财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度总营收27.7亿美元，较2024年第一季度增长3%，美国市场营收16.6亿美元，增长9%，美国以外市场营收11.1亿美元，下降5%[2][4] - 2025年全年营收指引区间下限从117.5亿美元提高至118.5亿美元，新指引区间为118.5 - 120亿美元[2][9][10] - 2025年第一季度GAAP和Non - GAAP的研发、收购无形资产研发及销售、一般和行政费用分别为14亿美元和12亿美元，2024年同期分别为12亿美元和10亿美元[5] - 2025年第一季度与1型糖尿病“细胞加设备”项目VX - 264相关的无形资产减值费用为3.79亿美元[6] - 2025年第一季度GAAP有效税率为11.5%，2024年同期为14.0%；Non - GAAP有效税率为18.8%，2024年同期为17.4%[7] - 2025年第一季度GAAP净收入6.46亿美元，2024年同期为11亿美元；Non - GAAP净收入11亿美元，2024年同期为12亿美元[7][8] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和可交易证券总额为114亿美元，2024年12月31日为112亿美元[8] - 2025年第一季度总营收27.702亿美元，2024年同期为26.906亿美元[37][40] - 2025年第一季度净收入6.463亿美元，2024年同期为10.996亿美元[37] - 2025年第一季度GAAP有效税率为11.5%，非GAAP有效税率为18.8%；2024年同期分别为14.0%和17.4%[43] - 2025年第一季度GAAP净收入每股摊薄后为2.49美元，非GAAP为4.06美元；2024年同期分别为4.21美元和4.76美元[45] - 截至2025年3月31日，公司总资产为228.805亿美元，较2024年12月31日的225.332亿美元增长1.54%[47] - 截至2025年3月31日，公司股东权益为164.963亿美元，较2024年12月31日的164.096亿美元增长0.52%[47] - 截至2025年3月31日，公司流通在外普通股为2.57亿股，较2024年12月31日的2.569亿股增长0.04%[47] 各条业务线产品数据表现 - 截至5月1日，CASGEVY全球激活超65个授权治疗中心，约90名患者完成首次细胞采集[15] - 自JOURNAVX 3月初上市至4月18日，已开出并填充超2万张处方，截至5月1日，约9400万人有保险覆盖，约4200万人可无限制使用[18] - 2025年第一季度TRIKAFTA/KAFTRIO产品收入25.355亿美元，2024年同期为24.836亿美元[40] 业务研发与推进计划 - 全球povetacicept治疗IgA肾病的3期RAINIER试验已完成中期分析队列患者入组[25] - 公司预计2025年第二季度完成zimislecel关键研究的入组和给药，2026年向全球监管机构提交上市申请[26] - 公司将在2025年6月20日美国糖尿病协会会议上展示zimislecel研究的临床数据并举办投资者活动[26] - 公司今年将启动povetacicept针对原发性膜性肾病的2/3期试验，评估80mg和240mg剂量[31] - 公司预计2025年下半年完成inaxaplin的AMPLITUDE试验3期部分中期分析队列的入组[31] - 公司预计今年将VX - 407推进至针对PKD1基因变异患者的2期概念验证研究，患者约30000人（占比约10%）[32] - 公司预计2025年下半年在欧盟获批ALYFTREK[50] - 公司预计2025年下半年完成VX - 993口服制剂治疗急性疼痛的2期研究并公布结果[50] - 公司预计2026年完成T1D中zimislecel的关键研究的入组和给药，并向全球监管机构提交上市申请[51] - 公司计划2026年上半年在美国为povetacicept申请潜在的加速批准[51] - 公司预计2025年下半年完成AMKD中AMPLITUDE试验的中期分析队列入组，若中期分析积极则在美国申请潜在加速批准[51] - 公司预计2025年将VX - 407推进到ADPKD的2期概念验证研究[51] 财报会议安排 - 公司将于美国东部时间下午4:30举行财报电话会议和网络直播[53]