公司概况 - 公司是全球生物制药公司，总部位于美国特拉华州威尔明顿，在瑞士、日本和加拿大等地设有办公室[121] - 公司专注于血液学/肿瘤学和炎症与自身免疫两个治疗领域，还可从授权分子获得里程碑付款和特许权使用费[122] 产品线情况 - 公司血液学和肿瘤学产品线有六个获批产品和多个临床开发项目[123] - JAKAFI（鲁索替尼）于2011年11月获美国FDA批准用于治疗中高危骨髓纤维化，2014年12月获批用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症患者，2019年5月获批用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病，2021年9月获批用于治疗一线或二线全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病[124] - 2003年公司启动研究项目探索JAK酶抑制，JAK - STAT信号通路失调与多种疾病有关[125] - 2022年8月PEMAZYRE获FDA批准用于治疗FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤[156] - 2023年3月PEMAZYRE获日本厚生劳动省批准用于治疗FGFR1融合的骨髓/淋巴肿瘤[157] - 2023年3月ZYNYZ获FDA加速批准用于治疗成人转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌[161] - 2024年4月ZYNYZ获欧盟委员会批准用于成人转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌一线单药治疗[162] - 2024年8月NIKTIMVO获FDA批准用于治疗成人和儿童至少两种全身治疗失败后的慢性GVHD[166] - 2024年12月tafasitamab联合来那度胺和利妥昔单抗治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤达主要终点[173] - 2025年3月，ruxolitinib乳膏治疗结节性痒疹的TRuE - PN1研究达到主要终点，TRuE - PN2研究主要终点未达统计学意义，但关键次要终点仍显示积极趋势[202] - 2025年3月，povorcitinib治疗HS的两项3期研究达到主要终点，支持全球监管提交[206] - 普沃替尼治疗泛发性非节段型白癜风2b期研究24周达到主要终点，52周数据显示全身和面部复色效果显著[207][208] - 普沃替尼治疗结节性痒疹2期研究达到主要终点，2024年10月启动两项3期研究[209] - 普沃替尼治疗慢性自发性荨麻疹2期研究4月公布积极顶线结果，达到主要终点[211] - 鲁索替尼乳膏用于特应性皮炎开展3期儿科研究，用于化脓性汗腺炎预计2025年启动3期研究，用于结节性痒疹开展3期研究[215] - 巴瑞替尼类风湿关节炎3期项目所有试验达到主要终点，2017 - 2018年在欧美日获批[223][224] - 巴瑞替尼特应性皮炎2019 - 2022年多项3期研究达到主要终点，2020 - 2021年在欧美获批[226][227] - 巴瑞替尼斑秃3期研究显示40%成人患者头皮覆盖率至少达80%，2022年在欧美日获批[228] - 巴瑞替尼系统性红斑狼疮3期开发项目因疗效结果不佳于2022年1月终止[230] - 巴瑞替尼2020 - 2022年获FDA紧急使用授权及批准用于治疗COVID - 19[231] 产品合作情况 - 公司与诺华合作，诺华获得鲁索替尼在除美国以外所有血液学和肿瘤学适应症的独家开发和商业化权利，产品名为JAKAVI[124] - 公司与多家公司有合作和许可协议，包括诺华、礼来、MacroGenics、Merus和Syndax等[244][245][246][247][248] 产品临床数据 - 2014年8月数据显示，COMFORT - I试验中接受JAKAFI治疗的患者三年生存率为70%，安慰剂组为61%；COMFORT - II中接受JAKAFI治疗的患者三年生存率为79%，最佳可用疗法组为59%[134] - 2016年10月数据显示，MF患者接受JAKAFI治疗24周时，疲劳反应率为35%，安慰剂组为14%[136] - 