融资与股权交易 - 2024年10月23日公司以每股4.42美元价格向机构投资者出售418,552股普通股，同时发行认股权证可购买837,104股，净收益约160万美元[34] - 2024年10月23日，公司以每股4.42美元的价格向机构投资者出售418,552股普通股，同时发行认股权证，可按每股4.42美元的行使价购买最多837,104股普通股，净收益约160万美元[34] 临床试验进展 - 2025年1月CELZ - 201 ADAPT临床试验第一队列10名参与者完成研究阶段，8人接受治疗2人接受安慰剂，无剂量限制性毒性或严重不良事件[33] - 2024年11月公司宣布Data Safety Monitoring Board完成独立中期安全审查，首5名患者安全数据显示试验可按计划进行[29] - 2024年11月数据安全监测委员会（DSMB）完成对前5名给药患者的独立中期安全审查，试验可按计划进行[29] - 2025年1月，AlloStemSpine®治疗下背痛的CELZ - 201 ADAPT临床试验首批10名参与者完成研究阶段，8人接受治疗，2人接受安慰剂[45] - 2025年1月，CELZ - 201 ADAPT临床试验第一队列的10名参与者（8人接受CELZ - 201 - DDT，2人接受安慰剂）完成研究阶段，无剂量限制性毒性或严重不良事件[33][45] - 预计在2025年第一季度招募第二队列参与者，后续队列的综合数据将指导未来临床和监管计划[33] - 治疗1型糖尿病的CELZ - 201 CREATE - 1疗法，受试者按2:1比例随机分组，治疗组12人，对照组6人[44] - 治疗1型糖尿病的CELZ - 201 CREATE - 1疗法，受试者按2:1比例随机分配到治疗组（n = 12）和对照组（n = 6）[44] 技术研发成果 - 2024年6月公司成功生成产生人胰岛素的人诱导多能干细胞衍生胰岛细胞[28] - ImmCelz™（CELZ - 100）平台所需供体患者细胞比行业标准少75%，最终产品纯度超95%，对效应T细胞功能抑制降低超200%[31] - ImmCelz™（CELZ - 100）平台所需供体患者细胞比行业标准少75% [31] - ImmCelz™（CELZ - 100）最终产品纯度大于95%，行业标准大于80% [31] - ImmCelz™（CELZ - 100）对效应T细胞功能抑制降低超200% [31] 产品获批情况 - 2024年3月公司获得FDA授权使用CELZ - 201进行扩大获取疗法，管理异常葡萄糖耐量并预防高危人群患1型糖尿病[27] - 2023年9月公司获得FDA批准启动AlloStemSpine®慢性下背痛（CELZ - 201 ADAPT）的I/II期临床试验，将招募30人[26] - 2023年3月公司获得FDA的孤儿药指定用于治疗脆性1型糖尿病[24] - 2022年11月FDA批准公司1型糖尿病（CELZ - 201 CREATE - 1）研究性新药申请，2023年9月启动患者招募[20] - 2024年3月公司获得FDA对脆性1型糖尿病治疗的孤儿药指定（ODD）[24] 过往治疗数据 - 2023年4月公司报告CELZ - 001治疗2型糖尿病的一年随访数据，30名患者中15人接受治疗，治疗患者总体疗效93%，胰岛素需求至少降低50%[25] - 2025年4月治疗2型糖尿病的CELZ - 001研究有30名患者，15人接受CELZ - 001治疗，治疗患者总体有效率93% [25] - 2019年10月，StemSpine®试点研究15名患者，疼痛评分从基线8.9降至30天4.3、6个月1.8、12个月1.3[56] - 2019年10月，StemSpine®试点研究15名患者，平均疼痛评分从基线的8.9降至30天的4.3，6个月降至1.8，12个月降至1.3[56] - 2023年2月14日，StemSpine®试点研究三年随访数据显示，持续有效率达87%[57] - 2023年2月14日，StemSpine®试点研究三年随访数据显示，持续有效率达87%[57] - 2022年7月28日，OvaStem™试点研究三年随访数据显示，对治疗原发性卵巢功能不全有效且有健康婴儿诞生[63] - 2022年7月28日，OvaStem™试点研究三年随访数据显示，对治疗原发性卵巢功能不全有效，有健康婴儿成功诞生[63] 市场规模数据 - 2021年美国约260万患者患退行性椎间盘疾病，预计2028年接近400万[47] - 2021年美国约260万患者患有退行性椎间盘疾病，预计2028年接近400万[47] - 美国约900万男性患勃起功能障碍且对PDE5抑制剂无反应，CaverStem®针对该群体[65] - 美国约900万男性患有勃起功能障碍且对PDE5抑制剂无反应，公司CaverStem®产品在2023年和2024年营收极少，已暂停营销[64][65] 专利与商标情况 - 公司专利组合包括4项已授权专利和50项待批专利申请[68] - 公司已授权的4项专利分别为8372797、9598673、10792310、10842815[69] - 公司待批的免疫领域专利申请有15/617813、10792310等多项[71] - 公司已获得CaverStem®、StemSpine®、AlloStemSpine®和FemCelz®商标注册，ImmCelz™等商标申请正在进行中[81] - 公司获得CaverStem®、StemSpine®等商标注册，ImmCelz™、OvaStem™等商标申请待决[81] 费用支付情况 - 