财务状况与资金需求 - 公司自成立以来一直亏损，截至2024年12月31日累计亏损4050万美元[176] - 公司预计未来几年运营亏损将大幅增加，累计亏损也将显著上升[176] - 公司目前现金及现金等价物余额不足以维持自2024年12月31日审计财务报表发布后一年的运营[177] - 公司尚无产品获批上市销售，预计未来几年不会从产品销售中获得收入[180] - 公司研发项目产品成本高昂，预计研发费用将大幅增加[182] - 公司计划通过股权或债务融资、产品合作等方式满足未来资金需求，但无法保证融资的充足性和可接受性[182] 产品研发与临床研究风险 - 公司项目产品的临床前或临床研究若不成功或延迟，将无法实现未来发展目标[185] - 公司目前在美国没有针对项目产品的有效研究性新药申请（IND），若未获FDA批准，临床开发时间表可能受负面影响[185] - 公司项目产品的临床研究在海外进行，FDA或外国监管机构可能不接受相关数据，可能导致需要额外研究[190] - 公司从未进行过关键临床试验，可能无法为开发的项目产品进行此类试验，从而影响产品获批和商业化[192] - 公司须在提交3期临床试验或关键研究方案时向FDA提交多样性行动计划，否则需获得豁免[193] - 公司临床研究患者招募困难，或致研究延迟、中止，影响产品获批和业务发展[194][195][196] - 公司产品可能产生不良副作用，影响临床研究、产品获批和商业前景[197][198][199][200] - 公司公布的临床研究中期、topline和初步数据可能变化，影响产品获批和商业化[199][201] - 公司无法预测产品何时获批，获批可能有更窄适应症或其他限制[202] 监管政策影响 - FDA和其他监管机构受资金短缺和全球健康问题干扰，影响产品开发、获批和商业化[208][209][210] - 2018年12月22日起美国政府曾多次停摆35天，FDA等监管机构受影响[208] - 2020 - 2021年FDA因COVID - 19对国内外制造设施检查政策多次调整[209] - 公司产品获批后仍需遵守持续监管要求，违规可能面临产品限制[211] - 药品制造商及设施受FDA等监管机构持续审查和定期检查，若产品或设施出现问题，监管机构可能采取多种措施，如召回产品、暂停生产等[213] - 若公司产品获批上市，可能面临美国或其他国家医疗欺诈和滥用、虚假索赔等法律约束，违规将面临巨额罚款[215] - 美国或其他国家医疗立法或监管改革可能增加公司产品获批难度和成本，新法规或修订可能带来额外成本或延长审查时间[216] - 2010年3月通过的ACA法案使生物制品面临低成本生物类似药竞争，制造商需提供70%的销售点折扣[282] - 2011年8月2日通过的《预算控制法案》规定，每年对医疗保险提供者的支付总额削减2%，该削减于2013年4月1日生效，将持续到2032年[284] - 2024年1月1日起，《2021年美国救援计划法案》取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限（目前设定为药品平均制造商价格的100%）[285] 市场竞争风险 - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能开发出更优产品，影响公司财务状况和产品商业化能力[217] 第三方依赖风险 - 公司依赖第三方进行临床前和临床研究等工作，若第三方未履行职责，可能影响产品获批和商业化[222] - 公司依赖第三方供应原材料和制造产品，若供应不足或质量价格不符要求，将影响产品开发和商业化[224] - 公司目前依靠第三方制造商生产临床研究材料，该制造商可能无法扩大生产规模或满足质量要求[225] - 公司未与第三方制造商签订长期供应协议，依赖第三方制造存在多种风险，如生产延误、协议违约等[226] - 某些原材料仅由单一供应商提供，供应延迟或减少可能影响产品制造和研究进度[228] - 公司未来可能依赖第三方制造商业规模产品，制造商可能无法及时有效增加产能，导致产品获批或上市延迟[230] - 公司无法保证能与第三方达成有利协议或维持合作关系，否则会影响产品临床开发、商业化及业务[235] - 公司无法控制未来合同合作伙伴投入研发项目的资源数量和时间，也不能保证其及时履行义务[236] 信息技术与数据安全风险 - 公司依赖信息技术系统，系统故障或安全漏洞会对业务、声誉和财务状况造成重大不利影响，应对成本可能很高[237] - 临床研究数据丢失会导致监管审批延迟并增加数据恢复成本，安全漏洞可能使产品开发延迟并产生责任[238] 知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于建立和维护知识产权保护的能力，但无法确保专利申请获批或有效保护产品[241] - 美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交18个月后公布，公司无法确定是否为发明的第一申请人[244] - 专利审查过程可能要求缩小专利申请范围，限制专利保护范围，且专利权利的有效性和可执行性高度不确定[247] - 全球申请、起诉、执行和捍卫专利成本过高，外国法律对知识产权保护程度可能不如美国[248] - 美国专利自然到期时间一般是优先权日期后20年，公司期望申请专利期限延长，最长可达5年，但可能无法获批[252] - 公司依靠商业秘密保护和保密协议保护专有技术，但商业秘密难以保护，协议可能被违反[253] - 