财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金状况良好，现金、现金等价物和有价证券为2.95122亿美元，较2024年12月31日的3.32388亿美元有所下降[2][8][19] - 2025年第一季度公司净亏损3102.1万美元，而2024年同期为1133万美元，主要因合作收入减少和运营费用增加[8][19] - 2025年第一季度公司合作收入为647.3万美元，低于2024年同期的1951.6万美元，主要因Neurocrine合作协议下确认的收入减少[8][19] - 2025年第一季度研发费用为3152.6万美元，高于2024年同期的2709.2万美元，主要因支持推进管线的项目相关支出增加[8][19] - 2025年第一季度一般及行政费用为964万美元，高于2024年同期的860.7万美元，主要因员工相关成本和专业服务费用增加[8][19] - 2025年3月31日结束的三个月GAAP合作收入为6473美元，2024年同期为19516美元[23] - 2025年3月31日结束的三个月已确认的研发服务报销收入为1628美元，2024年同期为3178美元[23] - 2025年3月31日结束的三个月净合作收入为4845美元，2024年同期为16338美元[23] - 2025年3月31日结束的三个月GAAP总研发费用为31526美元，2024年同期为27092美元[23] - 2025年3月31日结束的三个月研发服务报销费用为1628美元，2024年同期为3178美元[23] - 2025年3月31日结束的三个月净研发费用为29898美元，2024年同期为23914美元[23] - 2025年3月31日结束的三个月公司产生可报销研发服务费用160万美元[23] - 2024年3月31日结束的三个月公司产生可报销研发服务费用320万美元[23] 业务线表现 - 单剂静脉注射1.3e13 vg/kg的VY1706可使NHP中枢神经系统中tau mRNA降低达73%[1][5] - 多种有效载荷的单次静脉注射3e13 vg/kg剂量的衣壳，可转导黑质中高达98%的多巴胺能神经元、脊髓中高达94%的运动神经元、丘脑中高达66%的神经元、运动皮层中高达43%的神经元，以及广泛脑区中87 - 99%的星形胶质细胞[5] 管理层讨论和指引 - Neurocrine预计2025年提交Friedreich共济失调（FA）和GBA1基因治疗项目的研究性新药（IND）申请，2026年启动相关临床试验，Voyager在此期间可能实现的相关监管和临床里程碑总计3500万美元[3] - 预计2025 - 2026年从多个第三方获得tau靶向药物的潜在信息数据解读[8] - 预计2026年提交VY1706治疗AD的美国IND和加拿大CTA申请，2026年下半年在VY7523治疗AD的MAD临床试验中获得初始tau PET成像数据[8]