公司发展历程与架构 - 公司于2020年12月30日完成反向资本重组成为上市公司，2024年7月11日进行1比20的反向股票分割[137][139] 业务战略与目标 - 公司致力于神经退行性疾病治疗，目前专注于ALS、MS和PD等中枢神经系统疾病[136] - 公司开发创新的电晶体化学药物开发平台，生产的清洁表面纳米晶体催化活性比其他市售纳米颗粒高很多倍[135] 业务线进展 - 公司预计2025年第四季度提交CNM - Au8治疗ALS的加速批准新药申请，计划2025年下半年开展确认性3期试验RESTORE - ALS [141] - 公司REPAIR - MS试验第二剂量组已启动，2025年1月完成入组，预计年中公布topline结果，计划2025年第三季度与FDA进行2期结束会议[143] - 2025年4月公布CNM - Au8治疗MS的长期开放标签扩展试验分析结果，96%的LCLA视觉改善者MRI DTI指标有改善，91%的LCLA视觉改善者mf - VEP有改善，98%的SDMT认知改善者MRI DTI指标有改善[144][145] - 2025年初两项ALS治疗方案HEALEY ALS平台试验未达到主要和关键次要终点[148] 收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度产品收入6.4万美元，较2024年的4.4万美元增长45%；特许权收入1.7万美元，较2024年的2.9万美元下降41%；总收入8.1万美元，较2024年的7.3万美元增长11%[157] - 2025年第一季度净亏损7.51万美元，较2024年的110.8万美元下降93%[157] - 2025年和2024年第一季度运营亏损分别为410万美元和920万美元，截至2025年3月31日和2024年12月31日累计亏损分别为2.829亿美元和2.821亿美元[173] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度运营费用415.7万美元，较2024年的930.5万美元下降55%；运营亏损407.6万美元，较2024年的923.2万美元下降56%[157] - 2025年第一季度研发费用148.1万美元，较2024年的586.9万美元下降75%，主要因CNM - Au8相关费用变化、未分配费用减少、人员费用降低、股票薪酬费用增加和赠款收入增加[160][161] - 2025年第一季度一般及行政费用265.6万美元，较2024年的342万美元下降22%，主要因法律和财务会计费用增加、公关和投资者关系费用减少、股票薪酬费用降低、赠款收入增加和其他费用减少[162][163] - 2025年第一季度利息收入8.1万美元，较2024年的35.9万美元下降77%；利息支出 - 60.8万美元，较2024年的 - 124.4万美元下降51%[164] 其他财务数据 - 2025年第一季度其他收入（支出）净额为332.5万美元，而2024年为 - 184.8万美元[157] - 2025年和2024年第一季度经营活动净现金使用量分别为500万美元和710万美元，截至2025年3月31日和2024年12月31日现金及现金等价物分别为980万美元和1220万美元[173] - 2025年第一季度通过股权分销协议产生270万美元总收益，3月31日后又产生90万美元总收益[175] - 2025年和2024年第一季度现金、现金等价物和受限现金净减少分别为232.3万美元和708.9万美元[180] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量500万美元，源于净亏损80万美元、非现金项目调整90万美元和经营资产负债净变化330万美元[181] - 2024年第一季度投资活动净现金流入10万美元，源于有价证券到期收益630万美元，部分被购买有价证券620万美元和购置财产设备1.1万美元抵消[184] - 2025年第一季度融资活动净现金流入270万美元，源于发行普通股；2024年第一季度融资活动净现金使用1.9万美元，源于支付融资租赁义务[185] - 2024年10月公开发行股票和认股权证总收益约350万美元，私募总收益约380万美元[186] - 2024年SSCP票据部分剩余金额在2025年3月31日和2024年12月31日的账面价值分别为880万美元和860万美元[191] - 2025年第一季度，SSCPN衍生负债公允价值变动带来120万美元收益[191] - 2025年3月31日和2024年12月31日，2024年SSCP票据预期股价波动率分别为91.20%和101.50%[191] - 2023年Avenue认股权证可购买15万股普通股，行权价为每股4.6014美元，2025年和2024年第一季度公允价值变动分别带来20万美元收益和10万美元损失[193] - Tranche A认股权证可购买250万股普通股，行权价为每股22美元，2025年和2024年第一季度公允价值变动分别带来60万美元收益和120万美元损失[194] - 2024年普通股认股权证可购买154.6914万股普通股，行权价为每股4.82美元，2025年第一季度公允价值变动带来180万美元收益[194] - 2025年第一季度和2024年，股票期权预期股价波动率分别为105.16% - 110.25%和99.99%[197] - 2025年第一季度和2024年，股票期权无风险利率分别为4.05% - 4.24%和4.04%[197] - 2025年第一季度和2024年，股票期权预期股息收益率均为0.00%[197] - 2025年第一季度和2024年，股票期权预期期限分别为5 - 6.25年和5年[197] 管理层讨论和指引 - 公司目前无获批上市药物，未从药物销售获得收入，通过子公司销售膳食补充剂获得收入，预计该收入与运营费用和未来潜在药物销售收入相比规模较小[136] - 公司研发费用主要与核心资产CNM - Au8相关，若资产进入3期或提交加速批准新药申请，研发费用预计增加[150][151] - 公司一般及行政费用未来情况取决于与FDA的讨论，若能提交加速批准新药申请，费用预计增加；反之则可能减少[155] - 公司在美国需缴纳联邦企业所得税21%，在马里兰州缴纳州所得税8.25%，在犹他州2025年第一季度和2024年分别缴纳4.55%和4.65%；澳大利亚子公司企业所得税30%；荷兰子公司应税收入不超20万欧元税率19%，超过部分25.8%[166][167][168] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司对净递延所得税资产全额计提减值准备[166] - 公司自成立以来运营亏损且现金流为负，未来需筹集额外资金实施业务计划，否则可能影响业务前景和运营[169] - 股权融资总收益为1.887亿美元，包括普通股、优先股、普通股认股权证和预融资普通股认股权证的销售[171] - 未来十二个月内，公司主要资本需求包括运营资金、债务本息支付等，已知短期资金承诺约为650万美元，长期为1950万美元[177][179]