sebetralstat新药申请与临床试验进展 - 公司已向美国FDA提交sebetralstat新药申请，PDUFA通知日期为2025年6月17日[79] - 公司已向欧洲EMA提交sebetralstat上市许可申请，也向英、瑞、澳、新监管机构提交申请，2025年1月向日本提交新药申请并获孤儿药认定[80] - 2024年6月启动sebetralstat儿科临床试验，计划2026年提交补充新药申请；2024年第四季度开始转换青少年和成人参与者使用ODT配方，有望2025年提交补充新药申请[81][83] sebetralstat相关权益出售与付款条款 - 2024年11月，子公司出售sebetralstat未来全球净销售额分层百分比收款权，获1亿美元预付款，年净销售额不同区间对应分层比例分别为5%（最高5亿美元）、1.1%（5 - 7.5亿美元）、0.25%（超7.5亿美元），若年全球净销售额达5.5亿美元，可获5000万美元一次性销售里程碑付款[86][87] - 若sebetralstat在2025年10月1日前获批，子公司可选获2200万美元一次性付款，5亿美元及以下净销售额的特许权使用费率从5%提至6%，销售里程碑金额从5000万美元提至5700万美元[88] 公司股票发行情况 - 2024年11月，公司向承销商发行550万股普通股，发行价每股10美元，扣除相关费用后净收益约5130万美元[89] - 2024年11月，公司向购买方私募发行50万股普通股，购买价每股10美元，扣除相关费用后净收益约470万美元[90] - 2024年2月，公司发行股票和预融资认股权证，净收益约1.501亿美元；11月，发行股票净收益约5130万美元，私募净收益约470万美元，还通过特许权使用费购买协议获1亿美元预付款[112][114][115][116] 所得税费用情况 - 截至2025年1月31日的三个月，因估值备抵增加，公司记录所得税费用410万美元；因特许权安排确认全球无形低税收入，记录美国联邦所得税费用10万美元[99] - 2024年之前的三个和九个月，因经营亏损和递延税资产全额估值备抵，未确认所得税费用[99] 研发支出摊销政策 - 根据2017年《减税与就业法案》，公司需将美国境内研发支出在五年内资本化并摊销，境外研发支出在十五年内资本化并摊销[100] 研发费用变化情况 - 2025年1月31日止三个月，研发费用降至1260万美元，较上年同期减少990万美元，主要因sebetralstat项目、人员成本和其他研发活动支出减少[101] - 2025年1月31日止九个月，研发费用降至5580万美元，较上年同期减少510万美元，主要因sebetralstat项目、KVD824项目和其他研发活动支出减少[106] 一般及行政费用变化情况 - 2025年1月31日止三个月，一般及行政费用增至3034.6万美元，较上年同期增加1970万美元，主要因人员成本、商业费用等增加[104] - 2025年1月31日止九个月，一般及行政费用增至7714.7万美元，较上年同期增加4610万美元，主要因人员成本、商业战略费用等增加[109] 其他收入变化情况 - 2025年1月31日止三个月，其他收入减少540万美元，主要因净利息费用增加、外汇汇率收益减少和研发税收抵免收入减少[105] - 2025年1月31日止九个月，其他收入减少400万美元，主要因净利息费用增加、外汇汇率收益减少和研发税收抵免收入减少[110] 现金流量情况 - 2025年1月31日止九个月，经营活动净现金使用量为1.125亿美元，投资活动净现金流入为9440万美元，融资活动净现金流入为1.551亿美元[117] 公司未来经营与资金情况 - 公司预计未来仍会亏损，现有资金至少可支持未来十二个月运营，未来资金需求取决于多种因素[122] 公司合同与租赁情况 - 公司日常业务签订的合同多为可取消合同，截至2025年1月31日，公司有多项办公和实验室空间的经营租赁[124] 公司财务报表编制与估计情况 - 公司财务报表依据美国公认会计原则编制，需进行估计和假设[125] - 公司持续评估估计和判断，依据历史经验等因素[125] - 实际结果可能与估计不同[125] - 2024财年截至4月30日的10 - K年度报告详细讨论关键会计政策和估计[125] - 2025年1月31日止九个月，除递延特许权使用费义务及其嵌入式衍生负债外，关键会计政策和重大估计无重大变化[125] 近期会计公告情况 - 中期财务报表附注2描述近期会计公告，包括预计采用日期和影响[126] 公司信息披露情况 - 公司为较小报告公司，无需提供市场风险定量和定性披露信息[127]