财务数据关键指标变化 - 2024年底现金、现金等价物和可供出售有价证券为2.483亿美元，预计现金可支持运营至2027年[1] - 2024年研发费用为1.092亿美元，2023年为9440万美元[9] - 2024年一般及行政费用为3200万美元，2023年为2880万美元[10] - 2024年合作收入为5229.5万美元，2023年为4475.6万美元[21] - 2024年净亏损为7805.8万美元，2023年为6825.5万美元[21] 血友病A项目业务线数据关键指标变化 - 血友病A项目中，MGX - 001非人类灵长类动物研究显示FVIII活性持续超16个月[3] - 计划2026年提交血友病A的首个研究性新药申请[2] 心血管代谢适应症业务线数据关键指标变化 - 心血管代谢适应症方面，四个Wave 1 Ionis合作项目推进至先导优化，计划2025年提名1 - 2个开发候选药物[6] - 心血管代谢适应症研究在自发性高血压大鼠中实现95%的蛋白敲低[7] 新型腺嘌呤碱基编辑器业务线数据关键指标变化 - 新型腺嘌呤碱基编辑器在原代T细胞中对三个靶蛋白的敲低率超95%[7]