公司业务转型与现状 - 公司从研发阶段生物制药公司转型为商业阶段生物制药公司，有重大亏损历史且产品销售收入有限[13][15] 产品获批情况 - PEDMARK®获FDA和欧盟委员会营销批准，但未获其他外国当局批准，获批过程成本高、耗时长且不可预测[14] 业务依赖风险 - 公司依赖第三方供应原材料、开展临床试验和生产PEDMARK®，若第三方表现不佳或违规，将对业务产生重大不利影响[17] 货币资金情况 - 2024年12月31日，公司货币市场投资和储蓄账户资金为2460万美元，2023年12月31日为1190万美元[555] 资金风险 - 公司货币市场账户资金大幅高于FDIC保险的25万美元，可能会损失价值[556] 投资政策与风险 - 公司投资政策旨在实现本金保全、流动性和投资回报，利率波动风险对经营结果影响不大，未使用利率衍生工具[557] 外币风险与持有情况 - 公司面临外币风险，采购以加元和欧元计价的商品和服务，未使用衍生工具，但持有加元和欧元用于支付[558] - 2024年12月31日，公司持有约16万加元和24万欧元[558] 临床研究风险 - 公司临床研究和试验可能因无法招募或留住患者而严重延迟[22] 产品排他性风险 - 若公司未能获得或维持PEDMARK®的孤儿药排他性或监管排他性，竞争对手可能低价销售同类产品，公司收入将受重大不利影响[22]