2016年3月数据显示，JAKAFI治疗真性红细胞增多症（PV）80周时，83%的患者仍在接受治疗，32周有反应的患者中76%在80周时仍有反应[138] - 2016年6月数据显示，JAKAFI治疗PV在维持血细胞比容控制方面优于最佳可用疗法，比例分别为62.2%和18.7%[139] - 2019年5月数据显示，JAKAFI治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）的总缓解率为57%，完全缓解率为31%[141] - 2021年9月数据显示，JAKAFI治疗慢性GVHD第7周期第1天的总缓解率为70%，最佳可用疗法组为57%[142] - 2020年7月数据显示，MONJUVI联合来那度胺治疗复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的客观缓解率为55%，完全缓解率为37%，中位缓解持续时间为21.7个月[145] - 2021年8月数据显示，MINJUVI联合来那度胺治疗复发或难治性DLBCL的最佳客观缓解率为56.8%，完全缓解率为39.5%，部分缓解率为17.3%[147] - PEMAZYRE治疗胆管癌患者总体缓解率为36%，中位缓解持续时间为9.1个月[155] - NIKTIMVO治疗慢性GVHD在AGAVE - 201试验中总体缓解率达74%，60%患者缓解持续一年[165] - TABRECTA在METex14人群中，初治患者和经治患者的确认总缓解率分别为68%和41%，缓解持续时间中位数分别为12.6个月和9.7个月[235] - OPZELURA治疗AD的3期研究中，TRuE - AD1和TRuE - AD2在第8周达到研究者整体评估治疗成功的患者比例分别为53.8%和51.3%，而安慰剂组分别为15.1%和7.6%；达到瘙痒数字评分量表降低≥4分的患者比例分别为52.2%和50.7%，安慰剂组分别为15.4%和16.3%[189] - OPZELURA治疗白癜风的3期研究中，第24周29.9%的患者面部白癜风面积评分指数改善>75%，第52周约50%的患者达到该指标[192] - 2023年2月，povorcitinib治疗HS的2期研究显示，75mg治疗组22 - 29%的患者达到HiSCR100[205] 业务风险 - 报告包含涉及未来风险和不确定性的前瞻性陈述，这些陈述受多种因素影响，实际结果可能与预期有重大差异[114][115] - 公司业务面临诸多风险，如依赖JAKAFI收入、产品报销问题、销售和分销能力不足、临床试验和生产依赖第三方等[119] - 公司在全球多地开展临床开发和商业运营，面临政府医疗改革、竞争、专利保护等风险[118] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度公司净收入为1.582亿美元，基本每股净收益为0.82美元，摊薄后每股净收益为0.80美元；2024年同期净收入为1.695亿美元，基本每股净收益为0.76美元，摊薄后每股净收益为0.75美元[253] - 2025年第一季度公司总营收为10.529亿美元，2024年同期为8.809亿美元[254] - 2025年第一季度JAKAFI产品净收入为7.094亿美元，2024年同期为5.718亿美元，增长源于销量增加9870万美元和价格上涨3890万美元，付费需求增长10%，去库存影响为7%[254] - 2025年第一季度OPZELURA产品净收入为1.187亿美元，2024年同期为8570万美元，美国处方付费需求增长24%，2500万美元净收入来自美国以外市场[255] - 2025年第一季度MINJUVI/MONJUVI产品净收入为2960万美元，2024年同期为2390万美元，因2024年2月收购美国市场权利，2025年第一季度有3个月收入[256] - 2025年第一季度NIKTIMVO产品净收入为1360万美元，源于产品在该季度商业推出[257] - 2025年第一季度产品收入成本为7.32亿美元，较2024年同期的6.1亿美元增加，主要因特许权使用费增加[265] - 2025年第一季度研发费用为4.373亿美元，较2024年同期的4.293亿美元增加，主要因薪资福利相关费用和临床研究及外部服务费用增加[266][267] - 