财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为3,484,442美元，较2024年同期的6,177,987美元下降约43.60%；上半年研发费用为8,958,589美元，较2024年同期的11,554,751美元下降约22.47%[22] - 2025年第一季度净亏损为6,374,787美元，较2024年同期的8,989,535美元下降约29.09%；上半年净亏损为14,906,718美元，与2024年同期的14,953,857美元基本持平[22] - 2025年上半年经营活动净现金使用量为13,318,653美元，较2024年同期的13,604,966美元下降约2.09%[24] - 2025年上半年投资活动净现金使用量为4,082,539美元，而2024年同期为净现金提供70,741,345美元[24] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股亏损为0.14美元，2024年同期为0.20美元；上半年基本和摊薄后每股亏损为0.34美元，与2024年同期持平[22] - 2025年第一季度和前六个月研发费用分别为0美元和 - 5029美元，2024年同期分别为3238美元和5649美元；一般及行政费用分别为0美元和 - 691美元，2024年同期分别为1750美元和8246美元[55] - 2024年3月31日止六个月，公司授予1728750份股票期权，加权平均公允价值为每份8.80美元；2025年和2024年3月31日止期间，研发费用中股份支付费用分别为551433美元和455903美元（三个月）、1286242美元和979733美元（六个月）；一般及行政费用分别为620676美元和671710美元（三个月）、2593518美元和942391美元（六个月）[59] - 2025年3月31日止六个月综合亏损为637.4787万美元，2024年同期为898.9535万美元[198][199] - 2025年3月31日止六个月研发费用为895.8589万美元，2024年同期为1155.4751万美元[199] - 2025年3月临床费用为497.7449万美元，2024年为484.0408万美元[199] - 2025年3月临床前和数据分析费用为17.282万美元，2024年为239.9556万美元[199][201] - 2025年3月薪资和福利为148.2507万美元，2024年为145.3212万美元[199][202] - 2025年3月股份支付费用为128.1213万美元，2024年为98.5382万美元[199][203] - 2025年3月制造费用为57.0749万美元，2024年为75.5888万美元[199][204] - 2025年3月法律专利和许可费用为27.3888万美元，2024年为52.0219万美元[199][205] - 2025年3月31日止三个月综合亏损为639.2609万美元，2024年同期为899.0284万美元[210] - 2025年3月31日止三个月研发费用为348.4442万美元，2024年同期为617.7987万美元[211] - 2025年3月31日止三个月行政及一般费用为197.299万美元，2024年同期为186.6647万美元[212] - 2025年3月31日研发团队股份支付为55.1433万美元，2024年为45.9141万美元；行政及一般费用股份支付为62.0676万美元，2024年为67.346万美元[213] - 2025年3月31日止六个月行政及一般费用为535.1522万美元，2024年同期为331.906万美元[206] - 2025年3月31日止六个月股份支付非现金费用为259.2827万美元，2024年为95.0637万美元[206] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为86,308,345美元，较2024年9月30日的103,709,537美元下降约16.78%[21] - 截至2025年3月31日，公司总负债为1,868,916美元，较2024年9月30日的3,506,233美元下降约46.69%[21] - 截至2025年3月31日，公司股东权益为113,546,504美元，较2024年9月30日的124,605,770美元下降约8.87%[21] - 短期投资截至2025年3月31日总市值2760万美元，较2024年9月30日的2310万美元有所增长，未实现亏损15304美元，而2024年9月30日为盈利11284美元[42] - 预付费用截至2025年3月31日为879477美元，较2024年9月30日的636463美元有所增加[43] - 应付账款及应计负债截至2025年3月31日为1588715美元，较2024年9月30日的3176973美元有所减少[44] - 经营租赁使用权资产截至2025年3月31日为248017美元，较2024年9月30日的295471美元有所减少；经营租赁负债截至2025年3月31日为280201美元，较2024年9月30日的329260美元有所减少，增量借款利率为10.25% [45] - 综合激励计划截至2025年3月31日最多可预留10810907股普通股用于发行[51] - 员工股票购买计划截至2025年3月31日最多可预留192142股普通股用于发行，符合条件的员工可按不低于市场价格85%的价格购买，员工最高可贡献其总基本工资的15%用于购买，每年限购25000美元[52][53] - 股票期权截至2025年3月31日，流通数量为9022151份，行权价格为5.43美元；可行权数量为7841219份，行权价格为5.07美元[57] - 截至2024年9月30日和2025年3月31日，有292万份认股权证流通，行使价为0.0001美元[61] - 2025年3月31日应付账款和应计负债中，应付关联方款项为177,746美元，2024年9月30日为98,360美元[62] - 截至2025年3月31日，公司营运资金为1.13452776亿美元[68] - 截至2025年3月31日，公司营运资金为1.13452776亿美元，2024年9月30日为1.24258528亿美元[213] - 