财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度收入为920万美元，同比下降336.3万美元，主要由于GSK合作协议收入减少[122][123] - 2025年第一季度研发费用为4062万美元，同比增长717.5万美元，主要由于INHBE项目费用增加180.4万美元及其他研发费用增加834.3万美元[124][125][128] - 2025年第一季度行政费用为1836万美元，同比增长480.8万美元，主要由于薪酬相关费用增加[122][125] - 2025年第一季度净亏损4688万美元，同比扩大1532万美元[122] - 截至2025年3月31日，公司现金及等价物为2.431亿美元，受限现金为380万美元，累计亏损11.687亿美元[130] - 2025年第一季度运营现金流出6304万美元，主要由于净亏损4688万美元及运营资产变动2330万美元[135][136] - 2025年第一季度融资活动现金流入415.5万美元，主要来自股票期权行使250万美元及市场股票发行净收益130万美元[135][140] 业务线表现 - WVE-007在肥胖治疗中显示INHBE沉默超过50%治疗阈值，显著降低体重和内脏脂肪[79] - WVE-007临床前数据显示ED50 < 1 mg/kg，支持每半年或每年一次皮下给药[80] - WVE-007与semaglutide联合使用使体重减轻效果翻倍[81] - WVE-006在AATD患者中使血浆野生型M-AAT蛋白达到6.9微摩尔，占总AAT的60%以上[85] - WVE-006治疗使总AAT蛋白从基线不可量化水平增至10.8微摩尔[85] - WVE-006在临床前模型中血清AAT蛋白水平高达30微摩尔，野生型M-AAT蛋白恢复约50%[88] - WVE-N531针对杜氏肌营养不良症（DMD）外显子53跳跃疗法，覆盖约8-10%的DMD病例[89] - WVE-N531在24周治疗后的平均肌肉含量调整后肌营养不良蛋白表达为9.0%，未调整值为5.5%[92] - WVE-N531在骨骼肌中的平均浓度约为41,000 ng/g，组织半衰期为61天，支持每月给药[93] - WVE-003在亨廷顿病（HD）中显示出脑脊液mHTT降低高达46%，并保留健康蛋白[102] - LDLR和APOB项目可覆盖美国和欧洲约100万杂合子家族性高胆固醇血症患者[109] 合作与里程碑 - 公司有望从GSK获得高达5.25亿美元的WVE-006开发和商业里程碑付款[87] - WVE-006已获得GSK首笔2000万美元里程碑付款[87] - GSK合作项目触发1200万美元的初始付款，涉及两个肝病领域的GalNAc-siRNA项目[107] - WVE-N531计划在2026年提交新药申请（NDA）以支持加速批准[96] - WVE-003计划在2025年下半年提交IND申请，以尾状核萎缩为主要终点进行全球性2/3期研究[104] 市场与患者群体 - 肥胖患者群体在美国和欧洲约为1.75亿人[78] - AATD患者群体在美国和欧洲约为20万人[78] - LDLR和APOB项目可覆盖美国和欧洲约100万杂合子家族性高胆固醇血症患者[109] 融资与资本 - 公司通过公开募股、合作及私募累计获得融资15.824亿美元，其中9.791亿美元来自公开募股[129] - 公司已注册2.5亿美元普通股发行额度，2025年第一季度通过市场发行获得130万美元净收益[133] - 公司运营租赁承诺总额2670万美元，其中2025年需支付720万美元[132] 风险因素 - 公司市场风险主要来自利率和外汇汇率波动，次要风险包括通胀和资本市场风险[149] - 公司现金及现金等价物包括支票账户和货币市场账户资金，面临利率风险[150] - 海外业务使公司面临外汇汇率波动风险，但2025年3月季度未对财务状况产生重大影响[151] - 过去两年通胀未对公司业务产生实质性影响，但若持续可能增加临床试验和劳动力成本[152] - 公司目前无产品收入，依赖股权融资等外部资金来源，融资能力受资本市场不确定性影响[153] - 产品候选物的市场接受度和商业化收入将影响公司收入[154] - 专利申请、知识产权维护及诉讼的成本和时间将影响公司运营[154] - 竞争性技术和市场发展可能对公司业务产生影响[154] - 公司对业务、产品及技术的收购或投资决策（包括许可合作）将影响发展[154]