财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度总营收280万美元，2024年同期为10万美元，同比增长5556%，其中合作收入280万美元，2024年同期为零[200] - 2025年第一季度运营费用6840万美元，2024年同期为8160万美元，同比下降16% [205] - 2025年第一季度研发费用5081.1万美元，2024年同期为6411.4万美元，同比下降21%，主要因PRX012临床试验费用、制造成本和人员费用降低[205][208] - 2025年第一季度一般及行政费用1759.8万美元，2024年同期为1746.4万美元，同比增长1% [205] - 2025年第一季度利息收入为434.8万美元，较2024年同期减少281.7万美元，降幅39%[210] - 2025年第一季度所得税收益为117.8万美元，较2024年同期减少102.3万美元，降幅46%[212] - 截至2025年3月31日，营运资金为3.877亿美元，较2024年12月31日减少4920万美元[214] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为5340万美元，主要用于研发和行政开支[221] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为4.2万美元，主要用于购买物业和设备[222] - 2025年第一季度融资活动净现金使用量为4.8万美元，主要用于市价发行相关支出[223] - 2025年和2024年第一季度，公司分别记录了14万美元和7.7万美元的外汇汇率差异损失[231] 各条业务线表现 - Birtamimab已在302名患者中进行评估，平均约15个月，其中294名患者接受推荐的24mg/kg剂量[162] - AFFIRM - AL临床试验预计招募多达220名患者，按2:1随机分组，预计2025年第二季度公布顶线结果[163][164] - 3期VITAL临床试验事后分析显示，birtamimab加标准治疗组9个月时生存获益为74%，安慰剂加标准治疗组为49%[165] - 2b期PADOVA临床试验中，prasinezumab在主要终点显示潜在临床效果，HR = 0.84 [0.69 - 1.01]，p = 0.0657，在左旋多巴治疗人群中HR = 0.79 [0.63 - 0.99]，名义p = 0.0431[169] - 2024年10月，coramitug的1期临床试验结果发表于《淀粉样蛋白》杂志[178] - 2024年第一季度，BMS启动BMS - 986446的2期临床试验，约475名早期阿尔茨海默病患者参与[186] 市场规模情况 - 全球约20万至40万患者患有AL淀粉样变性，其中约6万至12万（30%）为Mayo IV期患者[160] - 全球约有1000万人患有帕金森病，60岁以上人群中约每100人有1人患病[168] - 约40万至140万患者患有ATTR - 心肌病，其中13万至49万为中晚期患者[173] - 全球约有5万患者患有遗传性ATTR淀粉样变性，其中约1万为hATTR - PN，4万为hATTR - CM[174] 业务合作与交易 - 诺和诺德收购公司ATTR淀粉样变性业务，总价最高达12.3亿美元，公司至今已获约1亿美元[180] - 公司就BMS - 986446分别于2021年7月和2023年7月获8000万美元和5500万美元期权行使费，还可获最高5.63亿美元里程碑付款及分级特许权使用费[183] - 公司就PRX019于2024年5月获8000万美元期权行使费，还可获最高6.175亿美元里程碑付款及分级特许权使用费[194] 管理层讨论和指引 - 公司预计2025年全年经营和投资活动的净现金使用量约为1.68亿至1.75亿美元[229] 其他重要内容 - 截至2025年3月31日，公司有950万美元与PRX019全球许可协议相关的递延收入[202] - 截至2025年3月31日，公司的合同义务包括1133.2万美元的经营租赁、1555.4万美元的采购义务和31.9万美元的许可协议义务[228] - 公司面临信用风险的金融工具包括现金及现金等价物[234] - 公司将现金及现金等价物存入高信用质量金融机构并限制单一机构信用风险敞口[234] - 银行存款已且将继续超过联邦保险限额[234] - 公司在金融机构违约时面临信用风险[234] - 公司现金及现金等价物存款未出现损失[234] - 公司信用风险敞口以合并资产负债表记录范围为限[234]