各条业务线表现 - 公司VY7523的鼠源版本在临床前研究中使tau蛋白扩散减少约70%，2025年2月启动早期AD患者的1期多次递增剂量临床试验，有望在2026年下半年产生初始数据[74] - 公司VY1706在非人类灵长类动物研究中，静脉注射1.3E13载体基因组/千克剂量使大脑皮层tau mRNA水平降低50% - 73%，预计2026年提交研究性新药申请[74] - 公司与Neurocrine合作的FA和GBA1项目预计2026年启动首次临床试验，2025 - 2026年相关监管和临床里程碑潜在收益达3500万美元[75] - 2025年4月Neurocrine对两个发现阶段项目进行降优先级处理，4月30日联合指导委员会同意终止这些项目，相关权利归还公司[76] - 公司与Neurocrine的2023年合作协议中，Neurocrine负责2023年神经内分泌项目临床前开发活动的所有费用[86] - 2023年神经内分泌合作协议下，GBA1项目开发里程碑付款最高达9.85亿美元，每个发现项目最高1.75亿美元；GBA1项目商业里程碑付款每个产品最高9.5亿美元，每个发现项目最高2750万美元；2024年9月选定开发候选药物触发300万美元里程碑付款[87] - 2019年神经内分泌合作协议下，FA项目开发里程碑付款最高达1.95亿美元，每个合作产品商业里程碑付款最高2.75亿美元，所有项目商业里程碑付款总上限11亿美元；2024年2月选定FA项目候选药物触发500万美元里程碑付款[90] - 2023年神经内分泌合作协议下，美国内外净销售特许权使用费率，GBA1项目分别为低两位数到20%、高个位数到中 teens；每个发现项目分别为高个位数到中 teens、中个位数到低两位数[88] - 2019年神经内分泌合作协议下，FA项目美国内外净销售特许权使用费率分别为低 teens 到高 teens、高个位数到中 teens[91] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损3100万美元，2024财年净亏损6500万美元，截至2025年3月31日累计亏损3.572亿美元[95] - 2025年第一季度确认合作收入647.3万美元，其中2023年神经内分泌合作协议450万美元、2019年神经内分泌合作协议50万美元、2023年诺华合作协议120万美元、其他合作收入30万美元；2024年第一季度确认合作收入1951.6万美元[96][108] - 2025年第一季度研发费用3152.6万美元，较2024年同期增加443.4万美元；一般及行政费用964万美元，较2024年同期增加103.3万美元[108] - 2025年第一季度其他收入净额370.9万美元，较2024年同期减少115.8万美元，其中利息收入减少157.6万美元，其他收入增加41.8万美元[108] - 2025年第一季度亏损3102.1万美元，较2024年同期增加1969.1万美元[108] - 2025年和2024年第一季度合作收入分别为650万美元和1950万美元[109] - 2025年第一季度研发费用从2024年同期的2710万美元增至3150万美元，增加了440万美元[110] - 2025年第一季度管理费用从2024年同期的860万美元增至960万美元，增加了100万美元[112] - 2025年第一季度其他收入净额为370万美元，低于2024年同期的490万美元[113] - 2024年第一季度公开发行股票净收益约为9350万美元[116] - 2025年第一季度经营活动净现金使用3790万美元，2024年同期提供5880万美元[119] - 2025年第一季度投资活动净现金提供4120万美元，2024年同期使用9610万美元[121] - 2025年第一季度融资活动净现金提供10万美元，2024年同期为1.129亿美元[122] 合作与资金情况 - 公司与各方合作已获得超5亿美元非稀释资金，未来合作组合潜在里程碑付款达74亿美元，其中开发里程碑付款26亿美元[76] - 2023年公司与Novartis的合作协议中，Novartis支付8000万美元预付款，公司在SMA和HD项目上分别有最高2亿美元和2.25亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款[81] - 2023年公司与Novartis的股票购买协议中，出售2145002股普通股，总价约2000万美元[82] - 2024年公司对与Novartis的2022年协议进行修订，Novartis支付1500万美元一次性费用[84] - 公司在与Novartis的2022年协议中，首个初始许可产品和直接许可产品分别有最高1.25亿美元和1.3亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款[85] - 2024年1月3日向诺华出售股票，总价约2000万美元[117] 管理层讨论和指引 - 预计未来一段时间内，公司收入主要来自与神经内分泌、诺华和Alexion的战略合作及授权安排[98] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司目前无外汇汇率变动相关市场风险[135] - 未来与亚洲和欧洲供应商合作或面临外汇汇率波动[135] - 通胀使公司劳动力、商品和服务成本增加[135] - 2025年第一季度通胀对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[135] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.951亿美元[124]