No advanced therapies approved to treat ColdU and SD—diseases of misery that dramatically impact all aspects of patient lifeBarzolvolimab is the only drug in development to demonstrate clinical benefit in patients in ColdU and SD in a large, randomized, placebo-controlled study--all primary and secondary endpoints met with high statistical significance at 12 weeks and sustained through end of treatment period (20 weeks) in Phase 2 studyInitiation of EMBARQ-ColdU and SD marks second barzolvolimab Phase 3 pro ...

Celldex Therapeutics (NasdaqCM:CLDX) FY Conference December 02, 2025 03:00 PM ET Company ParticipantsTibor Keler - EVP and Chief Scientific OfficerAnthony Marucci - President and CEODiane Young - SVP and Chief Medical OfficerNoneCould be pool. [audio distortion]ModeratorAll right. Seems like we're live.Anthony MarucciWe're live, man.ModeratorThanks for joining, everyone. Next up, we have the team from Celldex Therapeutics. We have Anthony Marucci, Diane Young, and Tibor Keler. Thanks so much for joining. I' ...

涉及的行业或公司 * 公司为Celldex Therapeutics (NasdaqCM:CLDX) 一家专注于免疫和炎症（I&I）领域的生物技术公司[1] * 行业为生物技术与制药行业 专注于皮肤病学（如慢性自发性荨麻疹CSU 结节性痒疹PN 特应性皮炎AD）和呼吸系统疾病（如哮喘）领域的创新疗法开发[3][17][28] 核心观点和论据 Barzolvolimab在CSU中展现前所未有的持久疗效 * 在停止Barzolvolimab治疗7个月后（第76周） 仍观察到41%的完全缓解率 该数据在停药后持久性方面是前所未有的[3][4] * 该持久缓解率与竞争对手Xolair在用药期间达到的疗效相似 但停止Xolair治疗几周内症状就会复发 而Barzolvolimab疗效维持更久[4] * 尽管肥大细胞已恢复（类胰蛋白酶水平恢复正常） 但疗效依然维持 关键意见领袖认为这提示疾病修饰潜力[6] 针对CSU的后期开发计划与策略 * 正在进行的两项三期研究EMBARK CSU1和CSU2于2024年夏季启动 预计在2026年夏季完成患者入组 研究为期52周[12][34][37] * 研究设计旨在证明总体人群的统计学显著性 并拥有足够的安全性数据库 同时能够分析对Xolair耐药或经治的患者亚组[15] * 开放标签扩展研究将用于获取更多随访信息并探索再治疗策略 未来可能通过四期研究探索不同的给药方案（如每3个月或每6个月一次）[7][8][10][11] 积极拓展Barzolvolimab在新适应症的应用 * 结节性痒疹二期研究：随机 安慰剂对照 120名患者 主要终点为12周时瘙痒数字评定量表改善4点的患者比例 信心源于一期B阶段单次给药后的显著疗效[17][18] * 特应性皮炎二期研究：随机 安慰剂对照 120名患者 主要终点为16周 信心源于对肥大细胞在非组胺依赖性瘙痒和炎症中作用的认知[21][22][25][26] * 两项二期研究的数据均预计在2026年下半年公布[34] 下一代资产CDX-622的早期开发进展与前景 * CDX-622是一种靶向干细胞因子和TSLP的双特异性抗体 旨在同时清除肥大细胞和抑制TSLP通路[29] * 一期单次递增剂量数据显示其半衰期为18天 药代动力学类似常规抗体 且至今未观察到免疫原性 在健康志愿者中可测量到类胰蛋白酶降低[28][29][30] * 计划在2025年第四季度开始皮下制剂研究 多项递增剂量研究和轻度至中度哮喘的概念验证研究数据预计在2026年下半年公布[28][30][31][34] * 未来潜在适应症包括严重哮喘 慢性阻塞性肺病 慢性咳嗽 食物过敏和纤维化疾病[31][32][33] 其他重要内容 明确的关键催化剂时间表 * 2025年底：启动针对寒冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症的三期研究[34] * 2026年第一季度：公布寒冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症二期开放标签扩展研究数据[34] * 2026年夏季：完成CSU三期研究患者入组[34] * 2026年下半年：公布特应性皮炎二期数据 结节性痒疹二期数据和CDX-622多项递增剂量研究数据[34] 对Barzolvolimab差异化机制和未来潜力的强调 * 公司认为Barzolvolimab在CSU中显示的持久缓解是区别于现有疗法（如Xolair Dupixent）的关键优势[4][5] * 在结节性痒疹和特应性皮炎中 公司强调其机制针对的是驱动瘙痒和皮损的肥大细胞-感觉神经元相互作用 而非仅仅是组胺通路[20][21][22]

