Clene (CLNN) Conference August 20, 2025 02:20 PM ET Speaker0Inc. Trades on the Nasdaq under the symbol CLNN. It's a late clinical stage biopharmaceutical company focused on improving mitochondrial health and protecting neuronal function to treat neurodegenerative diseases. Happy to welcome President and CEO, Rob Etherington and CFO, Morgan Brown. Welcome to the conference, gentlemen.Happy to have today.Speaker1Thank you. It's a pleasure to be back, and, good to see your listeners as well.Speaker0Alright. Th ...

公司业绩 - 季度每股亏损0 78美元 低于Zacks共识预期的0 49美元亏损 但较去年同期的1 06美元亏损有所改善 [1] - 季度营收为0 03百万美元 低于Zacks共识预期的73% 去年同期营收为0 09百万美元 [2] - 过去四个季度中 公司两次超过每股收益共识预期 但未能超过营收共识预期 [2] 股价表现 - 年初至今股价下跌31 3% 同期标普500指数上涨10% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计近期表现与市场持平 [6] 未来展望 - 下一季度共识预期为每股亏损0 43美元 营收0 1百万美元 当前财年共识预期为每股亏损1 69美元 营收0 44百万美元 [7] - 管理层在财报电话会议中的评论将影响股价短期走势 [3] 行业状况 - 所属医疗-生物医学和遗传学行业在Zacks行业排名中处于后41% [8] - 同行业公司Avidity Biosciences预计季度每股亏损0 95美元 同比恶化46 2% 营收预计为2 95百万美元 同比增长43 9% [9]

In April, Clene presented new evidence of remyelination and neuronal repair with CNM-Au8 treatment at the American Academy of Neurology (AAN) Late-Breaking Science Session at the AAN 2025 Annual Meeting. The presentation, titled "Physiologic and Anatomical Evidence of Neuronal Repair and Remyelination from the Long-Term Open-Label Extension of the Phase 2 VISIONARY-MS Trial," highlighted significant and clinically meaningful improvements in cognition and visual function, supported by corresponding objective ...

公司财务与运营 - 公司2025年第二季度现金及现金等价物为730万美元，较2024年底的1220万美元下降，但通过股权融资190万美元及可转换债务增加150万美元，预计资金可支撑运营至2026年第一季度[1][6][8] - 研发费用同比下降，从2024年同期的420万美元降至350万美元，主要因成本节约措施及部分临床项目结束[9] - 净亏损从2024年同期的680万美元扩大至740万美元，每股亏损从1.06美元收窄至0.78美元[12][18] CNM-Au8治疗ALS进展 - 公司计划在2025年第四季度提交CNM-Au8治疗ALS的新药申请(NDA)，加速审批路径下需完成两项关键FDA会议：第三季度审查生存获益数据，第四季度分析神经丝轻链(NfL)生物标志物数据[2][3][4][6] - 已与FDA就NIH赞助的扩展访问计划(EAP)中ALS患者的NfL生物标志物分析方法达成一致，计划在9个月和6个月治疗期后分别进行主要和支持性分析[3] - HEALEY ALS平台试验的6个月双盲期数据已显示CNM-Au8对NfL水平的改善，EAP数据将进一步验证该结果[3] CNM-Au8治疗MS进展 - 2025年4月公布的VISIONARY-MS试验长期开放标签扩展数据显示，CNM-Au8能促进MS患者的髓鞘再生和神经元修复，MRI和视觉诱发电位评估证实认知与视觉功能显著改善[5] - 计划在2025年第三季度召开FDA Type B会议，讨论MS临床开发计划及基于认知改善的III期试验设计[6][7] 产品与技术 - CNM-Au8是一种口服金纳米晶体悬浮液，通过增强细胞能量代谢和减少氧化应激来改善神经元功能，已获联邦注册商标[14] - 公司专注于线粒体健康与神经保护，适应症包括ALS、帕金森病和多发性硬化症[13]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____________ to _____________ Commission file number: 001-39834 CLENE INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) | Delaware 85-2828339 | | | ...

