财务数据关键指标变化 - 2025年和2024年第一季度公司净亏损分别为1400万美元和1160万美元，运营现金使用量分别为1270万美元和1500万美元，截至2025年3月31日累计亏损2.643亿美元[111] - 2025年和2024年第一季度合作收入分别为0和200.2万美元，运营费用分别为1449.2万美元和1463.5万美元，净亏损分别为1404.1万美元和1162.5万美元[134] - 2025年第一季度研发费用较2024年同期增加52万美元，主要是临床开发费用增加240万美元（与SPR202收购570万美元有关，抵消了tildacerfont CAH开发项目终止减少的340万美元），人员相关费用减少150万美元[136] - 2025年第一季度一般及行政费用较2024年同期减少66.3万美元，主要是股票薪酬费用减少60万美元[138] - 2025年第一季度利息及其他收入净额较2024年同期减少60万美元，主要因货币市场基金余额收益率降低使利息收入减少80万美元，认股权证负债公允价值减少带来收益20万美元[140] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量较2024年同期减少220万美元，主要因临床开发活动减少导致付款降低，但资产收购付款590万美元部分抵消了这一减少[156] - 2025年第一季度融资活动净现金使用量为40万美元，主要是定期贷款本金还款；2024年第一季度为20万美元，主要是定期贷款本金还款40万美元，股票期权行权收益20万美元抵消部分支出[157] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司累计亏损分别为2.643亿美元和2.503亿美元，现金及现金等价物分别为2560万美元和3880万美元[141] 各条业务线表现 - 公司自成立以来一直专注于筹集资金、建立和保护知识产权、开展产品研发，目前无获批商业销售产品，未产生产品收入[110] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来运营费用将显著增加，包括推进TA - ERT监管审批、建立商业组织、寻求战略合作等[113][123] - 公司预计未来一段时间内运营活动不会产生正现金流，将继续产生重大且不断增加的亏损，净亏损可能因研发支出时间而大幅波动[111] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司累计筹集资金2.931亿美元，其中包括2020年10月首次公开募股的1.035亿美元、可赎回可转换优先股销售的1.16亿美元、债务发行的500万美元、2023年2月私募融资的5360万美元以及2023年4月获得的Kaken公司1500万美元预付款，现金及现金等价物为2560万美元[112] - 2019年9月公司与硅谷银行签订贷款协议，初始本金450万美元，2021年3月修订后本金增至3000万美元，其中第一笔2000万美元立即可用，第二笔1000万美元需满足特定临床或财务里程碑，截至2025年3月31日和2024年12月31日，第一笔未偿还本金分别为140万美元和180万美元，第二笔1000万美元承诺于2022年12月31日到期[117][118][120] - 贷款最终还款包括所有未偿还本金、应计未付利息和0.3万美元的期末付款（占第一笔初始本金的6%），提前还款需满足通知条件，还需支付未偿还本金、应计未付利息、期末付款、1%或2%的提前还款费及银行费用[122] - 公司运营主要在美国，但与美国境外供应商有合同，部分发票以外国货币计价，外汇汇率变动对运营结果无重大影响[164] - 通胀增加了公司劳动力成本和临床试验成本，但截至2025年3月31日，预计通胀变化对未来业务、财务状况和运营结果无重大影响[165] - 公司是“新兴成长型公司”，可利用JOBS法案的过渡期延迟采用新的或修订的会计准则，可能持续至2025年12月31日，特定情况下会提前失去该身份[160][161] - 截至2025年3月31日，定期贷款未来本金和利息还款额为140万美元，非可撤销经营租赁办公室空间的总未折现租赁付款额为110万美元[150][151] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2560万美元，由银行存款和货币市场基金组成，假设利率变动1%对财务报表无重大影响[162][163]