财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为2110万美元，2024年同期为2510万美元；一般及行政费用为650万美元，2024年同期为870万美元；净亏损为2690万美元，每股亏损0.24美元，2024年同期净亏损为3220万美元，每股亏损0.40美元[14] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券投资为8820万美元，加上2025年3月公开发行估计净收益约4880万美元，公司资金足以支持运营至2026年下半年[14] - 2025年3月完成包销公开发行，净收益约4880万美元，发行7500万单位，每单位定价0.70美元[8] 各条业务线表现 - TN - 201低剂量队列临时数据显示，三名患者治疗后达到NYHA I级，两名患者心肌损伤生物标志物心肌肌钙蛋白水平下降超60%[5][6] - RIDGE自然历史和血清流行率研究截至2月数据截止时，144名参与者中超80%每天室性早搏≥500次，超90%的PKP2相关ARVC成年人对AAV9抗体的预先免疫力较低[9] 管理层讨论和指引 - TN - 201的MyPEAK - 1试验队列2预计2025年上半年完成招募，2025年下半年发布初始数据及队列1的进一步随访数据[9] - TN - 401的RIDGE - 1试验首批患者以3E13 vg/kg剂量给药的队列预计2025年上半年完成招募，2025年下半年分享初始数据[9] - 公司计划2025年下半年分享儿科非干预性自然历史研究MyClimb的数据，该研究已在全球29个地点招募超200名患者[9] - 公司实施重组计划，预计产生160万 - 270万美元的总费用，预计2025年第三季度末确认大部分费用[10] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年2月，公司获得加州再生医学研究所800万美元临床赠款，用于TN - 401的RIDGE - 1临床试验[9]