**行业与公司概述** - 公司专注于纳米医学领域，核心资产为纳米治疗悬浮液（nanotherapeutic suspension），结合物理学、材料科学与生物学[1][2][3] - 主要适应症：肌萎缩性侧索硬化症（ALS）和多发性硬化症（MS）[3][6] - 技术特点：非传统化学修饰方法，采用纳米晶体金（nanocrystalline gold），安全性极佳（无严重不良反应记录）[35][36] --- **核心观点与论据** **1 ALS项目进展** - **加速审批路径**： - 与美国FDA讨论以神经丝轻链（neurofilament）作为生物标志物加速审批，基于NIH的4500万美元EAP项目（180名受试者）[3] - 2023年11月及2024年6月与FDA会议确认统计计划，数据将于Q4提交[3][4] - 生存期（survival）作为次要终点：Healy研究中显示28%生存获益（p<0.04），调整协变量后提升至44%（p=0.004）[19] - **监管动态**： - FDA对神经丝路径态度积极（参考Biogen的tofersen审批先例）[15] - 2024年Q3末将讨论生存期作为加速审批终点的可能性[5][21] - 计划2024年底提交NDA，若获批则2025年Q1进入审查阶段[22] **2 MS项目进展** - **临床设计**： - 以认知功能（Symbol Digit Modality Test, SDMT）为主要终点，FDA讨论中[7][8] - 计划开展III期研究，覆盖认知、精细运动、行走和视觉功能[8][9] - **合作潜力**： - 已与多家公司签署保密协议（CDA），MS领域合作兴趣显著高于ALS[11][12] **3 其他关键信息** - **资金与运营**： - 截至2024年Q1现金储备1000万美元，预计支撑至Q3[43] - 黄金成本波动对生产成本影响有限（纳米级用量）[39][40] - **监管风险**： - FDA政策不确定性增加，但神经学部门审查团队稳定（Theresa Brachio和Emily Freelich）[20][21] - 加拿大和EMA审批需基于FDA结果，暂无独立路径计划[32][33] --- **可能被忽略的细节** 1. **NIH资金背景**：公司获得国会ACT for ALS法案中10%的资金（4500万美元），用于EAP项目[26] 2. **MS认知终点创新性**：SDMT作为主要终点若获批可能成为市场领先标准[7][8] 3. **生存期数据争议**：Healy研究中Regimen A组（阴性结果）作为对照组的统计调整方法（协变量分析）[17][19] 4. **政治因素**：FDA高层变动（如Mark McCary）可能影响孤儿药审批倾向[22][28] --- **关键时间节点** - **2024年Q4**：NIH EAP神经丝数据、FDA生存终点会议结论、潜在NDA提交[3][42] - **2025年Q1**：潜在PDUFA日期设定[22] - **2025年Q2后**：商业化准备（若获批）[42]

纪要涉及的公司 Clene Inc.，在纳斯达克以CLNN为代码进行交易，是处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于改善线粒体健康和保护神经元功能，以治疗神经退行性疾病[1] 纪要提到的核心观点和论据 1. **药物分析计划**：6月与监管机构会面，明确了神经丝分析计划；FDA提议评估CNMAU8对神经丝的影响，若能降低ALS患者血液中神经丝水平，则表明有临床益处；利用NIH提供的4500万美元资助180名ALS患者用药，从下个月到9月评估这些患者神经丝的变化[2][4] 2. **新药申请情况**：若评估数据与Healy项目结果一致，将提交新药申请以寻求ALS加速批准；已单独向FDA提交关于生存数据的档案，第三季度有会议讨论；预计第三季度末获得数据，第四季度初提交给FDA，年底提交新药申请，2026年第一季度知晓申请是否被接受[5][8] 3. **三期临床试验计划**：若基于替代生物标志物获得加速批准，需开展确认性三期临床试验；计划于今年晚些时候开始让首批患者用药，在2026年全球范围更广泛开展，主要关注生存时间[10][11] 4. **神经丝相关问题**：神经丝升高在ALS患者出现临床症状之前就会显现，除非接受Clene药物治疗，否则会一直保持升高；在MS人群中看到受损神经元的再髓鞘化和保护作用，但在ALS中尚未得出相同结论[12][14] 5. **CNMA U8药物研究方向**：该药物在ALS和MS研究中使用相同剂量和药物，本季度与FDA就MS数据进行讨论；药物作用机制是为线粒体提供能量代谢支持；已完成帕金森病研究，有Rett综合征早期临床前数据，还可能涉及亨廷顿病和额颞叶痴呆等神经退行性疾病，目前主要临床重点是MS和ALS[15][17]

