财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.449亿美元，较2023年12月31日的3.141亿美元有所减少[11] - 2024年第四季度和全年收入分别为2120万美元和8330万美元，较2023年同期的2220万美元和9020万美元有所下降，主要因Zolgensma特许权使用费收入从2023年的8530万美元降至2024年的8150万美元[13] - 2024年第四季度和全年研发费用分别为5040万美元和2.085亿美元，较2023年同期的5570万美元和2.323亿美元有所减少，主要因人员相关成本、制造和临床供应成本降低[14] - 2024年第四季度和全年一般及行政费用分别为2010万美元和7660万美元，较2023年同期的1910万美元和8850万美元有所变化，全年减少主要因专业服务、咨询费和其他公司间接费用[15] - 2024年第四季度净亏损为5120万美元，每股基本和摊薄净亏损为1.01美元；全年净亏损为2.271亿美元，每股基本和摊薄净亏损为4.59美元，较2023年同期有所收窄[16] - 公司预计2024年12月31日的2.449亿美元现金、现金等价物和有价证券余额以及与日本新药合作获得的1.1亿美元预付款，可支持公司运营至2026年下半年[17] - 截至2024年12月31日，公司总资产为465,989美元，较2023年的573,970美元下降18.81%[24] - 2024年全年总营收为83,328千美元，较2023年的90,242千美元下降7.66%[25] - 2024年全年总运营费用为316,674千美元，较2023年的358,370千美元下降11.63%[25] - 2024年全年运营亏损为233,346千美元，较2023年的268,128千美元收窄12.97%[25] - 2024年全年净亏损为227,102千美元，较2023年的263,494千美元收窄13.81%[25] - 2024年全年综合亏损为223,414千美元，较2023年的252,522千美元收窄11.53%[25] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为4.59美元，较2023年的6.02美元收窄23.75%[25] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为57,526美元，较2023年的34,522美元增长66.64%[24] - 截至2024年12月31日，公司总负债为206,338美元，较2023年的262,228美元下降21.31%[24] - 截至2024年12月31日，公司股东权益为259,651美元，较2023年的311,742美元下降16.71%[24] 业务合作与进展 - 2025年3月，公司完成了clemidsogene lanparvovec的生物制品许可申请（BLA）提交，预计2025年下半年获得FDA批准[7] - RGX - 202治疗杜氏肌营养不良的关键试验进展迅速，预计2025年完成入组，2026年年中提交BLA[6] - 与艾伯维合作的视网膜项目继续推进，评估surabgene lomparvovec治疗湿性年龄相关性黄斑变性的关键数据预计2026年公布[6] - 2025年3月，公司与日本新药达成战略合作伙伴关系，将获得1.1亿美元预付款，若达成某些里程碑，还可额外获得最高7亿美元[12]