财务数据和关键指标变化 - 第三季度EKTERLY产品销售额为1370万美元，其中7月录得140万美元[22] - 总运营费用为5970万美元，其中研发费用约1200万美元，销售、一般及行政费用约4650万美元[23] - 毛利率净额处于预期区间的低端，主要受本季度典型较低共付额使用率影响[23] - 公司现金状况足以通过可转换票据融资支撑运营直至实现盈利[23] 各条业务线数据和关键指标变化 - EKTERLY在美国上市不到四个月已收到937份起始表格，代表超过10%的HAE社区患者[15] - 患者补药频率为每三至四周一次，远高于注射按需疗法平均每年三至四次补药频率[16] - 在KONFIDENT长期开放标签扩展试验中，已积累超过2700次使用EKTERLY治疗的HAE发作记录[11] - 儿科KONFIDENT-KID试验已招募36名儿童，是儿科HAE人群规模最大的试验[8] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场已有423名独立处方医生，每天新增三至四名处方医生[16] - 一级医疗保健提供者对EKTERLY的认知度为100%，所有目标医疗保健提供者认知度为95%[16] - 德国已于10月中旬启动上市，并录得首日商业销售[20] - 英国已获得批准，正与NICE进行定价和报销讨论，预计2026年上半年上市[20] - 日本通过合作伙伴Kaken Pharmaceutical继续推进，预计2026年第一季度获得PMDA批准并上市[20] - 澳大利亚近期获得批准，加上美国、英国、欧盟和瑞士的现有授权，批准覆盖范围持续扩大[5] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司相信口服按需疗法将广泛取代注射选项，EKTERLY将成为基于数据广度和深度的明确市场领导者[24] - 公司近期聘用了首席运营官和首席人力官，以增强关键能力[7] - 公司继续评估在不会自行上市的地区扩大准入的最佳策略，预计将在今年晚些时候和2026年初完成更多合作协议[5] - 公司计划在2026年第三季度提交儿科新药申请[10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对EKTERLY在美国市场的前三个月表现感到高度鼓舞，采用率稳定且线性，真实世界使用情况符合预期[4] - 德国初步 uptake 验证了美国以外地区对EKTERLY的兴趣[4] - 患者对从注射按需疗法转换到sebetralstat的满意度高，84%的发作被评为满意到非常满意[13] - 随着采用范围扩大到最高负担患者之外，预计补药模式将与更广泛的HAE社区保持一致，补药频率和数量都将降低[17] - 第四季度可能因假期季节出现需求中断[39] 其他重要信息 - KONFIDENT-KID试验中期分析显示，儿童HAE发作率为每月每名患者0.8次发作，远高于该人群历史理解的发作频率[8] - 在KONFIDENT试验中，随着患者经验增长，观察到用药行为的关键变化：使用第二剂EKTERLY的患者比例从第一次发作的22.5%下降到第30次发作的13.5%，使用传统注射疗法的比例从试验开始时的8%下降到第30次发作时的0%[11] - 医疗例外批准率和付费发货时间在批准后不到六个月内符合预期[18] 问答环节所有提问和回答 问题: 早期转向EKTERLY的患者类型趋势及937份起始表格的细分情况 - 大约一半转向EKTERLY的患者自我报告发作率为每月两次或更多，被认为是高负担患者[28] - 从产品转换来看，绝大多数患者从Firazyr和icatibant转换，这与预期一致[30] - 所有起始表格都反映了处方，即实际转向EKTERLY的人[32] 问题: 高负担患者的补药率、剂量平均数、数量限制以及这对2025年剩余时间和2026年意味着什么 - 高负担人群的补药频率约为每月一次或更频繁，而HAE患者平均约每三至四个月补药一次[37] - 数量限制是当前品牌按需治疗的常态，与EKTERLY的预期一致，但尚未对患者持续获得EKTERLY造成障碍[39] - 第四季度可能因假期季节出现需求中断[39] - 共识估计存在超过三倍的差距，反映了对这种新按需疗法处方建模的挑战[40] - 一个纸盒包含两剂[42] 问题: 每批多发纸盒是否涉及患者囤积行为 - 无法确切知道是否存在囤积行为，但自我报告的发作率很高表明使用率很高[46] - 随着人群扩大，总体发作率预计将正常化，更接近整个人群的水平[46] - 治疗指南鼓励患者手头备有产品以治疗两到三次发作，这在美国患者中是常见做法[48] 问题: 患者起始表格增长率是否保持相对线性以及德国定价 - 患者起始表格率在前四个月上市期间保持稳定，但第四季度可能因假期季节放缓[51] - 随着时间的推移，起始表格率将不可避免地放缓，但目前没有足够信息表明这是在2026年早些时候还是晚些时候[52] - 德国定价尚未披露，处于上市早期，正在与德国当局进行持续谈判和讨论[54] - 英国计划在2026年上半年上市，并计划在2026年底前扩展到其他一些较大的欧洲国家[55] 问题: 最终尝试EKTERLY的患者预期数量以及毛利率净额预期范围 - 公司基本预期口服疗法将取代注射剂，预计口服药物将随着时间的推移取代注射剂[59] - 已看到各种发作率的患者转向EKTERLY，随着时间推移，满意度将促使那些最初动机较低的患者转换[59] - 对高疾病负担和较低疾病负担患者的市场调研均显示满意度很高[61] - 毛利率净额预期范围与其他专业药物一致，平均为百分之十几到二十出头[62] 问题: 最初关注高负担患者的原因以及处方是PRN还是限制纸盒数量 - 高负担患者与医生相处时间最多，疾病需求高，医生非常清楚需要支持这些患者，患者也因疾病负担积极寻求新治疗[66] - 处方通常是按需开具，以便患者根据需要获得补药的频率和数量，这与其它按需治疗的历史做法一致[67] - 专业药房库存建设并非稳定状态，将继续在预期需求之前进行建设[69] 问题: 保险谈判进展以及未来几个季度收入轨迹 - 预计大约需要六个月时间来推动需求并让支付方评估EKTERLY和制定政策，目前正在利用医疗例外持续获得准入，一些区域和国家支付方已经制定了基本有利的EKTERLY政策[71] - 计划在年底和明年年初与一些较大的支付方和PBM结束讨论，目标是在2026年初制定政策[71] - 随着采用范围扩大，患者疾病负担平均将降低，这将影响初始填充量和补药率，加上是按需疗法和假期期间，很难准确评论收入轨迹[72]