涉及的公司 - Clean Inc.（纳斯达克股票代码：CLNN），一家临床后期生物制药公司，专注改善线粒体健康和保护神经元功能，治疗神经退行性疾病[1] - Sono Group NV（OTCQB股票代码：SEVCF）及其全资子公司Sono Motors GmbH，致力于将太阳能技术集成到商用车上[20] Clean Inc.核心观点和论据 - **药物研发进展**：6月与FDA会面，明确神经丝蛋白分析计划；利用NIH提供的4500万美元资助180名ALS患者用药，将于下月至9月评估患者神经丝蛋白变化；已向FDA提交基于生存数据的单独档案，并将于第三季度开会讨论；预计第三季度末获得数据，第四季度初提交给FDA，年底提交新药申请，2026年第一季度知晓是否被接受[2][4][5][6][7] - **临床试验计划**：若基于替代生物标志物获得加速批准，需开展确证性3期临床试验；3期试验计划以生存为主要终点，预计今年下半年开始首位患者用药，2026年在全球更广泛开展[9][10] - **药物作用机制和适应症**：CNMAU8药物通过为线粒体提供能量代谢支持发挥作用；主要临床重点为MS和ALS，也有帕金森病相关工作经验，还有对Rett综合征、亨廷顿病和额颞叶痴呆等疾病的早期洞察[16][17] Clean Inc.其他重要内容 - **神经丝蛋白相关**：神经丝蛋白升高在ALS患者出现临床症状之前就会显现；Clean是唯一在2期双盲安慰剂对照研究中显示能降低神经丝蛋白的药物；目前不确定ALS患者神经丝蛋白减少后是否有再生，但在MS患者中看到了神经元修复和保护的迹象[11][12][14] Sono Group NV核心观点和论据 - **公司业务和产品**：是太阳能移动领域的先驱，专注将专有太阳能技术集成到商用车上，提供端到端解决方案，包括太阳能板、太阳能充电控制器、车辆集成以及软件和数据分析；产品适用于多种类型商用车，能降低燃油和能源成本、延长电池寿命、减少碳排放[22][23][24][25] - **市场和商业进展**：获得多项荣誉和认证，如绿色创新奖和德国太阳能巴士套件国家类型认证；与Merlin Solar Technologies合作扩大全球影响力；有来自6家大型OEM的订单，客户基础多样；7月半个月的收入超过2025年第一季度的全部收入；预计第三季度和第四季度收入增长，平均每单位收入到第四季度将达到8000欧元，订单数量分别约为50单和超100单，收入将翻倍[27][28][29][30] - **未来规划**：继续推进OEM战略，扩大全球合作伙伴关系；计划提升到主要国家证券交易所上市，与纳斯达克和纽约证券交易所美国版进行谈判，以提高知名度、增强流动性、为股东创造长期价值和更大的并购机会[32] Sono Group NV其他重要内容 - **产品相关**：太阳能板从美国的Merlin采购，也有其他本地和亚洲制造商作为来源；制冷设备的太阳能板除安装在车顶外，也可安装在侧面以提高效率[38][39] - **客户相关**：客户主要是全球大型OEM，重点在欧洲市场，部分在德国、欧洲其他地区或英国；凭借在太阳能移动领域的专业经验吸引客户[41][42] - **业务扩展性**：团队有能力覆盖第三季度和第四季度业务；销售管道增长显著，预计2026 - 2027年业务规模大幅扩大并实现盈利[43][44]

