收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度总净产品和特许权使用费收入为1.9亿美元，DMD产品线收入为1.34亿美元，其中Translarna净产品收入为8600万美元，Emflaza为4800万美元[4] - 2025年第一季度净收入为8.666亿美元，而2024年第一季度净亏损为9160万美元[8] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度非GAAP研发费用为1.003亿美元，低于2024年第一季度的1.072亿美元；非GAAP销售、一般和行政费用为7160万美元，高于2024年第一季度的6390万美元[8] 管理层讨论和指引 - 公司预计2025年全年收入在6.5亿至8亿美元之间，GAAP研发和销售、一般及行政费用在8.05亿至8.35亿美元之间，非GAAP研发和销售、一般及行政费用在7.3亿至7.6亿美元之间[8] 业务线表现 - 2025年4月25日，Sephience获得CHMP积极意见，FDA目标监管行动日期为7月29日，日本监管决定预计在2025年第四季度[4] - Vatiquinone的NDA获FDA优先审评，目标监管行动日期为2025年8月19日[4] - Translarna的NDA正在接受FDA审查[4] - 2025年5月5日公布PTC518的2期PIVOT - HD研究结果，达到第12周剂量依赖性降低血液HTT的主要终点[4] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为20.272亿美元，较2024年12月31日的11.397亿美元有所增加[8] - 截至2025年3月31日，公司总资产为26.55387亿美元，总负债为28.41147亿美元，股东赤字为1.8576亿美元[13] 其他重要内容 - 公司实际结果可能与前瞻性陈述存在重大差异，受多种风险和不确定性影响[21] - 公司面临产品定价、医保覆盖和报销谈判结果的风险[21] - 公司需维持Translarna在巴西、俄罗斯等地区治疗nmDMD的营销授权[21] - 欧洲药品管理局人用药品委员会对Translarna的负面意见可能影响其他监管机构[21] - 公司需利用Study 041和国际药物登记研究结果支持Translarna在美国的营销批准[21] - 公司与诺华制药的许可和合作协议存在预期风险[21] - 公司在Upstaza/Kebilidi、Sephience、vatiquinone等产品的商业化、制造能力和销售里程碑等方面存在预期风险[21] - 公司在Evrysdi、Tegsedi和Waylivra的商业化方面存在预期风险[21] - 公司面临行业、市场、经济、政治或监管条件等重大业务影响[21] - 公司需考虑现金资源充足性和未来融资能力[21]