财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损2.974亿美元，主要源于研发和一般及行政费用[142][143] - 2025年第一季度研发费用从2024年同期的880.4万美元降至781.1万美元，降幅99.3万美元[156] - 2025年第一季度一般及行政费用从2024年同期的310.2万美元增至365.9万美元，增幅55.7万美元[157] - 2025年第一季度其他收入净额为110万美元，高于2024年同期的100万美元，增幅10万美元[158] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1347.7万美元，高于2024年同期的1046.7万美元，增加301万美元[164] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为995.1万美元，高于2024年同期的809.1万美元，增加186万美元[164] - 2025年第一季度融资活动净现金流入为870.5万美元，而2024年同期为净流出2.8万美元，增加873.3万美元[164] 各条业务线表现 - 2024年10月公司达到Phase 2b CORAL临床试验目标入组人数的50%，同年12月样本量重新估计分析确认目标样本量为160人，条件功效为80%或更高，2025年2月完成入组，4月完成最后一名患者的最后一次访视，预计二季度公布topline结果[134] - 2025年3月公司公布Phase 2a RIVER试验积极的topline数据，66名患者接受Haduvio治疗，全分析集人群（N = 59）中Haduvio使客观24小时咳嗽频率较基线降低67%，安慰剂校正后降低57%（p<0.0001）[137] - 2024年12月公司公布人类滥用潜力研究积极的topline结果，临床剂量的口服纳布啡（81mg和162mg）“药物喜好度”显著低于6mg静脉注射布托啡诺，超治疗剂量（486mg）数值上低于但无统计学差异[140] - Phase 2 CANAL试验中，42名患者接受Haduvio治疗，该药物在日间咳嗽频率降低的主要疗效终点和关键次要终点上有统计学显著结果（p<0.0001）[132] - Phase 1 TIDAL研究预计在美国和英国招募最多约10名患者，患者需在诊所停留10天[135] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.033亿美元，现有资金预计至少可支持12个月的运营和资本支出[145] - 2020年公司与SVB证券达成销售协议，可发售最高1200万美元普通股，2022年修订协议将上限提高至6200万美元，截至2023年8月15日协议终止，已发售4333394股，总收益1270万美元[160] - 2023年公司提交S - 3表格通用暂搁注册声明，可发售最高2亿美元证券，同年与Leerink Partners达成新销售协议，可发售最高750万美元普通股，截至2024年12月31日，已发售4498065股，总收益1460万美元[162] - 2024年12月公司向特定投资者发售1250万股普通股，每股4美元，总收益约5000万美元[163] 管理层讨论和指引 - 公司预计随着Haduvio开发项目推进、寻求监管批准和准备商业发布，研发费用将增加[149] - 公司预计因人员成本增加和基础设施扩张，一般及行政费用将增加[151] - 公司自2011年运营以来未从产品销售中获得收入，一直处于亏损状态，预计在Haduvio获批并商业化前不会产生产品收入[142][143][144] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营至2026年第四季度[176] - 公司需通过公开或私募股权发行、债务融资等方式获取资金以完成产品临床开发和商业化，发行股权证券或进行债务融资可能对股东产生不利影响[178] - 若无法筹集足够资金，公司可能需延迟、减少或放弃产品开发或商业化工作[179] - 若通过合作或授权安排筹集资金，公司可能需放弃未来收入流或产品候选权益[179] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司大部分开发活动外包给第三方，合同可随时取消，一般需提前60天书面通知[180] - 公司合并财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[181] - 与研发费用相关的关键会计政策对理解和评估公司财务结果最重要，2025年第一季度关键会计政策无重大变化[182] - 定量和定性市场风险披露不适用[183] - 竞争技术和市场发展、产品医保覆盖和报销、上市公司运营成本会影响公司[184]