业绩总结 - Clene的首个药物CNM-Au8在临床试验中显示出94%的死亡或永久辅助通气（PAV）风险降低[41] - 在HEALEY ALS平台试验中，CNM-Au8治疗组在12个月内的死亡或PAV风险降低达91%[92] - CNM-Au8的长期治疗显示出超过800个参与者年的安全性，没有发现与治疗相关的严重不良事件[36] - CNM-Au8的治疗持续时间最长可达5.1年，且大多数治疗出现的不良事件为轻度至中度[36] - CNM-Au8 30 mg治疗组在长期生存方面显示出28%的风险降低[111] 用户数据 - 在对照组中，78%的参与者在基线时接受了标准ALS背景治疗（riluzole、edaravone或两者）[111] - 参与者中，92%接受了背景DMT治疗，其中53%为单克隆抗体，32%为口服药物[122] - 由于COVID-19疫情，计划中的150名参与者中有73名（约50%）提前结束研究[122] 新产品和新技术研发 - CNM-Au8在ALS患者中，NfL（神经丝轻链）水平下降与临床益处相关，NfL下降的参与者在12个月内的死亡或PAV风险降低达84%[72] - CNM-Au8治疗显示出在视觉和全球神经功能方面的显著改善[123] - CNM-Au8在视觉诱发电位（VEP）中显示出信号强度和速度的改善，p<0.0001[142] - CNM-Au8治疗促进了MS病灶修复和再髓鞘化[152] 市场扩张和并购 - Clene在ALS和多发性硬化症（MS）领域的临床证据不断增加，支持CNM-Au8的治疗潜力[18] - Clene的目标是通过改善线粒体功能来治疗神经退行性疾病，特别是ALS、帕金森病和多发性硬化症[13] 负面信息 - COVID-19疫情导致计划中的150名参与者中有73名（约50%）提前结束研究[122] 其他新策略和有价值的信息 - CNM-Au8的专利保护强大，拥有150多项已授予的专利及商业秘密[18] - 公司截至2025年3月31日的现金及现金等价物为980万美元（未经审计）[178] - CNM-Au8在两项Phase 2试验中显示出一致的生存结果，并在HEALEY试验中使用了NfL生物标志物[170]

文章核心观点 公司与FDA进行C类会议后提供监管更新，并宣布2025年第三季度与FDA的另外两场会议，若NfL分析有临床意义结果，有望年底按加速批准途径提交新药申请 [1][6] 公司信息 - 公司是临床后期生物制药公司，专注改善线粒体健康和保护神经元功能治疗神经退行性疾病，旗下CNM - Au8可改善中枢神经系统细胞生存和功能 [5] - CNM - Au8是金纳米晶体口服混悬剂，能通过增加能量产生和利用恢复神经元健康和功能 [8] 会议情况 C类会议 - 公司在会议中讨论用统计分析计划比较NfL生物标志物数据，FDA对分析方法给出建设性反馈 [2] - 预计今夏FDA接受统计分析计划，公司已重新提交纳入FDA要求修订的版本，NfL分析将于2025年第四季度初进行 [3] 另外两场会议 - 2025年第三季度安排两场会议，一场讨论长期ALS生存结果，另一场讨论2期MS项目结束结果 [4][6] - ALS生存数据C类会议将评估CNM - Au8 30 mg治疗长期生存益处，判断数据是否支持按加速批准途径提交新药申请 [7] - 2期结束B类MS项目会议将审查2期试验结果，讨论以认知改善为重点的3期研究计划 [7] 新药申请计划 - 若NfL分析显示有临床意义下降，可能支持2025年底按加速批准途径提交新药申请 [3]