公司整体财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度公司总营收1.32亿美元，较2024年同期的1.19亿美元增长10%[3][4] - 2025年公司将全年营收指引从超6亿美元提高至7.25 - 7.5亿美元，非GAAP基础运营亏损指引从低于4.95亿美元降至低于3.75亿美元，现金、现金等价物和短期投资指引从约17亿美元提高至约19亿美元[5] - 2025年第一季度总营收1.32亿美元，2024年同期为1.19亿美元，同比增长10.92%[33] - 2025年第一季度净亏损1.47亿美元，2024年同期为1.43亿美元，亏损幅度扩大2.79%[33] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损0.93美元，2024年同期为0.98美元，亏损幅度收窄5.10%[33] - 2025年第一季度GAAP研发和专利费用2.01亿美元，2024年同期为2.14亿美元，同比下降6.07%[33][34] - 2025年第一季度Non - GAAP净亏损1.18亿美元，2024年同期为1.12亿美元，亏损幅度扩大5.36%[34] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为21亿美元，较2024年12月31日的23亿美元有所下降，第二季度通过sapablursen全球授权获得2.8亿美元[16] - 截至2025年3月31日，公司总资产28.13亿美元，较2024年12月31日的30.03亿美元下降6.33%[38] - 截至2025年3月31日，公司股东权益4.76亿美元，较2024年12月31日的5.88亿美元下降19.05%[38] 各业务线数据关键指标变化 - 2025年第一季度商业收入较2024年同期增长28%，主要受TRYNGOLZA美国产品销售及SPINRAZA、WAINUA和QALSODY特许权使用费收入增加推动[14] - TRYNGOLZA在2024年12月19日获美国批准后的首个完整季度净产品销售额超600万美元，美国、加拿大和中国以外国家商业化权利已授权给Sobi，预计2025年下半年获欧盟批准[9] - WAINUA在2025年第一季度销售额3900万美元，特许权使用费收入900万美元，已在包括欧盟在内的多个国家上市，全球其他地区提交申请以扩大可及性[9] - SPINRAZA在2025年第一季度全球销售额4.24亿美元，特许权使用费收入4800万美元，高剂量nusinersen正在美国和欧盟接受营销批准审查，PDUFA日期为2025年9月22日[9] 公司运营费用情况 - 2025年第一季度运营费用略有增加，主要因TRYNGOLZA、donidalorsen和WAINUA商业化努力，部分被研发费用减少抵消[8][15] 公司产品授权情况 - 公司将sapablursen全球开发和商业化权利授权给大冢制药，获得2.8亿美元预付款，还有望获得高达6.6亿美元额外付款及年净销售额中两位数百分比的特许权使用费[13] 公司产品未来计划 - donidalorsen有望在2025年推出，作为遗传性血管性水肿的首个RNA靶向预防性治疗药物，正在美国和欧盟接受营销批准审查，PDUFA日期为2025年8月21日[9] - 2025年Donidalorsen（美国）计划在美国推出用于HAE适应症的产品[39] - 2025年Olezarsen（美国）计划提交sHTG适应症的美国申请并公布CORE、CORE2和Essence数据[39] - 2025年Zilganersen（美国）计划公布Alexander disease适应症的3期数据[39]