财务数据关键指标变化 - 资产相关 - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别为136,586千美元和148,200千美元[678] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司短期投资分别为175,819千美元和48,940千美元[678] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司总资产分别为335,730千美元和222,570千美元[678] - 截至2024年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资约3.124亿美元，预计现有资金至少可满足未来一年到期债务[700] - 截至2024年12月31日，公司现金和现金等价物为1.36586亿美元，受限现金为33.9万美元，总计1.36925亿美元[709] - 截至2024年12月31日，公司有1.364亿美元现金和现金等价物账户余额超过联邦保险限额[710] - 截至2024年12月31日，投资证券摊销成本调整后为3.07239亿美元，估计公允价值为3.07362亿美元[756] - 截至2023年12月31日，投资证券摊销成本调整后为1.93305亿美元，估计公允价值为1.93321亿美元[757] - 2024年和2023年按公允价值计量的金融资产：2024年为3.07362亿美元，2023年为1.93305亿美元[758] - 2024年和2023年预付费用和其他流动资产：2024年为351.8万美元，2023年为319.1万美元[759] - 2024年末和2023年末的物业和设备净值分别为1542.2万美元和1717.4万美元，2024年和2023年折旧和摊销费用分别约为320万美元和330万美元[760] 财务数据关键指标变化 - 负债相关 - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司总负债分别为25,355千美元和36,540千美元[678] - 截至2024年12月31日，公司记录约110万美元作为当前或有价值权利负债，70万美元作为非流动或有价值权利负债[696] - 截至2024年12月31日，Neoleukin的NL - 201一期试验收尾成本的负债余额为209000美元，2023年12月31日余额为1962000美元，期间调整减少550000美元，已支付1203000美元[731] - 2024年末和2023年末应计费用及其他流动负债分别为973.1万美元和1749.5万美元[762] - 截至2024年12月31日，公司经营租赁负债和融资租赁负债分别为1234.8万美元和80万美元[772] - 截至2024年12月31日，租赁或有价值权负债约为120万美元[774] - 截至2024年12月31日，销售税或有价值权负债应计40万美元[780] 财务数据关键指标变化 - 股权相关 - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为14,854,725股和12,823,665股[678] - Neurogene OpCo股东拥有公司约84%的投票权，能够对公司施加影响[701] - 截至2024年12月31日，公司授权发行5000万股优先股，无流通股；授权发行4.5亿股普通股[796][804] - 2023年反向合并时，公司向Neurogene OpCo股东发行1047.2635万股普通股，反向合并后发行并流通1282.3665万股普通股[806] - 2024年11月公司私募融资，出售183.5万股普通股，发行可购买216.5042万股普通股的预融资认股权证，总收益2亿美元，净收益1.895亿美元[808] - 截至2024年12月31日，公司有可购买612.4996万股普通股的预融资认股权证流通，2024年行使预融资认股权证发行10.3407万股普通股[809] - 可转换优先股股东有权获得非累积股息，年利率为每股0.18美元，自成立至合并完成未发放股息[799] - 截至2024年12月31日，公司预留普通股总数为3320398股，2023年为3061555股[813] - 2023年股权奖励计划预留发行股份数为2750668股，自2024年起每年1月1日自动增加，增幅为当日流通普通股总数的4%，至2033年1月1日结束[815] 财务数据关键指标变化 - 损益相关 - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司累计亏损分别为262,298千美元和187,150千美元[678] - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计在可预见的未来仍将产生重大亏损，可能无法实现或维持盈利[22] - 2024年许可协议收入为925美元，2023年无相关收入[681] - 2024年研发费用60,917美元，2023年为44,39美元；2024年一般及行政费用22,613美元，2023年为11,18美元[681] - 2024年总运营费用83,530美元，2023年为55,58美元；2024年运营亏损82,605美元，2023年为55,58美元[681] - 2024年净亏损75,144美元，2023年为36,317美元[681][690] - 2024年基本每股净亏损4.28美元，2023年合并前A类普通股为117.28美元，合并后普通股为27.7美元[681] - 2024年加权平均流通股数用于计算基本每股净亏损为17,567,082股，2023年合并前为426,097股，合并后为491,86股[681] - 2024年和2023年公司净亏损分别为7510万美元和3630万美元，经营活动使用现金分别为7060万美元和5140万美元，截至2024年12月31日累计亏损2.623亿美元[699] - 2024年和2023年许可协议收入分别为92.5万美元和0美元[707] - 2024年和2023年总研发费用分别为6091.7万美元和4439.4万美元，总行政费用分别为2261.3万美元和1118.9万美元[707] - 2024年和2023年基本每股净收益（亏损）：2024年普通股为 - 4.28美元，2023年合并前A类股为 - 117.28美元，合并后普通股为27.76美元[746] - 