整体财务数据关键指标变化 - 2024财年净收入2360万美元，其中MIPLYFFA净收入1010万美元，OLPRUVA净收入10万美元，法国扩大使用计划净报销910万美元，AZSTARYS许可协议版税及其他报销430万美元；2023财年净收入2750万美元[9] - 2024财年商品销售成本1370万美元，运营费用970万美元，研发费用4210万美元，销售、一般和行政费用5490万美元，净亏损1.055亿美元，每股净亏损2.28美元；2023财年净亏损4600万美元，每股净亏损1.30美元[9] - 2024年第四季度净收入1200万美元，商品销售成本300万美元，运营费用2450万美元，研发费用840万美元，销售、一般和行政费用1610万美元，净亏损3570万美元，每股净亏损0.67美元；2023年第四季度净亏损1960万美元，每股净亏损0.51美元[12] - 2024年净收入为23,612千美元，2023年为27,461千美元，同比下降13.9%[39] - 2024年产品收入成本（不包括无形资产摊销）为7,417千美元，2023年为2,173千美元，同比增长241.3%[39] - 2024年无形资产摊销为6,235千美元，2023年为772千美元，同比增长707.6%[39] - 2024年总运营费用为96,963千美元，2023年为74,120千美元，同比增长30.8%[39] - 2024年运营亏损为87,003千美元，2023年为49,604千美元，同比增长75.4%[39] - 2024年净亏损为105,511千美元，2023年为46,049千美元，同比增长129.1%[39] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为2.28美元，2023年为1.30美元，同比增长75.4%[39] - 2024年12月31日现金及现金等价物为33,785千美元，2023年为43,049千美元，同比下降21.5%[41] - 2024年12月31日总资产为178,127千美元，2023年为172,327千美元，同比增长3.4%[41] - 2024年12月31日总负债为138,461千美元，2023年为110,463千美元，同比增长25.3%[41] 资金状况与预测 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和投资为7550万美元；2025年2月26日达成出售PRV协议，预计成交后净收益1.483亿美元[9] - 基于当前运营预测，现有资源使现金可维持至2029年，预测未包含PRV出售收益，但包含MIPLYFFA和OLPRUVA销售等预期净收入[9] 业务线产品进展 - 2024年9月20日MIPLYFFA获美国FDA批准后立即启动商业发布，11月21日在美国商业上市；截至2024年12月31日，共收到109份MIPLYFFA处方登记表[5] - 2024年第四季度OLPRUVA有4名新患者入组，市场准入率维持在76%[5] - 截至2024年12月31日，治疗血管性埃勒斯 - 丹洛斯综合征的celiprolol 3期DiSCOVER试验新增8名患者入组，使总入组患者达27名[6] 资产交易与会议安排 - 2025年2月27日，公司达成以1.5亿美元出售PRV的资产购买协议[8] - 公司将于2025年3月17日下午2点PT参加第37届年度ROTH会议的炉边谈话[11]