财务数据关键指标变化 - 公司2025年和2024年第一季度净亏损分别为1.33亿美元和1.018亿美元，截至2025年3月31日累计亏损16.7亿美元[96] - 2025年第一季度研发费用1.162亿美元，较2024年的1.07亿美元增长9%；行政费用2940万美元，较2024年的2520万美元增长16%；净亏损1.3297亿美元，较2024年的1.01802亿美元增长31%[108][109][112] - 截至2025年3月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券10.5亿美元[114] - 通过公开发行普通股，截至2025年3月31日获得约7.544亿美元净收益；与合作伙伴的股票购买协议获得5.75亿美元；2024年2月私募获得约4.993亿美元净收益[115][116] - 截至2025年3月31日，与武田、赛诺菲、百健和第三方的合作协议分别收到1.15亿美元、2.25亿美元、5.65亿美元和2500万美元；还从武田和百健分别获得5000万美元和1620万美元成本分摊报销，从赛诺菲获得1370万美元指定报销[118] - 截至2025年3月31日，累计亏损16.7亿美元[122] - 截至2025年3月31日，总未折现租赁付款义务为6660万美元；与龙沙等临床和制造协议的非退款采购承诺为6870万美元[123] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1.315亿美元，投资活动净现金提供量为1870万美元，融资活动净现金使用量为380万美元[125][126][128][129] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为10.5亿美元[133] 成本和费用（同比环比） - 研发费用包括外部研发费用、人员相关费用和其他费用，预计未来几年研发费用将增加[101][103] - 一般及行政费用包括人员相关费用、外部专业服务费用等，随着产品商业化准备和临床开发推进，预计行政人员增加，费用上升[104] - 研发费用增加主要因电视节目相关费用增加630万美元和其他研发费用增加920万美元，部分被人员相关费用减少210万美元和小分子项目费用减少抵消[110] - 行政费用增加410万美元，主要因提交BLA和商业发布准备活动[112] 各条业务线表现 - 公司临床阶段项目包括ETV:IDS、ETV:SGSH、PTV:PGRN、LRRK2、RIPK1 (Peripheral)等，涉及多种疾病治疗[93] - 2025年1月，DNL343在治疗ALS的2/3期试验中未达到主要终点，活性治疗扩展阶段停止；同月，tividenofusp alfa获FDA突破性疗法认定[97] - 2025年2月，公司与赛诺菲终止CNS产品项目许可；武田终止ATV:TREM2项目，4月生效[97] - 2025年3月，公司在犹他州盐湖城的临床生物制造工厂正式开业[97] - 2025年4月，公司与FDA就DNL126治疗Sanfilippo综合征的加速开发和批准途径进行讨论[97] - 2025年5月，公司完成tividenofusp alfa生物制品许可申请滚动提交；百健宣布完成早期帕金森病2b期研究入组，预计2026年公布结果[97] 其他没有覆盖的重要内容 - 小分子项目剥离收益为非现金收益，源于特定临床前小分子项目资产剥离换取股权[105] - 2025年2月设立“随行就市”融资工具，可出售最高4亿美元普通股，此前协议已终止，目前均未出售股份[117] - 截至2025年3月31日的三个月内，关键会计估计无重大变化[130] - 截至2025年3月31日的三个月内，无新的或有潜在重大影响的会计准则公告或变更[131] - 公司在日常业务中面临市场风险，主要与利率和外汇敏感性相关[132] - 公司投资活动主要目标是保存资金用于运营并在不承担重大风险的情况下实现投资收益最大化[134] - 假设利率相对变动10%，不会对公司简明合并财务报表产生重大影响[134] - 公司多数交易以美元进行，但部分交易以其他货币计价，面临外汇风险[135]