财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司累计亏损4.488亿美元[208] - 截至2024年12月31日，公司拥有无限制现金及现金等价物2.37亿美元，预计可满足近期计划运营资金需求[216] - 2024年公司从与CSL Seqirus的合作协议中获得的非经常性里程碑付款和许可收入占了很大一部分收入[207] - 公司自成立以来未从产品销售中获得任何收入，仅获得有限的合作和赠款收入[205][213] - 公司预计未来将继续产生重大亏损，且费用会大幅增加，净亏损可能季度波动显著[205][207][210] - 公司预计未来需要筹集额外资金，但可能无法以可接受的条款获得[205][216] 合作关系风险 - 公司依赖与CSL Seqirus等合作伙伴的关系，合作关系失败可能对业务和运营结果产生负面影响[205][218] - 公司依赖与CSL Seqirus合作研发、生产和商业化疫苗，合作失败会影响业务和收入[226] - 战略联盟伙伴可能未投入足够资源，影响产品商业化和公司收入[269] - 依赖外部合作伙伴，若合作失败或终止，会影响产品商业化和公司收入[280] - 若联盟伙伴控制特定项目制造，公司可能失去对候选产品制造活动的控制[289] 利率与债务风险 - 公司面临利率风险，旗下子公司与富国银行的信贷协议规定借款利率为每日简单SOFR或定期SOFR上加1.00%，违约时利率再加2.00%，截至2024年12月31日无未偿还余额[222] - 公司债务含违约条款，违约可能加速还款，影响业务和财务状况[224] - 公司主要市场风险是利率变动对利息收支的影响，但认为无重大市场风险暴露[444] 财务报告与审计风险 - 公司已确定财务报告内部控制存在重大缺陷，披露控制和程序无效[210] - 公司业务受美国政府审计，负面审计可能对业务产生不利影响[210] - 公司在2023年12月31日和2024年12月31日的财务报告内部控制存在重大缺陷，披露控制无效[334] - 美国政府机构审计可能对公司业务产生不利影响，如禁止获取新合同等[331][332] 税收风险 - 公司净运营亏损结转和部分税收属性使用可能受限，所有权变更超50%会显著限制抵税能力[225] KOSTAIVE业务风险 - KOSTAIVE商业市场可能不盈利，受疫情形势、价格、生产等因素影响[227] - KOSTAIVE仅在日本和欧洲获营销批准，可能无法在其他国家获批，影响商业市场[229] - KOSTAIVE在日本可能无可观销售，在欧洲可能无法商业化[230] - KOSTAIVE已在日本和欧洲获营销批准，国际业务面临多种风险[271] 市场竞争风险 - 新冠疫苗市场竞争激烈，部分竞争对手疫苗已广泛接受，资源更丰富[231] 产品研发风险 - 公司产品候选药物临床前和临床研究若不成功或延迟，业务将受重大损害[236] - 公司专注核酸技术研发药物，该技术较新，遇挫折会影响业务前景和股价[238] - 公司识别或发现潜在产品候选药物可能不成功，影响业务甚至导致运营停止[241] - 临床开发延迟或失败的事件可能导致公司产品开发成本增加、无法获得营销批准等后果[244][245] - 若产品候选药物出现不良副作用，可能导致临床试验中断、延迟或停止，以及监管批准受限[250] - 即使产品候选药物获得营销批准，出现严重、意外或不良副作用也会带来诸多负面后果[253] 产品审批与监管风险 - 产品收入的范围和时间高度不可预测，监管机构可能因多种原因不及时完成审查或不批准产品[254][256] - 2025年美国新总统政府实施或威胁的裁员和停工可能会延迟公司产品和候选产品的审批或审查流程[258] - 即使产品候选药物获得监管批准，仍将面临广泛的监管要求和未来开发及监管难题[259] - 若公司或战略合作伙伴未遵守适用的监管要求，监管机构可能采取多种措施[260][261] 