**公司及行业概述** * 纪要为Celldex Therapeutics (CLDX) 在高盛医疗创新大会上的发言[1] * 公司专注于自身免疫及过敏性疾病领域的新药研发[2] **核心产品管线进展与数据** **1 Barzolimab (主要候选产品) 在慢性自发性荨麻疹 (CSU) 的进展** * 在CSU的76周数据中显示出卓越疗效 包括停药后持久的完全缓解率 在最后一次给药七个月后仍保持41%的完全缓解率[5] 公司认为此数据在业内是前所未有的[5] * 76周安全性数据良好 副作用轻微且可逆 中性粒细胞计数下降后恢复至基线[8] * 两项相同的CSU三期研究正在进行中 每项研究入组约900名患者 与二期研究的主要区别在于增加了负荷剂量[9] * 公司预计CSU三期研究将在明年年中完成入组[10] 并期望三期数据与二期数据一样好[12] **2 Barzolimab 在诱导性荨麻疹 (CIndU) 的进展** * 二期研究是冷荨麻疹和症状性皮肤划痕症领域最大规模的随机安慰剂对照研究[15] * 20周数据显示 约三分之二的冷荨麻疹患者和约一半的症状性皮肤划痕症患者达到完全缓解[16] * 计划于12月启动一项针对两种诱导性荨麻疹的三期研究 将采用负荷剂量方案[17][18] * 诱导性荨麻疹的患者规模约为CSU的三分之一 目前尚无获批疗法[24] **3 Barzolimab 在其他适应症的拓展** * 结节性痒疹 (PN) 和特应性皮炎 (AD) 的研究数据预计在明年下半年公布[26][31] * 对于PN 公司期望疗效至少与Dupixent和nemolizumab相当或更优[25] * 对于AD 公司期望疗效介于Dupixent和JAK抑制剂之间 并具有比JAK抑制剂更优的安全性[26] * 公司正在探索barzolimab在其他与瘙痒相关疾病以及胃肠道疾病中的应用潜力[32] **4 双特异性抗体CDX-622的进展** * CDX-622同时靶向TSLP和干细胞因子 (SCF) 其设计旨在避免广泛抑制KIT可能带来的不良反应[36][37] * 一期单次剂量递增研究数据显示良好的暴露量和类单抗药代动力学特征 无免疫原性 且安全性良好 未观察到与KIT抑制相关的信号[38] * 生物标志物数据显示 循环类胰蛋白酶水平持续显著降低 表明对肥大细胞有影响[39] * 下一步将进行多次剂量递增研究和皮下制剂开发 数据将于明年公布[41] * 潜在的开发方向包括哮喘和食物过敏等[42][43] **市场竞争与商业化展望** * 公司认为诺华等竞争对手的市场教育活动有助于扩大整个CSU市场[48] * 基于已展示的数据 公司对barzolimab在市场中的定位充满信心[48] * 药物的市场定位将取决于患者需求 其持久的疗效特性将为医患提供新的治疗选择对话[13] **公司财务状况** * 公司现金状况为5.832亿美元[49] 此资金足以支撑公司运营至2027年 并覆盖多个重要研发里程碑[49]

研发费用 - 公司过去五年（截至2024年12月31日）累计发生研发费用4.597亿美元[79] - 2025年前九个月总研发费用为1.697亿美元，较2024年同期的1.166亿美元增长45.6%[80] - 2025年前九个月Barzolvolimab/Anti-KIT项目研发费用为1.34亿美元，较2024年同期的8860万美元增长51.1%[80] - 2025年前九个月CDX-622项目研发费用为1490万美元，较2024年同期的1020万美元增长46.1%[80] - 2025年第三季度研发费用为6293.1万美元，较2024年同期的4526.3万美元增长39%[139] - 2025年第三季度产品开发费用为4237.1万美元，较2024年同期的2653.9万美元大幅增加1583.2万美元（60%），主要因barzolvolimab临床试验和合同生产费用增加[142][146] - 截至2025年9月30日的九个月，公司研发费用总额为1.591亿美元，其中产品开发费用大幅增加4330万美元至1.0807亿美元，同比增长67%[152][155] - 九个月期间，人员费用增加500万美元至4218万美元，同比增长13%，主要由于股票薪酬和员工人数增加[152][156] - 实验室用品费用增加80万美元至477万美元，同比增长19%，主要由于实验室材料和用品采购增加[152][153] - 设施费用增加40万美元至421万美元，同比增长11%，主要由于维修和折旧费用增加[152][154] Barzolvolimab临床进展与疗效数据（CSU） - Barzolvolimab在CSU的76周随访数据显示，超过40%的患者（150 mg Q4W剂量组）在停药7个月后仍保持深度、持续的完全应答[67] - 公司于2024年7月启动了Barzolvolimab在慢性自发性荨麻疹（CSU）的3期研究[67][82] - Barzolvolimab在CSU的2期研究中达到主要终点，所有剂量组在第12周UAS7较基线的最小二乘均值变化均优于安慰剂（300mg组：-23.87 vs -10.47；150mg组：-23.02 vs -10.47；75mg组：-17.06 