现金、现金等价物和有价证券情况 - 截至2024年12月31日，公司持有7680万美元现金、现金等价物和有价证券[636] - 2024年12月31日现金及现金等价物为3757.3万美元，2023年为2170.9万美元[649] - 2024年12月31日有价证券为3918.3万美元，2023年为9258.5万美元[649] - 2024年12月31日现金及现金等价物总额3757.3万美元，2023年12月31日为2170.9万美元[714] - 2024年12月31日有价证券总额3918.3万美元，2023年12月31日为9258.5万美元[714] 风险影响情况 - 利率变动10%不会对投资组合总市值产生重大影响[635] - 外汇汇率变动10%不会对财务报表产生重大影响[637] 费用及亏损情况 - 2024年研发费用为4017.9万美元，2023年为6141.9万美元[650] - 2024年一般及行政费用为2498.8万美元，2023年为4158万美元[650] - 2024年净亏损为6476.7万美元，2023年为10206.2万美元[650] - 2024年基本和摊薄后普通股每股净亏损为1.07美元，2023年为1.86美元[650] - 2023年净亏损102,062千美元，2024年净亏损64,767千美元[655][657] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损659200000美元[660] - 2024年未确认财产和设备处置损失，2023年在研发费用中确认财产和设备处置损失0.5百万美元[678] - 2024年和2023年分别确认财产和设备减值费用2.7百万美元和3.2百万美元[679] - 2024年和2023年分别确认使用权资产减值费用2.5百万美元和2.2百万美元[682] - 2024年其他收入（费用）净额为5.6百万美元，包括4.3百万美元利息收入及有价证券溢价和折价摊销、1.0百万美元转租收入、0.3百万美元特定税收抵免销售[688] - 2023年其他收入（费用）净额为6.3百万美元，包括5.6百万美元利息收入及有价证券溢价和折价摊销、0.7百万美元特定税收抵免销售[689] - 2024年和2023年长期非金融资产减值损失分别为523.3万美元和539万美元[724] - 2024年和2023年折旧和摊销费用分别为310万美元和370万美元[725] - 2024年公司确认实验室相关资产组减值费用480万美元，其中使用权资产250万美元，财产和设备230万美元[751] - 2024年和2023年租赁费用分别为5632000美元和5375000美元，加权平均折现率均为9.7%[752] - 公司在2023年12月31日结束的年度确认了530万美元的预付资产消除费用[775] - 公司在2024年9月30日结束的季度记录了100万美元的或有损失，在2024年12月31日结束的季度予以转回[780] - 2024年估值备抵增加19.1百万美元，2023年增加20.9百万美元[802] - 2024年研发总费用为40,179千美元，一般及行政总费用为24,988千美元，运营亏损为70,400千美元，净亏损为64,767千美元[814] 股份及股本情况 - 2024年加权平均流通普通股为6040.5036万股，2023年为5474.349万股[650] - 2023年初普通股股份数为54,614,690股，2023年末为54,944,130股，2024年末为62,061,774股[655] - 2024年3月公司通过ATM机制发行6000000股普通股，扣除0300000美元发行成本后净收益8700000美元[662] - 截至2025年1月6日，公司根据销售协议可发售普通股的能力上限为15800000美元[662] - 2024年和2023年被排除在稀释加权平均流通在外普通股股数计算之外的潜在稀释性证券分别为11,748,736股和10,250,828股[707] - 公司与Cowen签订销售协议，可通过ATM机制出售总发行价最高1.25亿美元的普通股，2024年3月发行600万股，净收益870万美元[783] - 截至2024年12月31日，激励计划下授权的股份总数为15848867股，其中8604096股可用于未来授予[785] - 截至2024年12月31日，诱导计划下授权的股份总数为2500000股，其中1528313股可用于未来授予[787] - 2020员工股票购买计划（ESPP）授权发行最多1,981,766股公司普通股，截至2024年12月31日，1,273,435股可用于未来授予[798] - 符合条件的员工可按发行期首日或最后一日公司普通股公平市场价值较低者的85%购买股票，可贡献最多15%的合格薪酬，每个日历年购买不超过25,000美元股票，单个发行期不超过4,000股[799] 资产及负债情况 - 2024年12月31日金融资产总额7322.9万美元，2023年12月31日为11069.8万美元[721] - 2024年12月31日财产和设备净值933.1万美元，2023年12月31日为1529.5万美元[725] - 