产品商业化风险 - 产品商业化面临制造问题，可能增加成本、延迟审批或阻碍上市[265] - 产品候选药物的商业成功取决于医疗界接受度，受临床效果、便利性等多因素影响[266] - 若产品未获足够认可，公司可能无法盈利，竞争会使未来潜在收入减少[267] - 公司需建立销售和营销能力或与第三方合作，否则无法产生产品销售收入[268] 成本与利润风险 - 关税可能增加生产成本，影响公司财务状况和运营结果[274] - 产品报销不足会影响销售和盈利，获得处方集批准困难且耗时[275][276] - 立法和监管变化、仿制药竞争会带来定价压力，影响产品销售和利润[277] 员工与团队风险 - 截至2024年12月31日，公司约有176名员工，未来可能扩大员工规模[314] - 员工不当行为可能导致监管制裁、声誉受损、利润减少等负面影响[316][317][318] - 若不遵守医疗保健欺诈和滥用法律等，公司可能面临刑事制裁、民事处罚等[318] 知识产权风险 - 美国专利自然有效期一般为申请后20年，专利保护期有限，到期后面临仿制药竞争[299] - 若无法获得或保护产品相关知识产权，公司可能无法有效竞争[296] - 公司专利可能因相关现有技术或第三方挑战而无法获批或被无效化[298] - 公司可能面临侵犯他人知识产权的索赔，防御索赔会产生大量费用[305] - 若未能获得必要知识产权许可或未履行许可协议义务，公司可能失去重要权利[306] - 公司可能参与保护或执行专利的诉讼，诉讼可能昂贵、耗时且不成功[308] 法规政策风险 - 2021年1月1日起，公司需报告向其他医疗专业人员提供的付款和价值转移[320] - 2018年5月25日生效的GDPR对健康信息处理有新规定，公司若拓展欧盟业务将受其监管[320] - 2010年3月ACA颁布，其中一些条款可能降低药品产品的盈利能力[322] 其他风险 - 产品责任索赔可能使公司承担巨额责任和成本，保险可能不足以弥补损失[323][324] - 网络安全风险可能导致公司声誉受损、面临成本、罚款或诉讼[325] - 公司总部位于圣地亚哥，易受自然灾害影响，且可能无足够保险赔偿损失[327] - 2022年8月31日公司与BARDA签订成本补偿合同，政府有权终止或修改合同[328][329] 股权与股价风险 - 前股东、认股权证持有人和票据持有人因合并获得6,631,712股公司普通股，可能在公开市场出售[347] - 公司与券商签订销售协议，可不时出售总发行价高达2亿美元的普通股，截至目前尚未出售[350] - 纳斯达克上市要求公司普通股最低收盘价为每股1美元，连续30个工作日不达标可能被摘牌，需在合规期内连续10个工作日收盘价达到或超过1美元以恢复合规[351] - 公司不打算支付普通股股息，预计未来保留收益用于业务发展[341] - 公司普通股市场价格高度波动，受临床研究结果、资金获取、监管审批等多种因素影响[342] - 作为上市公司，公司面临合规成本增加、管理精力分散等问题[344] - 公司可能面临证券集体诉讼，会导致成本增加和管理精力分散[346] - 未来出售或发行普通股可能导致股东股权稀释和股价下跌[348] 产品研究目标 - 公司估计发达国家约8000名患者患有迟发性OTC缺乏症，LUNAR - OTC正针对该疾病进行研究[248] 资源分配风险 - 公司可能因资源分配决策失误，未能利用更有商业潜力的产品候选药物或市场机会[261] 临床试验合作风险 - 若合同研究组织和临床试验站点表现不佳，可能损害公司业务[291] - 若公司或CRO未遵守良好临床实践，临床数据可能不可靠，需额外临床试验[292] 环境法规风险 - 若公司未遵守环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担成本，对业务产生重大不利影响[263]