财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度产品开发与许可协议收入为5万美元，较2024年的2万美元增加4.8万美元，增幅2400%；合同与赠款收入为64.5万美元，较2024年的15.4万美元增加49.1万美元，增幅319%；总收入为69.5万美元，较2024年的15.6万美元增加53.9万美元，增幅346%[131] - 2025年第一季度研发费用为5261.4万美元，较2024年的3166.1万美元增加2095.3万美元，增幅66%；行政与管理费用为1082万美元，较2024年的910.3万美元增加171.7万美元，增幅19%；总运营费用为6343.4万美元，较2024年的4076.4万美元增加2267万美元，增幅56%[131] - 2025年第一季度运营亏损为6273.9万美元，较2024年的4060.8万美元增加2213.1万美元，增幅54%；投资及其他净收入为894.3万美元，较2024年的780万美元增加114.3万美元，增幅15%；净亏损为5379.6万美元，较2024年的3280.8万美元增加2098.8万美元，增幅64%[131] - 2025年第一季度人员费用为1360万美元，较2024年的1144万美元增加216万美元，增幅19%；实验室用品费用为216.8万美元，较2024年的130.8万美元增加86万美元，增幅66%；设施费用为140.6万美元，较2024年的128.6万美元增加12万美元，增幅9%；产品开发费用为3216.6万美元，较2024年的1552.5万美元增加1664.1万美元，增幅107%[135] - 2025年第一季度运营活动净现金使用量为5440万美元，较2024年的4060万美元增加，预计未来12个月因barzolvolimab开发扩大而增加[145] - 2025年第一季度投资活动提供净现金4300万美元，较2024年使用净现金3.152亿美元增加，主要因有价证券净销售和到期[148] - 2025年第一季度融资活动提供净现金20万美元，较2024年的4.361亿美元减少，主要因股票发行净收益减少[149] 各条业务线表现 - 2024年7月公司启动慢性自发性荨麻疹（CSU）的3期研究，2024年9月公布CSU研究52周治疗数据[65][81] - 2024年7月公司宣布慢性诱导性荨麻疹（CIndU）的2期研究达到主要疗效终点，10月公布12周数据[65][81] - 2024年4月公司启动结节性痒疹（PN）的2期研究，2023年11月公布PN的1b期研究积极数据[65] - 2023年6月公司启动嗜酸性食管炎（EoE）的2期研究，已完成患者招募[65] - 2024年12月公司启动特应性皮炎（AD）的2期研究，正在进行患者招募[73] - 1b期研究中，45名抗组胺药难治的中重度CSU患者入组，35人接受巴佐伏利单抗治疗，10人接受安慰剂治疗[84] - 1b期研究饱和剂量（1.5 mg/kg及以上）下，巴佐伏利单抗使患者荨麻疹症状快速、显著且持久改善，12周和24周时各剂量组UAS7平均降低67 - 82% [85][86] - 2期研究于2022年6月启动，2023年7月完成入组，208名患者按1:1:1:1随机分组接受不同剂量巴佐伏利单抗或安慰剂治疗[90] - 2期研究12周数据显示，各剂量组UAS7较基线有统计学显著变化，300 mg Q8W组LS平均变化为 - 23.87，与安慰剂组差异为 - 13.41（p<0.0001）[91][92] - 约20%（41人）入组患者曾接受奥马珠单抗治疗，半数以上为奥马珠单抗难治性疾病，其临床获益与总体治疗人群相似[93] - 2期研究中，巴佐伏利单抗耐受性良好，12周内最常见治疗突发不良事件为荨麻疹/CSU（10%）、头发颜色改变（9%）和中性粒细胞减少/ANC降低（8%）[94] - 约72%的患者基线时有血管性水肿，巴佐伏利单抗在各剂量下均显著改善血管性水肿患者的AAS7，300 mg队列患者12周内77%的时间无血管性水肿[95] - 患者接受巴佐伏利单抗治疗长达52周，数据显示疾病疗效持续深化，安全性良好，荨麻疹控制改善，生活质量提高[96] - 2024年7月启动两项3期研究，各约915名患者随机接受不同剂量巴佐伏利单抗或安慰剂治疗，主要终点评估第12周时降低荨麻疹活动的临床效果[97] - 慢性自发性荨麻疹（CSU）治疗中，150mg每4周一次治疗的患者52周时完全缓解率达71%，300mg每8周一次治疗的患者为52%；病情得到良好控制（UAS7<6）的比例分别为74%和68% [98] - 1b期开放标签临床试验中，3mg/kg剂量治疗冷性荨麻疹（ColdU）和症状性皮肤划痕症（SD），21例报告安全性结果，20例报告活性结果；1.5mg/kg