公司产品获批情况 - 公司已获批6款基于RNAi的一流药物，目前有超20个临床项目，其中多个处于后期开发阶段[117][118] - 2025年3月，AMVUTTRA获FDA批准用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的心肌病，还获巴西卫生监管机构批准用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病[119] - 2025年2月，ONPATTRO获巴西卫生监管机构批准用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病[120] - 2025年3月，Qfitlia获FDA批准用于预防或减少12岁及以上血友病A或B患者出血事件的发生频率[125] - 截至2025年4月底，Leqvio已在超100个国家注册[124] - 截至2025年3月31日，公司有六个上市产品，包括两个由合作伙伴商业化的产品[178] 公司临床试验进展 - 2023年KARDIA - 2临床试验报告积极结果，预计2025年下半年报告KARDIA - 3 2期临床试验结果，并启动3期心血管结局临床试验[126] - 2024年11月，nucresiran在健康志愿者的1期临床试验中取得积极结果，单剂量300mg或更高剂量可使血清TTR在第15天较基线平均降低超90%，并持续至至少第180天[126] 公司财务亏损情况 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损73.5亿美元，预计未来经营业绩将继续波动[130][131] 公司产品收入情况 - 截至2025年3月31日，公司从4款商业化产品获得全球产品收入，主要来自美国和欧洲[132] - 2025年第一季度，AMVUTTRA和ONPATTRO全球净产品收入分别为3.1亿美元和4950万美元[138] - 2025年第一季度，GIVLAARI和OXLUMO全球净产品收入分别为6700万美元和4210万美元[139] 公司潜在资金来源 - 公司预计未来几年的潜在资金来源部分将继续来自现有和新的战略合作，包括许可费、股权投资、资助研发、里程碑付款和特许权使用费等[132] 公司战略合作情况 - 2023年7月公司与罗氏合作，罗氏支付3.1亿美元预付款，2024年4月公司获6500万美元开发里程碑付款，还可能获最多24.5亿美元或有付款，公司承担40%全球开发成本，双方平分美国开发成本，平分美国利润和损失[143] - 2019年4月公司与再生元达成全球战略合作，初始研究期最多7年，再生元可选择延长最多5年[144][146] - 再生元有权支付3亿美元将初始研究期延长最多5年，公司获1亿美元预付款，还将获里程碑付款和净销售额两位数分级特许权使用费，若用于组合产品，公司可获最多3.25亿美元商业里程碑和低两位数特许权使用费[146][149] - 2014年公司与赛诺菲结成广泛战略联盟，2018年1月修订合作协议，公司获TTR产品全球开发和商业化独家权利，赛诺菲获Qfitlia全球开发和商业化独家权利[151] - 赛诺菲对ONPATTRO在特定地区净销售额可获最高25%递增特许权使用费，对AMVUTTRA全球净销售额按不同层级获15% - 30%特许权使用费，公司对Qfitlia全球净销售额获相同层级特许权使用费[151] - 2013年2月公司与MDCO（2020年1月被诺华收购）达成独家全球许可协议，MDCO获开发、制造和商业化针对PCSK9的RNAi疗法的权利[152] 公司会计政策情况 - 自本财年初以来，公司关键会计政策无重大变化[154] 公司营收相关指标变化 - 2025年第一季度总营收5.94189亿美元，较2024年同期的4.94333亿美元增长9985.6万美元，增幅20%[155] - 净产品收入4.68538亿美元，较2024年同期的3.65163亿美元增长1.03375亿美元，增幅28%，主要因AMVUTTRA需求增长，部分被ONPATTRO减少抵消[156][158] - 合作净收入9918.5万美元，较2024年同期的1.18548亿美元减少1936.3万美元，降幅16%，主要因罗氏合作里程碑收入减少[160] - 特许权使用费收入2646.6万美元，较2024年同期的1062.2万美元增长1584.4万美元，增幅149%，因诺华Leqvio全球净销售额增加[160] 公司成本费用相关指标变化 - 总运营成本和费用5.76112亿美元，较2024年同期的5.37768亿美元增长3834.4万美元，增幅7%[155] - 商品销售成本7018.3万美元，较2024年同期的5461.3万美元增长1557万美元，增幅29%，预计2025年将继续增加[162][163] - 合作和特许权使用费成本85.8万美元，较2024年同期的1136.3万美元减少1050.5万美元，降幅92%，预计2025年将继续下降[162][166] - 研发费用2.65122亿美元，较2024年同期的2.60995亿美元增长412.7万美元，增幅2%，预计2025年将继续增加[162][169] - 销售、一般和行政费用2.39949亿美元，较2024年同期的2.10797亿美元增长2915.2万美元，增幅14%，预计2025年将继续增加[162][169] 公司利润相关指标变化 - 净亏损5747.9万美元，较2024年同期的6593.5万美元减少845.6万美元，降幅13%[155] 公司所得税相关指标变化 - 2025年3月31日止三个月所得税拨备为 - 15,883千美元，2024年同期为 - 2,348千美元，变动为 - 13,535千美元，变动百分比超500%[173] 公司现金流量相关指标变化 - 2025年3月31日止三个月经营活动净现金使用量为 - 118,314千美元，2024年同期为 - 81,515千美元[174] - 2025年3月31日止三个月投资活动净现金提供量为113,769千美元，2024年同期为 - 67,620千美元[174] - 2025年3月31日止三个月融资活动净现金提供量为44,084千美元，2024年同期为28,911千美元[174] - 2025年3月31日经营活动净现金使用量增加主要因年度激励奖金支出和利息支付增加，部分被产品销售现金收入增加抵消[175] - 2025年3月31日投资活动净现金提供量增加主要因有价证券销售、到期和购买的时间安排[176] - 2025年3月31日融资活动净现金提供量增加主要因股票期权行权发行普通股的净收益增加[177] 公司资金保障情况 - 公司预计2025年3月31日的现金、现金等价物和有价证券足以满足至少未来12个月的近期资本和运营需求[180] 公司金融市场利率风险情况 - 截至2025年3月31日，金融市场利率风险与2024年12月31日相比无重大变化[181]