截至2025年3月31日，公司现金储备和短期投资为1.13872412亿美元，2024年9月30日为1.26760119亿美元[213] - 截至2025年3月31日，公司流动负债为171.4627万美元，2024年9月30日为330.1027万美元[213] 各条业务线表现 - 公司专注于开发治疗前列腺癌的小分子药物，截至2025年3月31日，无产品投入商业生产或使用[28] - EPI - 506一期临床试验中，28名患者分析显示PSA下降4% - 37%，主要出现在≥1280mg高剂量组[94] - EPI - 506最高剂量达3600mg，3600mg剂量下两名患者出现胃肠道不良事件，一名患者肝酶短暂3级升高[93][95] - 下一代Aniten化合物在体外实验中抑制AR转录活性的效力比EPI - 506或其活性代谢物EPI - 002高20倍[97] - 可评估疗效患者（n=16）中，88%（14/16）达到PSA50，81%（13/16）达到PSA90，69%（11/16）在90天内达到PSA90，63%（10/16）达到PSA<0.2ng/mL，中位随访11.1个月时，PSA进展中位时间为16.6个月[137] - 可评估安全性患者（n=18）中，马索法尼与恩杂鲁胺联用在测试剂量下耐受性良好，队列4有1例3级皮疹[136] - 推荐的2期联合剂量为马索法尼600mg BID联合恩杂鲁胺160mg QD[136] 管理层讨论和指引 - 公司宣布终止其主要分子masofaniten（EPI - 7386）的临床试验，且未产生直接财务义务，正在评估未来运营[29] - 公司计划对战略选项进行全面审查，可能包括合并、资产出售等交易，但不能保证成功完成或带来预期收益[75] - 公司决定终止临床前开发项目及相关工作，并对战略选择进行评估[127][128] - 公司计划通过ATM销售协议出售普通股，最高可获5000万美元收益[146] - 公司启动全面审查程序，评估战略选项以最大化股东价值[155] - 2024年12月12日，公司通知许可方终止许可协议[167] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年1月24日，公司及其高管遭集体诉讼，索赔范围为2023年12月12日至2024年10月31日购买普通股的投资者[72] - 公司现金账户余额超过加拿大存款保险公司最高10万加元和美国联邦存款保险公司最高25万美元的保险额度[67] - 公司面临信用、流动性和市场风险，市场风险包括利率和外汇风险，但目前利率波动和外汇风险对公司影响不大[66][68][69] - 2024年预计35,250名男性死于前列腺癌，新增病例299,010例[88] - 2023年美国约260,000名前列腺癌患者接受全身治疗且未使用第二代抗雄激素药物[88] - 公司从UBC和BCCA获得调节AR活性化合物的知识产权许可[163] - 2017 - 2019年公司每年支付最低特许权使用费8.5万加元，此后每年也需支付至少8.5万加元；首个化合物进入临床开发，2期临床试验患者入组时支付5万加元，3期临床试验患者入组时支付90万加元[165] - 公司需向许可方发行1000034股合并前普通股代替初始许可费；首个许可开发的药品最高支付240万加元开发和监管里程碑付款，后续每个产品最高支付51万加元；按许可知识产权覆盖产品全球净销售额支付低个位数特许权使用费，按分许可收入支付低两位数百分比费用[166] - 截至2024年12月，公司拥有包括83项已授权专利（含23项美国授权专利）的专利组合，涵盖多个EPI和Aniten结构类化合物[170] - 专利组合中masofaniten（EPI - 7386）化合物相关专利预计保护期至2036 - 2043年[171] - 提交新药申请（NDA）时，FDA在收到申请60天内进行初步审查，74天内告知申请人是否可进行实质性审查；多数NDA申请在提交后十个月内审查，“优先审查”产品在九个月内审查，审查过程可延长三个月[184] - 准备和提交NDA成本高昂，目前多数NDA申请需缴纳超250万美元的申请用户费，获批新药的制造商或赞助商还需缴纳高额年度计划和机构用户费[187] - 临床1期试验通常在少量患者中评估安全性等；2期试验在更多患者中识别不良反应、初步评估疗效等；3期试验在大量患者中建立临床安全性和有效性[179][180][181] - FDA通常要求两项充分且良好控制的3期临床试验证明药物疗效，极少数情况下一项大型多中心试验有其他确证证据也可[182] - 获批后产品受FDA持续监管，重大变更需FDA事先审查和批准，还有持续年度用户费要求和补充申请新费用[190] - 孤儿药指治疗美国患者少于20万的疾病或状况的药物产品[195] - 公司曾专注开发前列腺癌新型疗法，尤其是针对雄激素轴驱动疾病的患者，开发雄激素受体N端结构域小分子抑制剂[77] - 公司将其系列专有研究化合物称为“Aniten”系列，曾对masofaniten（EPI - 7386）进行临床试验，结合最新一代抗雄激素药物治疗早期前列腺癌[82] - 2019年3月26日公司宣布提名masofaniten（EPI - 7386）为治疗mCRPC的临床候选药物[102] - 2020年3月30日向FDA提交masofaniten（EPI - 7386）的IND申请，4月30日获批[103] - 2024年10月公司宣布终止masofaniten（EPI - 7386）临床试验，撤回已提交的IND和CTA [98][103][105] - 公司曾开展masofaniten（EPI - 7386）与第二代抗雄激素药物联合治疗多种前列腺癌的临床试验[99] - 公司推进masofaniten（EPI - 7386）的两项临床试验为EPI - 7386 - CS - 001和EPI - 7386 - CS - 010 [105] - 2024年10月31日公司宣布终止评估2:1随机化的masofaniten（EPI - 7386）联合恩杂鲁胺与恩杂鲁胺单药治疗未接受过二代抗雄激素治疗的mCRPC患者的2期临床试验[128] - 2期随机阶段推荐的联合用药剂量为600mg BID masofaniten（EPI - 7386）与160mg恩杂鲁胺，2期研究计划招募120名患者，其中80名使用600mg BID masofaniten和160mg QD ENZ，40名使用160mg ENZ