ColdU队列，10例报告安全性结果，9例报告活性结果；3mg/kg胆碱能性荨麻疹队列，21例报告安全性结果，20例报告活性结果 [102] - 1b期试验中，3mg/kg ColdU和SD队列，95%患者完全缓解；1.5mg/kg ColdU队列，100%患者完全缓解；3mg/kg胆碱能性荨麻疹队列，56%患者完全缓解 [103] - 2期研究在约12个国家的约85个地点进行，196例患者随机分组，1:1:1比例接受不同剂量巴佐伏利单抗或安慰剂治疗 [105] - 2期研究193例患者数据显示，巴佐伏利单抗达到主要疗效终点，第12周阴性激发试验患者比例与安慰剂有统计学显著差异 [107] - 冷性荨麻疹患者基线临界温度阈值平均约19°C（66°F），症状性皮肤划痕症患者基线摩擦试验阈值平均3.6（满分4） [107] - 第12周，冷性荨麻疹中150mg每4周一次组阴性激发试验患者比例46.9%，300mg每8周一次组53.1%；症状性皮肤划痕症中分别为57.6%和42.4% [108] - 第12周，冷性荨麻疹中150mg每4周一次组临界温度阈值改善 -8.82°C，300mg每8周一次组 -9.61°C；症状性皮肤划痕症中分别改善 -2.46和 -2.27个针 [108] - 12周治疗中，巴佐伏利单抗治疗患者最常见不良事件为头发颜色改变（13%）和中性粒细胞减少（10%），多为1级（轻度） [109] - 2025年3月冷性荨麻疹和皮肤划痕症患者数据显示，12周时高达60%患者称慢性诱导性荨麻疹症状对生活质量无影响，69%患者称荨麻疹得到良好控制[110] - 结节性痒疹1b期研究中，单剂量3.0mg/kg和1.5mg/kg巴佐伏利单抗治疗组第8周时，最差瘙痒数字评分量表下降≥4分的患者比例分别为57%和43%，安慰剂组为25%[114] - 结节性痒疹1b期研究中，单剂量3.0mg/kg巴佐伏利单抗治疗组第8周时，29%患者根据研究者整体评估达到皮肤清除或几乎清除[115] - 2024年4月启动结节性痒疹2期皮下注射研究，约120例中重度患者按1:1:1随机分组，评估两种剂量巴佐伏利单抗与安慰剂的疗效和安全性[118] - 嗜酸性食管炎2期研究修订方案后，约75例患者按1:1随机分组，接受每4周300mg巴佐伏利单抗皮下注射或安慰剂治疗，计划2025年下半年公布数据[120] - 特应性皮炎2期研究约120例中重度患者按1:1:1随机分组，评估两种剂量巴佐伏利单抗与安慰剂的疗效和安全性，入组正在进行中[122] - CDX - 622在非人类灵长类动物多剂量8周毒理学研究中耐受性良好，无不良事件水平确定为75mg/kg[128] - 2024年11月启动CDX - 622在健康志愿者中的1期研究，1a期临床试验最多涉及56名健康参与者，皮下制剂将于2025年加入研究[129] 市场情况相关 - 慢性自发性荨麻疹（CSU）在美国的患病率为0.5 - 1.0%，约有100 - 300万患者，约50%的患者用抗组胺药可实现症状控制[83] - 慢性诱导性荨麻疹（CIndU）患病率约为总人口的0.5%，在CSU患者中重叠率高达36% [100] - 美国约15.4万结节性痒疹患者在过去12个月接受治疗，其中约7.5万有生物制剂治疗资格[112] - 美国约16万嗜酸性食管炎患者在过去12个月接受治疗，其中约4.8万有生物制剂治疗资格[119] - 美国特应性皮炎终生患病率高达20%，一线系统治疗的170万患者中三分之二未完全控制病情[121] 管理层讨论和指引 - 未来12个月公司可能采取措施筹集额外资金，包括授权药物候选、业务合并、发行债务或股票等[144] 其他重要内容 - 过去五年至2024年12月31日，公司累计产生4.597亿美元研发费用[78] - 2025年和2024年第一季度的研发费用分别为5261.4万美元和3166.1万美元[79] - 2025年第一季度Barzolvolimab/Anti - KIT项目研发费用为3970.3万美元，2024年同期为2377.8万美元[79] - 2025年第一季度CDX - 622研发费用为545.1万美元，2024年同期为342.1万美元[79] - 2025年第一季度其他项目研发费用为746万美元，2024年同期为446.2万美元[79] - 2025年3月31日公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，共计6.733亿美元；2025年第一季度亏损5380万美元，运营活动净现金使用量为5440万美元；公司认为现有资金足以满足运营至2027年[143]