财务数据关键指标变化 - 公司2025年第一季度收入为14.2万美元，较2024年同期的1569.9万美元大幅下降1555.7万美元，主要由于与阿斯利康合作项目的里程碑收入减少[104][105] - 研发成本从2024年第一季度的1184.5万美元增至2025年同期的2081.3万美元，增幅达896.8万美元，主要因临床试验推进和合同制造活动增加[104][108] - 公司2025年第一季度运营亏损扩大至2840.9万美元，较2024年同期的558.1万美元增加2282.8万美元[104] - 2025年第一季度经营活动现金流出增加320万美元至1230.9万美元，主要因合同开发成本上升[121][122] - 2025年第一季度外汇净损失376.9万美元，主要来自美元和欧元账户的汇率波动[104][110] 现金及投资状况 - 截至2025年3月31日，公司现金及短期投资为1.365亿美元，预计可支撑运营至2028年，包括未来三年2000万美元的合作里程碑收入[115] - 2024年通过私募配售筹集1.2亿美元（扣除费用前），并通过市场销售协议融资2770万美元[117][118] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物和短期投资总额为1.365亿美元[146] - 公司投资组合以保守策略为主，短期到期投资占比高，市场利率变动对经营影响有限[146] 合作收入表现 - 公司与AstraZeneca的合作中，已收到总计6000万美元的前期现金付款，并可能获得高达1.4亿美元的里程碑付款和2.5亿美元的销售里程碑付款[73][74][76] - 公司在2025年第一季度从AstraZeneca合作中确认收入10万美元（2024年同期为1470万美元）[83] - 公司在2025年第一季度未从Mallinckrodt合作中确认收入（2024年同期为60万美元）[82] - 公司在2025年第一季度未从Hansoh合作中确认收入（2024年同期为20万美元）[84] - 公司在2024年第一季度从Alnylam获得10万美元的专利使用费收入[85] - 公司收入主要来自与阿斯利康的合作协议（2025年第一季度），而2024年同期收入来自与Mallinckrodt、阿斯利康和Hansoh的合作[134] - 公司采用成本比例法（cost-to-cost）确认合作收入，按已发生成本占预计总成本的比例分摊[138] 研发进展与临床试验 - 公司Divesiran（SLN124）在SANRECO Phase 2临床试验中显示出显著降低PV患者放血需求和HCT水平的潜力，且耐受性良好[68] - 公司Zerlasiran（SLN360）在Phase 1和Phase 2临床试验中显著降低Lp(a)水平，并在2024年第四季度获得FDA和EMA对Phase 3心血管结果研究设计的积极反馈[69][70] - 公司Divesiran的Phase 1部分结果将在2025年6月EHA年会上进行口头报告[75] - 公司Zerlasiran的Phase 3准备工作（包括制造和供应扩大）预计在2025年中期完成[75] - 公司与AstraZeneca合作的SLN312 Phase 1研究正在进行中[75] - 公司临床研究费用估算基于未结算合同和采购订单，需定期与供应商确认调整[140][141] 税务与财务政策 - 英国研发税收抵免政策允许公司获得合格研发支出26.97%的现金返还，2025年第一季度获得267.9万美元抵免[98][104] - 公司累计英国税务亏损从2024年的1.581亿美元增至2025年的1.877亿美元，德国累计税务亏损为4870万美元[99] - 公司外汇风险主要来自英镑、美元和欧元交易，通过持有相应货币现金余额管理汇率风险[145] 运营费用与未来展望 - 公司预计未来运营费用将持续增长，包括研发投入、人员扩充及上市公司合规成本[114][125] - 公司租赁负债总额从2024年12月31日的11.7万美元降至2025年3月31日的6万美元，降幅达48.7%[129] - 公司在柏林和美国的办公室租金未来一年总承诺金额为50万美元[130] 合作协议细节 - 公司与阿斯利康的合作协议中，每个目标最高可获得1.4亿美元的里程碑付款[137] - 阿斯利康已支付6000万美元预付款，其中2000万美元于2020年5月支付，4000万美元于2021年5月支付[137]