2024年和2023年摊薄每股净收益（亏损）：2024年普通股为 - 4.28美元，2023年合并前A类股为 - 117.28美元，合并后普通股为2.93美元[746] - 2024年公司记录了闲置设备的减值损失010万美元，2023年未确认长期资产减值[722] - 2024年公司记录闲置设备减值损失10万美元，2023年未确认长期资产减值[761] - 2024年和2023年公司税前亏损分别为75144000美元和36317000美元，未记录联邦或州所得税准备金[828] 财务数据关键指标变化 - 现金流相关 - 2024年经营活动净现金使用量为70,603美元，2023年为51,422美元[690] - 2024年投资活动净现金使用量为125,261美元，2023年为提供25,637美元[690] - 2024年融资活动净现金提供量为184,071美元，2023年为92,482美元[690] 财务数据关键指标变化 - 税务相关 - 截至2024年和2023年12月31日，公司联邦净经营亏损结转额分别为3.198亿美元和2.779亿美元[830] - 截至2024年和2023年12月31日，公司联邦研发税收抵免结转额分别为790万美元和750万美元[831] - 公司2024年和2023年估值备抵分别增加1600万美元和6070万美元，2024年末估值备抵为1.14972亿美元，2023年末为9892.6万美元[835] - 截至2024年和2023年12月31日，公司不确定税务状况负债分别为340万美元和260万美元[837] - 2024年和2023年未确认税务利益期初余额分别为261.1万美元和110.8万美元，期末余额分别为336.4万美元和261.1万美元[838] - 公司2024年和2023年401(k)计划匹配供款分别约为60万美元和50万美元[839] - 公司在2023年获得约90万美元员工留用抵免，记录为研发费用和一般及行政费用的减少[841] - 自2021年12月31日后开始的纳税年度，纳税人需对研发支出资本化并摊销，美国研发活动成本分五年摊销，国外分15年摊销，截至2024年12月31日，公司资本化大量美国研发支出[833] - 公司税务申报表自2018年至今处于法规开放审查状态，目前无未决税务审查[836] - 因先前或未来可能发生的所有权变更限制，净营业亏损和研发抵免结转的使用可能受《1986年国内税收法》第382条的重大年度限制，公司未完成相关评估[835] 业务风险相关 - 公司最先进的候选产品NGN - 401及其正在进行和预期的临床试验可能不成功[22] - 公司依赖与爱丁堡大学的合作进行临床前研发项目，合作失败或延迟会对业务造成重大损害[22] 公司合并与名称变更相关 - 2023年7月18日公司签订合并协议，12月18日完成反向合并；反向合并前预融资约9500万美元[693][694] - 公司名称从“Neoleukin Therapeutics, Inc.”变更为“Neurogene Inc.”，交易完成前进行了1比4的反向股票拆分[695] - 2023年12月18日完成反向合并，公司名称从“Neoleukin Therapeutics, Inc.”变更为“Neurogene Inc.”[745][752] - 反向合并中，130万美元差额记为或有对价负债，1640万美元确认为廉价购买收益[753] - 反向合并总购买价格为4.3639亿美元，收购的Neoleukin净资产公允价值为5.5854亿美元[755] 会计政策与估计相关 - 公司根据ASC 718核算股份支付奖励，使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权奖励的公允价值，使用公司普通股的公允价值估计限制性股票奖励的公允价值[738] - 公司采用负债法核算所得税，根据财务报表和资产负债的税务基础之间的差异确定递延所得税资产和负债[741] - 公司在评估CVRs时，得出其不符合衍生品定义，而是在付款可能且可估计时根据ASC 450记录或有对价负债[728] - 公司在反向合并及2025财年初，为结束Neoleukin的NL - 201一期试验产生并预计产生相关成本，并根据ASC 420计提了试验剩余成本的负债[729] - 公司将在2025年1月1日开始的年度期间采用ASU 2023 - 09，2027年10月1日开始的财年采用ASU 2024 - 03 [749][750] 租赁相关数据 - 2024年和2023年补充租赁费用分别为356.3万美元和134.2万美元[771] - 2024年和2023年经营租赁使用权资产分别为300万美元和368.1万美元[773] 许可协议相关数据 - 公司在2023年12月和2024年4月的CVR许可协议中，分别在许可证控制权转移时确认了020万美元和070万美元的预付款收入[716] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，与云计算服务合同相关的资本化实施成本分别为040万美元和030万美元[721] - 2024年和2023年，与资本化实施成本相关的费用分别为040万美元和020万美元[721] - 2024年公司因12月2023年CVR许可协议和4月2024年CVR许可协议分别获得许可收入20万美元和80万美元[777][778] - 公司与爱丁堡大学的许可协议中，需支付最高530万美元监管里程碑款项和最高2500万美元销售里程碑款项，2023年为Rett综合征一期/二期试验首名患者给药里程碑支出30万美元[788] - 2024年和2023年与爱丁堡大学合作项目费用分别为150万美元和160万美元[791] - 公司与Virovek的许可协议中，开发里程碑付款最高20万美元，2024年Rett综合征新药研究申请备案里程碑费用为10万美元，2024年和2023年许可费均为5万美元[792] - 公司与Sigma - Aldrich Co的许可协议中，开发相关里程碑最高支付250万美元，2024年和2023年许可费用均为6万美元[793] - 公司与斯坦福的许可协议有效期十年，需支付最高50万美元许可费，2024年记录许可费用5万美元[794] 股份支付与股权奖励相关 - 2024年和2023年公司记录的基于股票的薪酬费用分别为8320000美元和1418000美元[819] - 截至2024年12月31日，流通在外期权和可行权期权的总内在价值分别约为430万美元和390万美元，2024年行使期权的总内在价值约为170万美元[8