公司依赖第三方需共享商业秘密和知识产权，增加被竞争对手发现或盗用风险[254] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高昂、耗时且可能失败，不利结果会影响专利和业务[255] - 第三方提交现有技术或发起专利程序，不利结果会使技术或产品无专利保护[256] - 公司可能侵犯他人知识产权，会增加成本、延误或阻碍开发[258] - 美国和国际专利法变化可能削弱专利价值，影响公司产品保护能力[263] - 公司无法保证商业秘密不被泄露，保护商业秘密困难且结果不可预测[264] - 知识产权权利有局限性，可能无法充分保护公司业务和竞争优势[265] - 公司商标和商号若未得到维护和保护，会影响业务和市场竞争力[267] 人员与管理风险 - 公司未来成功取决于能否留住和吸引关键人员，行业竞争激烈，人员流失会影响业务[270] - 截至2025年3月3日，公司有9名员工，业务发展需扩大组织，可能面临管理困难[272] 业务拓展与转型风险 - 公司未来可能收购技术和互补业务，但收购存在风险，可能损害业务[275] - 公司需增加行政能力以支持长期增长，否则业务和财务状况可能受不利影响[276] - 公司识别、发现或授权额外产品候选药物的努力可能不成功，原因包括资源不足、测试失败等[277] - 若公司未能遵守环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款或处罚，影响业务[279] - 公司从临床开发向商业化转型时，可能在扩展运营方面遇到困难[287] - 公司若与第三方合作进行销售、营销或分销服务，产品收入和盈利能力可能降低[290] - 公司寻求商业合作可能面临困难，若无法达成合作，可能需调整开发计划[291] 产品报销与盈利风险 - 产品获得政府或第三方支付方的覆盖和报销批准耗时且成本高，且不一定能获批足够报销，报销不足可能影响产品商业化和盈利[298] 责任与合规风险 - 公司面临临床研究和产品责任风险，当前保险可能无法覆盖潜在责任，保险费用日益昂贵[300] - 产品责任诉讼可能导致公司承担巨额负债，限制产品商业化，产生多种不利后果[301][302] - 公司员工等相关方可能存在不当行为，违反法规会带来重大影响，确保合规成本高[303] - 公司业务受广泛医疗监管法律约束，违反相关法律会面临多种处罚[305][309] - 全球数据保护法规不断演变，公司运营可能受影响，增加合规成本和风险[308] - 公司在欧洲开展业务涉及个人信息处理，需遵守GDPR等法规，违规会面临罚款等后果[310] - 联邦虚假索赔等法律禁止向政府提交虚假索赔，联邦反回扣法规禁止不当诱导购买医疗项目[306] - 联邦HIPAA禁止欺诈医疗福利计划等行为，违反无需有实际法规认知或特定违规意图[309] - 医师支付阳光法案要求公司追踪并报告向医生等的付款和价值转移信息[309] - 2020年1月1日CCPA生效，2020年7月1日加州总检察长开始对违规行为采取执法行动，2023年1月1日CPRA生效，追溯期至2022年1月1日，CPRA对CCPA进行重大修改，增加公司合规成本[311] - 公司自2024年12月31日起不再是新兴成长公司，需承担额外监管和合规义务，包括增强披露和减少灵活性[326][327] - 公司面临产品责任索赔风险，现有保险金额可能不足以覆盖所有潜在负债，若无法获得可接受成本的保险，将影响业务和财务状况[323] - 公司保险政策昂贵且只能覆盖部分业务风险，可能存在重大未保险负债，影响现金状况和经营业绩[324] - 遵守美国和国际数据保护法律法规可能使公司承担更繁重义务，限制数据处理能力，违规可能导致政府调查、诉讼等后果[312] - 公司受美国和某些外国进出口管制、制裁、反腐败和反洗钱法律法规约束，违规将面临严重后果[315] - 公司面临公司治理法律和财务报告标准合规风险，相关法律增加了法律和财务合规成本[331] 市场与股价风险 - 公司普通股价格可能因股市波动、股东潜在售股、FINRA销售规则等因素而波动，投资者可能损失部分或全部投资[328][329][330] - 不稳定市场和经济状况可能对公司业务和财务状况产生严重不利影响，融资困难可能影响公司发展和商业化计划[314] 上市相关风险 - 公司宪章和特拉华州法律中的反收购条款可能阻碍收购，使管理层更替更难[332][333] - 若公司不符合纳斯达克持续上市要求，其普通股和认股权证可能被摘牌，会带来诸多不利后果[336][339] - 作为上市公司，公司将持续承担显著增加的费用和行政负担，影响业务和财务状况[337] - 公司可能面临证券诉讼或股东维权，会导致费用增加、业务受阻和股价波动[338] 财务指标与会计处理 - 公司部分普通股认股权证可能被计为负债，其价值变化会影响财务结果[340] - 公司现金及现金等价物受利率变动影响不大，因其期限短[391] - 公司面临外汇风险，汇率10%的增减对财务结果无重大影响[392] - 公司研发成本在发生时计入费用，会对相关成本进行预提[394][395] 股权相关情况 - 截至2024年12月31日，有3个滚动受限股票单位奖励已归属未发行，64份股票期权未行使[397] 股息政策 - 公司目前无计划支付普通股股息，若未来为增长举债，支付股息能力可能受限[325] 海外市场风险 - 公司未来增长可能依赖海外市场，但面临监管负担、市场风险、政治法律风险等不确定性，产品定价和报销也可能受政府控制影响[318][319][320][321][322]