财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度产品净销售额为1.116亿美元，2024年同期为6890万美元，增长4270万美元[135][136] - 2025年第一季度运营总费用为1.26768亿美元，2024年同期为9569万美元，增长3107.8万美元[135] - 2025年第一季度净亏损为1467.7万美元，2024年同期为2527.9万美元，亏损减少1060.2万美元[135] - 公司2025年和2024年第一季度净亏损分别为1470万美元和2530万美元[113] - 2025年第一季度经营活动净现金使用为200万美元，2024年同期提供1520万美元[161][162][163] - 2025年第一季度投资活动净现金使用为1610万美元，2024年同期为1.3万美元[161][164] - 2025年第一季度融资活动净现金提供为640万美元，2024年同期为120万美元[161][165] - 2025年第一季度现金、现金等价物和受限现金净减少1068.1万美元，2024年同期净增加1651.7万美元[161] - 截至2025年3月31日，公司拥有无限制现金、现金等价物和投资2.986亿美元，高于2024年12月31日的2.928亿美元[113] - 截至2025年3月31日，公司拥有2.986亿美元的无限制现金、现金等价物和投资，2024年12月31日为2.928亿美元[143] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损6.589亿美元，较2024年12月31日的6.442亿美元有所增加[113] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损为6.589亿美元，2024年12月31日为6.442亿美元[143] 各条业务线表现 - 公司有三款获批药物，分别为Livmarli、Cholbam和Chenodal（或Ctexli）[105] - 2025年3月，公司合作伙伴武田获得日本厚生劳动省对Livmarli治疗ALGS和PFIC患者胆汁淤积性瘙痒的批准[106] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来净亏损将持续，产品销售收入将逐年增加，但可能会出现波动[114] - 公司预计销售成本未来将增加，主要由于产品销售增加带来的可变成本，但胆汁酸药物的单位销售成本会降低[121] - 公司预计研发费用未来可能增加，因继续开发volixibat、开展Livmarli的EXPAND标签扩展研究以及启动MRM - 3379的开发[123] - 公司预计销售、一般和行政费用未来将增加，以支持获批药物的商业化及全球运营[126] - 公司预计未来仍会产生净亏损，主要用于产品研发、商业化活动和市场拓展等[148] - 公司主要现金来源为产品销售，若无法筹集资金，可能需调整药物研发或商业化计划[150][151] 其他重要内容 - 公司可转换票据的利息为每年4.00%的固定利率，以及债务折扣和摊销成本的摊销[128] - 2023年4月，公司完成3.163亿美元的票据发行，净收益为3.053亿美元，票据年利率为4% [153] - 2025年第一季度，普通股最后报告的销售价格在连续30个交易日中的20多个交易日超过票据转换价格的130%，票据在第二季度可由持有人选择转换[154] - 公司与销售代理签订协议，可通过“市价发行”出售最多2亿美元的普通股，截至2025年3月31日尚未发行[146] - 截至2025年3月31日，公司有3.162亿美元的票据本金未偿还，其公允价值约为5.177亿美元[167] - 假设利率变动10%，对公司2025年3月31日现金等价物和投资的公允价值无重大影响[166] - 基于2025年3月31日的外币敞口，美元汇率近10%的波动可能导致外币计价的净资产和负债公允价值变动约120万美元[169]