公司业务计划 - 公司计划2025年下半年提交CNM - Au8治疗ALS的新药申请（NDA）以争取加速批准[5] - 公司计划2025年年中启动针对ALS患者的3期RESTORE - ALS确证性试验[5] 公司债务融资情况 - 公司获得1000万美元新债务融资，替换与Avenue Capital剩余的785万美元未偿债务余额，债务期限18个月，固定利率12%，前12个月只付利息，65%可按5.67美元的固定转换价格转换为普通股[8] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1220万美元，2023年同期为3500万美元[9] - 2024年研发费用为2010万美元，2023年同期为2670万美元[10] - 2024年一般及行政费用为1330万美元，2023年同期为1440万美元[11] - 2024年总其他费用为630万美元，2023年同期为900万美元[12] - 2024年公司净亏损3940万美元，合每股亏损5.67美元，2023年同期净亏损4950万美元，合每股亏损9.43美元[13] - 2024年总营收为34.2万美元，2023年为65.4万美元，同比下降47.7%[20] - 2024年总运营费用为3343.5万美元，2023年为4119.4万美元，同比下降18.8%[20] - 2024年运营亏损为3309.3万美元，2023年为4054万美元，同比收窄18.4%[20] - 2024年净亏损为3940万美元，2023年为4950.4万美元，同比收窄20.4%[20] - 2024年综合亏损为3952.8万美元，2023年为4950.8万美元，同比收窄20.1%[20] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为5.67美元，2023年为9.43美元，同比收窄39.9%[20] - 2024年总资产为2733.7万美元，2023年为5234.1万美元，同比下降47.8%[21] - 2024年总负债为3619.4万美元，2023年为3895.1万美元，同比下降7.1%[21] - 2024年股东权益（赤字）为 - 885.7万美元，2023年为1339万美元，同比转亏[21] - 2024年现金及现金等价物为1215.5万美元，2023年为2882.1万美元，同比下降57.8%[21] 公司药物治疗效果数据 - HEALEY ALS平台试验中，CNM - Au8 30 mg（方案C）参与者协变量调整后的受限平均生存时间（RMST）提高4.1个月（95% CI：3至245天，p = 0.045）[6] - 基线血清NfL > 33 pg/mL且TRICALS风险评分在 - 6.5至 - 2.5之间的更严重ALS患者中，中位生存期提高11.9个月，该亚组死亡风险降低44%（Cox HR：0.556，95% CI：0.367 - 0.842，p = 0.006）[6]