财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金、现金等价物和有价证券约为7.071亿美元，预计可支持运营至2027年上半年，较2024年12月31日的8.617亿美元减少[4][13] - 2025年第一季度合作收入为1660万美元，较2024年第一季度的2890万美元减少1230万美元[13] - 2025年第一季度研发费用为1.084亿美元，较2024年第一季度的1.118亿美元减少340万美元[13] - 2025年第一季度一般及行政费用为2900万美元，较2024年第一季度的3110万美元减少210万美元[13] - 2025年第一季度净亏损为1.143亿美元，较2024年第一季度的1.074亿美元有所增加[13] 各条业务线数据关键指标变化 - 全球3期HAELO研究预计2025年第三季度完成遗传性血管性水肿（HAE）患者入组[4][7] - 全球3期MAGNITUDE - 2研究已对遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv - PN）患者首次给药[4][10] - 全球3期MAGNITUDE试验入组ATTR心肌病（ATTR - CM）患者进度超预期，预计年底入组超550人[10] - 2025年6月公司将在EAACI大会上展示NTLA - 2002正在进行的1/2期研究1期部分的额外数据[4][7] - 2025年下半年公司预计展示nex - z在ATTR - CM和ATTRv - PN患者1期研究的长期数据[4][10]