2024年12月31日应计费用和其他流动负债总额670.7万美元，2023年12月31日为1167万美元[728] - 公司未来最低租赁付款总额（未折现）41182000美元，租赁负债总额25476000美元[752] - 2024年末递延所得税资产总额为224,278千美元，估值备抵为219,833千美元，净递延所得税资产为4,445千美元；递延所得税负债总额为4,445千美元，净递延税项为0 [802] 业务合作及协议情况 - 公司主要专注于开发针对神经退行性疾病的前沿一次性疗法，主要临床候选产品为治疗FTD - GRN的PBFT02[659] - 公司与Gemma的许可协议可获初始付款1000万美元、最高1000万美元业务里程碑款、最高1.14亿美元开发和商业里程碑款及单数字版税[729] - 截至2024年12月31日，公司已收到Gemma初始付款500万美元和过渡服务付款320万美元[729] - 截至2024年12月31日，公司将收到的820万美元记为不可退还的转许可和过渡服务付款[730] - 2005 Market Street租赁协议租赁约37000平方英尺办公空间，2021年2月开始，预计2031年12月到期[731] - 2023年8月7日签订Sublease Agreement A，转租约8000平方英尺，起于2023年11月1日，止于2029年3月31日，基础转租租金每年0.1百万美元，年增长率2.75%[735] - 2023年9月29日签订Sublease Agreement B，转租约29000平方英尺，起于2024年3月1日，止于2026年8月，基础转租租金每年0.9百万美元[738] - 2024年2月20日签订1835 Market Street Sublease Agreement，转租约16000平方英尺，起于2024年3月26日，止于2025年9月30日，基础转租租金每年0.3百万美元[744] - 实验室租赁协议2021年3月开始，预计2036年3月到期，可选择延长最多两个五年期限[745] - 2024年9月4日签订Hopewell Sublease Agreement，转租约3200平方英尺（占实验室租赁面积5%），起于2024年9月11日，止于2029年12月31日，基础转租租金每年0.1百万美元，年增长率2.5%[746] - 与Penn的协议中，公司为每个候选产品最多支付1650万美元开发里程碑付款，最多5500万美元销售里程碑付款[756] - 公司需为每个授权产品支付最高5500万美元的销售里程碑付款[762] - 若行使Gemma合作协议下的四个选项之一，公司需向Gemma支付每个产品适应症100万美元的不可退还总费用，其中50万美元需预付，另外50万美元在进一步的开发里程碑达成时支付[764] - 原Catalent协议下，公司每年需向Catalent支付1060万美元，为期五年，自2020年11月起，需进行一定的通胀调整[768] - 修订后的Catalent协议消除了每年1060万美元的最低承诺，公司需在2023年6月30日至2024年5月1日期间向Catalent支付总计600万美元[770][773] 会计政策及评估情况 - 2024年1月1日起采用ASU No. 2023 - 07新会计公告[713] - 公司正在评估ASU 2023 - 09对其披露的影响，该公告2024年12月15日后开始的年度期间生效[708] - 公司正在评估ASU 2024 - 03对其披露的影响，该公告2026年12月15日后开始的第一个财年生效[709] 现金流情况 - 2023年经营活动使用现金78,264千美元，2024年使用47,956千美元[657] - 2023年投资活动提供现金65,237千美元，2024年提供54,946千美元[657] - 2023年融资活动提供现金135千美元，2024年提供8,874千美元[657] 薪酬及费用确认情况 - 截至2024年12月31日，与未归属股票期权奖励相关的未确认薪酬费用为570万美元，公司预计在2.3年的加权平均期间内确认[792] - 2024年末受限股票单位（RSU）未归属余额为141,834股，加权平均授予日公允价值为2.24美元，总未确认费用为0.1百万美元，预计在0.6年的加权平均期间内确认[797] 税收情况 - 2024年联邦法定税率下的税收优惠为21.0%，有效税率受多种因素影响[805] - 截至2024年12月31日，联邦净运营亏损（NOL）结转额为339,055千美元，州为339,051千美元，地方为218,844千美元，研究税收抵免为50,842千美元[805] 公司未来计划及预计情况 - 公司预计其现金、现金等价物和可销售债务证券足以支付未来至少12个月的预计运营费用和资本支出需求[665] - 2025年1月8日公司批准重组计划，将减少约55%的员工，预计支付约170万美元的遣散费[817] - 公司预计在2025年3月31日结束的三个月内确认实验室设备减值费用约100万 - 300万美元[818] 租赁分类情况 - 截至2024年12月31日，公司将所有期限超过一年的租赁分类为经营租赁[680]