公司于2020年12月12日支付CMH初始款项10万美元，其中现金支付5万美元，发行667股普通股[77] - 2020年12月31日，公司通过发行14股普通股向CMH支付30万美元债务中的5万美元[77] - 2021年1月，公司通过发行8,929股普通股向CMH支付30万美元债务中的5万美元；9月30日，通过发行8,466股普通股支付4万美元[77] - 2023年8月，公司按协议向CMH支付与向FDA提交IND申请相关的10万美元；2024年8月，因一期二期临床试验给首位患者用药支付20万美元[77] - 公司于2020年12月12日支付CMH初始款项10万美元，其中现金支付5万美元，发行667股普通股[77] - 2020年12月31日，公司通过发行14股普通股向CMH支付30万美元债务中的5万美元[77] - 2021年1月，公司通过发行8929股普通股向CMH支付30万美元债务中的5万美元[77] - 2021年9月30日，公司通过发行8466股普通股向CMH支付30万美元债务中的4万美元[77] - 2023年8月，公司按协议向CMH支付与向FDA提交IND申请相关的10万美元[77] - 2024年8月，公司因在1 - 2期临床试验中对首位患者给药向CMH支付20万美元[77] - 公司于2022年2月通过向Jadi Cell发行18,018股普通股支付25万美元初始许可费[80] - 2022年2月，公司通过向Jadi Cell发行18018股普通股支付25万美元初始许可费[80] 许可与特许权使用情况 - 公司需在协议签订后30天内按需向CMH支付10万美元初始款项；若采用自体细胞技术，后续需支付10万、20万、30万美元；若采用同种异体细胞技术，需支付10万、20万、40万美元[79] - 公司需在专利产品首次销售后的五年内，按产品总销售额的5%支付特许权使用费，按专利授予第三方许可的销售价格或持续付款的50%支付[79] - ImmCelz™需向许可方支付25万美元许可费，可按协议日期收盘价0.0037美元的25%折扣以CELZ股票支付；每季度末30天内，支付ImmCelz™净收入的5%作为持续特许权使用费；资产出售时，许可方一次性获得10%分配[88] - 公司需在协议期内每季度末30天内向Jadi Cell支付ImmCelz™净收入的5%作为持续特许权使用费[88] FDA监管相关 - 公司CaverStem®和FemCelz®程序和疗法根据“同一手术程序例外”豁免FDA上市前审查和批准程序及其他HCT/P法规，StemSpine®和OvaStem™预计同样豁免；ImmCelz™疗法需像标准药物一样获得FDA监管批准[91] - 药品或生物制品在美国上市前需完成非临床实验室测试、提交IND、进行人体临床试验等多步骤，IND提交后FDA若30天内不反对则可开始临床试验[94] - 新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）获批需证明产品安全有效，生产方法、设施和控制措施符合要求，人体临床试验分1、2、3期，可能重叠且不一定能按规定时间完成[95][96] - FDA可能要求或公司主动进行4期临床试验，获批产品变更部分条件需提交新NDA或BLA或其补充申请[97][98] - 未遵守FDA监管要求，可能面临公开警告信、罚款、刑事起诉等多种执法行动[92][104][115][117] - FDA有多种加快NDA和BLA审查的方式，优先审查旨在6个月内完成，标准审查为10个月[105][108] - 2016年12月《21世纪治愈法案》授权FDA加速审查和批准被指定为再生先进疗法的产品[110] - 医疗器械分I、II、III类，I类风险最低，III类监管最严格，新设备通常按III类监管[112][113] - 510(k)上市前 clearance一般需3 - 12个月，PMA批准可能需1 - 4年或更久[114] - 不符合医疗器械监管要求，FDA可采取多种执法行动[115] - 不属于HCT/P法规监管的产品，作为药品、生物制品或设备需遵守cGMP法规[116] - 公司CaverStem®和FemCelz®程序及疗法，以及StemSpine®和OvaStem™程序及疗法，根据“同一外科手术例外”豁免FDA上市前审查和批准程序及其他HCT/P法规[91] - 公司ImmCelz™疗法因治疗过程需获FDA监管批准，如同标准药物[91] - 提交IND后，若FDA 30天内未反对，临床研究即可开始[94] - FDA批准NDA需证明药物对预期用途安全有效，且制造、加工和包装方法、设施及控制措施足以保持其特性、强度、质量和纯度[95] - 获得BLA，制造商需证明产品安全、纯净、有效，且生产设施符合质量控制标准[95] - 通常需进行至少两项充分且受控的3期临床试验，以证明研究药物或生物制品的有效性[100] - 若公司产品不按HCT/P法规监管，将按FDCA作为药品或生物制品监管，需投入大量资源确保合规[102] - 若产品需IND和NDA或BLA，无法保证是否或何时获FDA批准，该过程耗时、昂贵且不可预测，可能需数年[102] 人员情况 - 公司全职员工4人，另有多名兼职顾问[123] 研发费用情况 - 2024年研发费用为240.0777万美元，2023年为197.0639万美元[124] 市场竞争情况 - 公司与众多医药、生物技术和医疗设备公司竞争，对手资源更丰富[82] 细胞储备情况 - AlloStem™（CELZ - 201 - DDT）有80亿个已制造和验证的细胞可用于临床试验和进一步研究[40] 未来招募计划 - 2025年9月AlloStemSpine®慢性下背痛一期/二期临床试验将招募30人[26]