2025年第一季度销售、一般及行政费用为3.257亿美元，较2024年同期的3.003亿美元增加，主要因薪资福利相关费用和其他合同服务及外部成本增加[269] - 2025年第一季度收购相关或有对价公允价值变动损失为1.16亿美元，2024年同期为收益0.5亿美元[270] - 2025年第一季度来自阿昔替尼销售的收入为1360万美元，并有少量合作商业化活动亏损[272] - 2025年第一季度利息收入为2290万美元，较2024年同期的4680万美元减少，主要因现金等价物和有价证券余额降低[273] - 2025年第一季度股权投资损失为1300万美元，2024年同期为收益9990万美元[274] - 2025年第一季度所得税拨备为7600万美元，2024年同期为6660万美元[275] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日销售津贴及应计项目余额为4.74583亿美元，较1月1日的4.46301亿美元有所增加[259] - 截至2025年3月31日，若OPZELURA被视为JAKAFI的产品线延伸，公司已计提约1.454亿美元相关增量回扣，对OPZELURA毛净扣除的影响约为7.3%[260] - 2021年8月公司签订5亿美元的高级无担保循环信贷协议，2023年5月和2024年6月进行修订，2024年6月修订将到期日从2024年8月延长至2027年6月，最高循环承诺增加额度不超2.5亿美元加或有额外金额[281] - 截至2025年3月31日，公司无未偿还借款且遵守信贷协议所有契约[281] - 截至2025年3月31日，有价证券为4.669亿美元，若市场利率立即且统一提高10%，公允价值下降不重大[285] 管理层讨论和指引 - 报告包含未经审计的2025年第一季度财务状况和经营成果讨论，应结合相关财务报表阅读[113] - 2023年12月FASB发布ASU No. 2023 - 09，2024年11月发布ASU No. 2024 - 03，公司正在评估其对财务报表的影响[251][252] - 公司美国税务负债受2017年《减税与就业法案》对研发费用强制资本化和摊销的不利影响[282] - 公司认为运营现金流、现金、现金等价物、有价证券和循环信贷额度资金足以满足可预见未来资本需求[283] - 公司未来或通过股权或债务融资等获取额外资金，出售股权或可转换债务证券可能稀释股东权益，债务融资可能限制公司运营[284] - 公司有价证券投资主要为美国国债，面临违约、信用评级和市场价值变化等风险，也受利率风险影响[285] - 公司持有上市公司战略股权投资，生物技术公司股价波动将使股权投资损益随公允价值变化而波动[286] 其他没有覆盖的重要内容 - 美国骨髓纤维化（MF）患者中中高危患者占比80% - 90%，血小板计数低于10万/微升血液[131] - 美国约有1000万被诊断患有特应性皮炎（AD）的青少年和成人患者[188] - 2024年5月公司收购Escient Pharmaceuticals，其临床开发组合包括INCB000262和INCB000547[212] - INCB161734的1期研究于2024年第一季度启动，KRASG12D突变在40%的胰腺导管腺癌、15%的结直肠癌和5%的非小细胞肺癌中出现，预计2025年公布研究数据[182] - INCA33890对PD - 1的结合亲和力比TGFβR2高10倍，2023年7月启动1期研究，预计2025年公布数据[183] - 2022年12月，povorcitinib启动两项治疗中重度化脓性汗腺炎（HS）的3期试验[204] - 全球每年超过200万人受NSCLC影响，约3 - 4%的NSCLC患者有导致MET外显子14跳跃的突变[238] - JAK2V617F突变在原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症和原发性血小板增多症患者中的比例分别为55%、95%和60%[170] - CALR突变导致约25 - 35%的骨髓纤维化和原发性血小板增多症患者发病[169] - 美国骨髓纤维化（MF）患者中中高危患者占比80% - 90%，血小板计数低于10万/微升血液[131] - 2024年10月，OPZELURA 1.5%乳膏获加拿大卫生部批准用于治疗12岁及以上患者的轻度至中度AD和非节段性白癜风[195]