财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度总营收7.45亿美元，同比增长15%，按固定汇率计算同比增长17%[2] - 2025年第一季度GAAP摊薄后每股收益0.95美元，同比增长107%；Non - GAAP摊薄后每股收益1.13美元，同比增长59%[2] - 2025年第一季度GAAP净收入增至1.86亿美元，同比增加9700万美元，增幅109%；Non - GAAP收入增至2.21亿美元，同比增加8100万美元，增幅58%[7] - 2025年第一季度GAAP运营利润率为30.0%，同比扩大16.4个百分点；Non - GAAP运营利润率为35.7%，同比扩大11.9个百分点[9] - 2025年第一季度运营现金流达1.74亿美元，同比增长271%，季度末现金及投资约18亿美元[9] - 公司重新确认2025年全年财务指引，总营收预计在31亿至32亿美元之间，Non - GAAP运营利润率在32%至33%之间，Non - GAAP摊薄后每股收益在4.20至4.40美元之间[16] - 2025年第一季度净产品收入7.34644亿美元，2024年同期为6.37815亿美元；总营收7.45145亿美元，2024年同期为6.48833亿美元[25] - 2025年第一季度净利润1.85686亿美元，2024年同期为8866.2万美元；基本每股收益0.97美元，2024年同期为0.47美元；摊薄后每股收益0.95美元，2024年同期为0.46美元[25] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为10.48803亿美元，2024年12月31日为9.42842亿美元；总资产71.47007亿美元，2024年12月31日为69.8894亿美元[28] - 2025年第一季度经营活动提供的净现金为1.74394亿美元，2024年同期为4697.1万美元；投资活动使用的净现金为2823.8万美元，2024年同期为1423.6万美元；融资活动使用的净现金为3877.9万美元，2024年同期为4279.3万美元[30] - 2025年3月31日止三个月GAAP报告净收入为1.86亿美元，2024年同期为8900万美元[36] - 2025年3月31日止三个月Non - GAAP收入为2.21亿美元，2024年同期为1.4亿美元[36] - 2025年GAAP总营收变化为9600万美元，增幅15%；2024年为5200万美元，增幅9%[36] - 2025年Non - GAAP按固定汇率计算的总营收变化为1.1亿美元，增幅17%；2024年为7500万美元，增幅13%[36] - 2025年3月31日止三个月GAAP运营收入为2.24亿美元，占GAAP总收入30.0%；2024年为8800万美元，占比13.6%[37] - 2025年3月31日止三个月Non - GAAP运营收入为2.66亿美元，占GAAP总收入35.7%；2024年为1.54亿美元，占比23.8%[37] - 2025年GAAP摊薄每股收益为0.95美元，2024年为0.46美元[37] - 2025年Non - GAAP摊薄每股收益为1.13美元，2024年为0.71美元[37] - 2025年3月31日止三个月Non - GAAP加权平均摊薄流通股为1.965亿股，2024年为1.993亿股[39] - 2025年3月31日止三个月GAAP研发费用为1.59亿美元，销售、一般及行政费用为2.06亿美元；2024年研发费用为2.05亿美元，销售、一般及行政费用为2.26亿美元[36] 各条业务线数据关键指标变化 - 2025年第一季度VOXZOGO营收同比增长40%，酶疗法收入同比增长8%，KUVAN产品收入因仿制药竞争下降31%，ROCTAVIAN营收同比增长1000%[7][11] - 预计2025年VOXZOGO对全年总营收的贡献在9亿至9.5亿美元之间[16] 产品研发与业务计划 - 2025年4月，PALYNZIQ治疗12至17岁青少年苯丙酮尿症的3期研究达到主要疗效终点，计划下半年提交扩大年龄适用范围的申请[7] - 2025年4月，VOXZOGO治疗软骨发育不全的关键3期研究完成入组，预计2026年公布topline数据，2027年可能上市[7] - 预计2025年下半年BMN 351有初始数据读出，2026年上半年BMN 333有数据及数据展示，并计划在2026年启动BMN 333的注册启用研究[21] - 计划2025年下半年在美国和欧洲提交申请，扩大PALYNZIQ治疗12至17岁苯丙酮尿症青少年的年龄范围[21] - 预计2026年获得软骨发育不全关键研究的topline数据，2027年推出产品[21] - 预计2025年下半年VOXZOGO在美国的扩张速度将加快，并推进CANOPY临床项目的五个新适应症[21] - 计划让公司的酶疗法覆盖全球更多患者[21] 财务评估方法 - 公司使用GAAP和Non - GAAP结果评估财务运营表现和决策，认为Non - GAAP信息有助于投资者和分析师比较公司各期结果及识别运营趋势[31][32]