财务数据关键指标变化 - 2025年3月31日，公司累计亏损27.803亿美元，2025年第一季度净利润8.666亿美元，2024年第一季度净亏损9160万美元[212] - 2025年第一季度和2024年第一季度，美国以外地区净产品销售额分别为1.056亿美元和1.201亿美元，美国地区分别为4780万美元和5750万美元[225] - 2025年第一季度和2024年第一季度，公司分别确认3640万美元和3120万美元与Evrysdi相关的特许权使用费收入[228] - 2025年第一季度研发费用为1.08973亿美元，较2024年同期的1.16129亿美元减少715.6万美元，主要因开发、薪酬和设施等费用减少[238] - 2025年第一季度净产品收入为1.53426亿美元，较2024年同期的1.77604亿美元减少2417.8万美元，降幅14%，主要因Emflaza和Translarna产品销售减少[254] - 2025年第一季度合作和许可收入为9.86231亿美元，较2024年同期的0美元增加9.86231亿美元，增幅100%，源于与诺华协议的预付款[255] - 2025年第一季度特许权收入为3643.9万美元，较2024年同期的3115.4万美元增加528.5万美元，增幅17%，因Evrysdi销售增加[256] - 2025年第一季度制造收入为0美元，较2024年同期的136万美元减少136万美元，降幅100%，因完成外部客户制造服务且出售基因治疗制造业务[257][258] - 2025年第一季度产品、合作和许可销售成本（不包括无形资产摊销）为1286.2万美元，较2024年同期的1474万美元减少187.8万美元，降幅13%，主要因Emflaza特许权成本减少[259] - 2025年第一季度无形资产摊销为379.8万美元，较2024年同期的5153万美元减少4773.2万美元，降幅93%，因Emflaza权利无形资产于2024年2月完全摊销[260] - 2025年第一季度研发费用为1.09亿美元，较2024年同期的1.161亿美元减少720万美元，降幅6%[261] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为8100万美元，较2024年同期的7330万美元增加770万美元，增幅10%[262] - 2025年第一季度或有对价公允价值变动收益为80万美元，较2024年同期的10万美元增加70万美元，增幅超100%[263] - 2025年第一季度净利息费用为3410万美元，较2024年同期的4080万美元减少670万美元，降幅17%[265] - 2025年第一季度所得税费用为6330万美元，较2024年同期的690万美元增加5640万美元，增幅超100%[267] 各条业务线表现 - 2025年第一季度，Translarna净销售额为8620万美元，Emflaza净销售额为4780万美元[190] - Emflaza针对5岁及以上杜氏肌营养不良患者的孤儿药独占期于2024年2月到期，针对2至5岁患者的独占期将于2026年6月到期[195] - 2022年7月，欧盟委员会批准Upstaza在欧盟经济区治疗芳香族L - 氨基酸脱羧酶缺乏症；2024年11月，美国食品药品监督管理局加速批准Kebilidi在美国治疗该疾病[196] - 司匹哌啶在苯丙酮尿症注册导向的3期试验中，主要分析人群血苯丙氨酸水平降低约63%，经典苯丙酮尿症患者亚组降低约69%[201] - 2025年4月，人用药品委员会对司匹哌啶治疗苯丙酮尿症的上市许可申请发表积极意见，预计欧盟委员会约两个月后批准[201] - 美国食品药品监督管理局接受司匹哌啶治疗苯丙酮尿症的新药申请，目标监管行动日期为2025年7月29日[201] - 2025年5月，PTC518的2期研究达到降低血液中HTT和安全性的主要终点[204] - 2024年9月，美国食品药品监督管理局授予PTC518治疗亨廷顿病的快速通道资格[204] - 公司与诺华制药就PTC518项目达成许可与合作协议，公司负责完成正在进行的2A期临床试验和开放标签扩展临床试验，诺华负责其他开发、制造和商业化[204] 各地区表现 - 2025年第一季度和2024年第一季度，美国以外地区净产品销售额分别为1.056亿美元和1.201亿美元，美国地区分别为4780万美元和5750万美元[225] 管理层讨论和指引 - 公司预计2025年若sepiapterin达到某些监管里程碑，将向Censa前股东支付总计5750万美元[217] - 公司预计2026年若vatiquinone达到某些监管里程碑，将向BioElectron支付总计7500万美元[218] - 公司预计未来一年现有资金可满足运营和资本支出需求，但受多种因素影响，资金使用可能快于预期[282] - 公司需产生大量收入以实现并维持盈利，可能需获得大量额外资金[291] - 若无法按需求或有吸引力的条款筹集额外资金，公司可能需推迟、限制、减少或终止产品开发或商业化工作[292] - 公司需建立并维持合作关系，如与罗氏和SMA基金会的合作，以获得研究资金并实现协议中的里程碑[294] - 公司PTC518项目的进展和成果，包括从诺华获得开发、监管和销售里程碑、利润分成和特许权使用费的权利[294] - 潜在传染病大规模爆发可能导致公司收入意外下降或费用增加[294] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年3月28日，欧盟委员会采纳人用药品委员会意见，不续签Translarna在欧盟经济区治疗无义突变杜氏肌营养不良的授权[193] - 2024年6月，公司行使首次看跌期权，从Royalty Pharma获得2.418亿美元现金，Royalty Pharma已支付19亿美元，获得90.49%特许权使用费，达到13亿美元后降至83.33%[209] - 2025年1月，公司与诺华交易完成，获得10亿美元预付款，最高可获19亿美元开发、监管和销售里程碑付款，40%美国利润和亏损份额，以及美国以外销售的分级两位数特许权使用费[210] - 截至2025年3月31日，公司通过“按市价发售”协议剩余可发行和出售普通股的总发行价最高为9300万美元[211] - 截至2025年3月31日，公司根据SMA许可协议已确认3.1亿美元里程碑付款和5.82亿美元净销售特许权使用费，剩余潜在销售里程碑为1.5亿美元[227] - 2019年9月，公司完成2.875亿美元2026年可转换票据的私募发行，票面年利率1.5%，公司获得净收益2.793亿美元[273] - 2020 - 2024年，公司从Royalty Pharma获得总计19亿美元资金，出售90.49%特许权使用费权益，可分三笔出售剩余权益获2.5亿美元[274][275] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为20.3亿美元，2025年第一季度经营、投资和融资活动净现金分别为8.701亿、 - 1.844亿和9410万美元[277][278][279][280] - 2026年可转换票据每年需支付现金利息总计430万美元[287] - 若2025年达到与沙丙蝶呤相关的某些监管里程碑，公司预计向原Censa证券持有人支付总计5750万美元现金[288] - 若2025年达到与伐醌相关的某些监管里程碑（款项将于2026年支付），公司预计向BioElectron支付总计7500万美元，以现金或普通股股份形式支付[289] - 截至2025年3月31日，公司重大合同义务和商业承诺无重大变化[290] - 截至2025年3月31日，公司市场风险及管理方式与2024年年报披露相比无重大变化[293]