财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为3680万美元，较上一季度增加40万美元；一般及行政费用为920万美元，与上一季度持平；净亏损为4080万美元，合每股亏损0.43美元[19][20] - 2025年3月31日现金、现金等价物和有价证券为436,387千美元，2024年12月31日为470,170千美元[27] - 2025年3月31日其他资产为18,004千美元，2024年12月31日为16,647千美元[27] - 2025年3月31日总资产为454,391千美元，2024年12月31日为486,817千美元[27] - 2025年3月31日负债为24,672千美元，2024年12月31日为27,601千美元[27] - 2025年3月31日股东权益为429,719千美元，2024年12月31日为459,216千美元[27] - 2025年3月31日负债和股东权益总计为454,391千美元，2024年12月31日为486,817千美元[27] 融资情况 - 2025年4月，公司完成9935419股普通股的定向增发，发行价为每股20.13美元，总收益为2亿美元，扣除承销折扣和佣金后的净收益为1.88亿美元[3] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券约为4.364亿美元，加上4月3日定向增发的1.88亿美元净收益，预计现金余额将超过6.24亿美元[18] 业务线表现（临床试验进展） - 2024年12月，CANYON 2期试验宣布积极顶线结果，评估了40名成人和29名青少年，治疗期为12个月[6] - 2025年2月，GRAND CANYON研究完成175名成人患者的入组，预计2026年第四季度公布数据[7] - MESA 2期开放标签扩展试验持续进行，符合条件的参与者入组率达99%[8] - LYNX和FOX 2期试验预计2025年第二季度公布数据，并确定3期试验策略[11] - 2024年9月，CIRRUS - HCM试验A部分公布积极顶线数据；2025年4月，B和C部分公布积极顶线数据；预计2025年下半年公布D部分数据[14][15][16] 管理层讨论和指引 - 公司预计2025年提交治疗心力衰竭的新药研究申请，并推进一项新的心脏代谢项目[16] 其他重要内容 - 肥厚型心肌病（HCM）影响约五百分之一的人，杜氏肌营养不良症患者中位预期寿命约为30年[13][9]