权向其发行61297股普通股[47] - 2019年公司依据第一修正案向NEOMED发行11363股普通股[47] - 2019年7月公司为行使NEOMED期权向其支付150万美元[47] - 与NEOMED协议中，达成里程碑最高需支付2亿美元[48] - 公司与石溪大学签订许可协议，需支付前期费用、年度许可维护费、低个位数净销售特许权使用费、年度最低特许权使用费及多项里程碑付款，如启动二期临床试验支付15万美元、启动三期临床试验支付25万美元等[52][53][54][55] 药品监管法规 - 美国政府对药品研发、生产等多环节广泛监管，不遵守相关法律可能面临多种制裁[66][67] - 在美国申请新药上市需完成临床前测试、提交IND申请、开展临床试验、提交NDA等多步骤[68] - IND提交后30天自动生效，除非FDA提出安全问题或疑问[70] - 临床试验分三个阶段，可能重叠或合并，FDA、IRB等可因多种原因暂停试验[71][72][73] - 新药开发过程中，赞助商可在特定时间与FDA会面交流[74] - 新药获批前需完成临床试验、动物研究等，制造过程要符合cGMP要求[76] - IND有效期内且获批前，至少每年向FDA提交进展报告，严重意外不良事件等需提交安全报告[77] - 提交NDA需支付大量用户费用，孤儿药产品的NDA除非含非孤儿适应症否则不收费[78] - 按PDUFA指南，FDA对标准NDA的审查目标是10个月，通常需12个月，60天内进行初步审查[79] - FDA可能将新药申请提交咨询委员会，虽不受其建议约束但会认真考虑[80] - 批准NDA前，FDA通常检查生产设施和临床站点，不达标会要求补充测试或信息[81] - FDA评估NDA后发批准信或完整回复信，后者指出缺陷，公司需解决后重新提交或撤回申请[82] - 获批产品有特定适应症限制，FDA可能附带REMS策略，也可能有条件批准[83] - 获批产品受FDA持续监管，多数变更需事先审批，有年度计划费用，生产过程变更严格受限[85] - FDCA规定新药化学实体有最多5年专利期限恢复，3年营销排他性等多种市场排他性规定[90][91] 政策影响 - 2011年《预算控制法》规定自2013年起至2032年，每年对医保供应商的支付最多削减2%[106] - 2021年《美国救援计划法案》取消了制造商向州医疗补助计划支付的法定药品回扣上限[108] - 2022年8月《降低通胀法案》生效，其处方药条款对制药和生物技术行业有深远、长期和不利影响[110] - 单源小分子药物自FDA批准至少7年后且无仿制药时可能被选中谈判价格，药企有24个月提前通知，至少9年后按谈判价格销售[112] - 与小分子药物相比，生物制品在接受CMS谈判最高公平价格前多4年时间收回投资[113] 财务数据关键指标变化 - 2024年12月31日现金及现金等价物为2338千美元，2023年为2815千美元[353] - 2024年12月31日总负债为1841千美元，2023年为1291千美元[355] - 2024年12月31日股东权益为2857千美元，2023年为11752千美元[355] - 2024年净亏损9826千美元，2023年为9289千美元[357] - 2024年总综合亏损9825千美元，2023年为9238千美元[357] - 2024年经营活动净现金使用量为8350千美元，2023年为8207千美元[362] - 2024年投资活动净现金提供量为7769千美元，2023年为3507千美元[364] - 2024年融资活动净现金提供量为112千美元，2023年为567千美元[364] - 公司2024年12月31日止年度净亏损9826000美元[368] - 2021年11月股权发行产生净收益18262000美元[368] - 2022年5月与机构投资者达成协议，可出售至多20000000美元普通股，截至2024年12月31日已发行425344股，收益679000美元，其中2024年发行92073股，收益112000美元[368] - 2023年7月提交75000000美元总价值的暂搁注册声明，有效期三年[369] - 2024年和2023年分别收到英国政府研发税收抵免1349000美元和1206000美元[375] - 2024年和2023年12月31日现金及现金等价物分别为2338000美元和2815000美元[376] - 2024年12月31日现金余额超过联邦保险限额约1838000美元[377] - 2024年和2023年12月31日交易性有价证券余额分别为0和7611000美元[379] - 2024年和2023年因反稀释作用，分别有913502股和761738股普通股等价物被排除在摊薄后净亏损每股计算之外[390][391] - 2024年和2023年总一般及行政费用分别为4115美元和4234美元，研发费用分别为5993美元和5696美元[397] - 2024年和2023年，高级副总裁拥有的公司提供咨询服务分别为9美元和12美元，年末欠款分别为1美元和2美元[398] - 2024年和2023年，受子公司董事重大影响的公司提供专业服务分别为100美元和135美元，年末欠款分别为36美元和5美元[399] - 2024年和2023年，受子公司董事控制的公司提供专业服务分别为78美元和77美元，年末欠款分别为24美元和23美元[400] - 2024年和2023年，公司分别发行92073股和333271股普通股，所得款项分别为112美元和567美元，年末已发行和流通的普通股分别为3281032股和3188959股[403] - 截至2024年12月31日，认股权证数量为139897股，加权平均行使价为11.25美元，加权平均剩余期限为0.79年，内在价值为0[404] - 2024年公司授予期权共计254500份，价值307美元，其中关联方113500份，价值137美元；2023年授予期权205996份，价值586美元，其中关联方150246份，价值427美元[418] - 公司累计净运营亏损27433美元，净运营亏损结转将于2034年12月31日起开始逐步到期[420] - 截至2024年和2023年12月31日，公司将获取ART27.13化合物相关产品全球独家开发和商业化许可的成本资本化，无形资产价值为2039美元[422] - 资本化金额包括1500美元付款和4087股普通股公允价值539美元[423] - 2022年4月19日公司在英国签订办公室租赁协议，年租金13美元（11英镑），租期从2022年4月至2023年9月[425] - 2024年运营租赁成本32美元，2023年为40美元[426] - 2024年运营租赁现金流量现金支付30美元，2023年为40美元[426] - 2024年因新运营租赁负债获得使用权资产111美元，2023年为0美元[426] - 2024年运营租赁加权平均剩余租赁期限2.58年，2023年为0.67年[426] - 2024年运营租赁加权平均折现率7.50%，2023年为3.00%[426] - 2025 - 2027年未来最低运营租赁付款分别为42美元、43美元、30美元[426] - 2024年12月31日运营租赁负债104美元，其中流动负债35美元，非流动负债69美元[426] - 2025年2月28日，根据2018计划额外预留484155股普通股用于发行[429]