vs -10.47），差异具有统计学意义（p值范围为p<0.0001至p=0.0017）[92] - 在2期研究中，高剂量Barzolvolimab显示出高完全应答率，150mg Q4W组和300mg Q8W组在第52周时UAS7=0（完全控制）的患者比例分别为71%和52%[96] - 2期研究第12周时，Barzolvolimab治疗组患者实现疾病良好控制（UAS7≤6）的比例显著高于安慰剂组（300mg组：62.5%；150mg组：59.6%；75mg组：41.7% vs 安慰剂组：12.8%）[92] - 针对伴有血管性水肿的CSU患者（占研究人群约72%），Barzolvolimab所有剂量组在第12周均显著改善AAS7评分，300mg剂量组患者在12周内77%的时间无血管性水肿症状[95] - 1期CSU研究显示，在饱和剂量（≥1.5 mg/kg）下，Barzolvolimab能快速显著改善症状，第12周时4.5 mg/kg剂量组平均UAS7较基线降低82%，1.5 mg/kg和3.0 mg/kg剂量组均降低67%[86] - 长期治疗数据显示疗效持续深化，第52周时150mg Q4W组和300mg Q8W组分别有74%和68%的患者实现疾病良好控制（UAS7≤6）[96] - 在52周时，150 mg Q4W组报告血管性水肿症状较基线平均降低86%，300 mg Q8W组降低82%[97] - 高达77%的基线血管性水肿患者在52周时无血管性水肿症状（AAS7=0）[97] - 在76周时，150 mg Q4W组患者UAS7评分较基线平均变化为-20.42，300 mg Q8W组为-21.10[100] - 76周时，150 mg Q4W组41%的患者和300 mg Q8W组35%的患者达到完全缓解（UAS7=0）[100] - 76周时，150 mg Q4W组56%的患者和300 mg Q8W组47%的患者疾病控制良好（UAS7≤6）[100] - 两项三期研究EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2计划每项试验入组约915名患者，预计在2026年夏季完成入组[99] Barzolvolimab临床进展与疗效数据（CIndU及其他适应症） - Barzolvolimab在慢性诱导性荨麻疹（CIndU）的2期研究20周治疗数据于2025年11月公布，显示持续疗效和良好的安全性[67][82] - 二期CIndU研究入组了196名患者，其中97名为寒冷性荨麻疹，99名为症状性皮肤划痕症[108] - 在3 mg/kg剂量下，95%（19/20）的寒冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症患者达到完全缓解[105] - 在1.5 mg/kg剂量下，100%（9/9）的寒冷性荨麻疹患者达到完全缓解[105] - 在3 mg/kg剂量下，56%（5/9）的胆碱能性荨麻疹患者达到完全缓解[105] - 第12周时，在寒冷性荨麻疹适应症中，150毫克和300毫克剂量组分别有46.9%和53.1%的患者达到主要终点（激发试验完全阴性），而安慰剂组为12.5%[111] - 第12周时，在症状性皮肤划痕症适应症中，150毫克和300毫克剂量组分别有57.6%和42.4%的患者达到主要终点（激发试验完全阴性），而安慰剂组为3.2%[111] - 第12周时，在寒冷性荨麻疹适应症中，150毫克和300毫克剂量组分别有62.5%和75%的患者达到完全或部分缓解，而安慰剂组为31.3%[111] - 第12周时，在症状性皮肤划痕症适应症中，150毫克和300毫克剂量组分别有66.6%和57.5%的患者达到完全或部分缓解，而安慰剂组为12.9%[111] - 第20周时，在寒冷性荨麻疹适应症中，高达66%和49%的患者分别获得完全缓解，而安慰剂组为16%和10%[118] - 第20周时，在寒冷性荨麻疹适应症中，高达78%和58%的患者分别获得完全或部分缓解，而安慰剂组为25%和16%[118] - 公司于2024年12月启动了Barzolvolimab在特应性皮炎（AD）的2期研究[73] - 结节性痒疹2期研究预计将在2026年下半年获得初步数据，该研究计划入组约120名患者[123] - 特应性皮炎2期研究预计将在2026年下半年获得初步数据，该研究计划入组约120名患者[127] - 公司计划于2025年12月启动针对寒冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症的全球3期研究[114] Barzolvolimab安全性与患者报告结局 - Barzolvolimab安全性良好，大多数不良事件为轻度或中度；2期研究12周内最常见治疗相关不良事件为荨麻疹/CSU（10%）、毛发颜色改变（9%）和中性粒细胞减少/ANC降低（8%）[94] - 治疗相关不良事件中，毛发颜色改变发生率为13%（15例1级，2例2级），中性粒细胞减少症发生率为10%（7例1级，6例2级）[112] - 治疗显著改善患者生活质量，第52周时高达82%的患者报告CSU症状不再影响其生活质量，95%的患者报告基于DLQI的生活质量有显著改善[96] - Barzolvolimab疗效与既往奥马珠单抗治疗状态无关，在约占2期研究人群20%（n=41）的既往接受过奥马珠单抗治疗的患者中观察到相似的临床获益[93] CDX-622项目进展 - 公司于2024年11月启动了其双特异性抗体CDX-622的1a期剂量递增研究[73] - 2024年11月公司启动了CDX-622在健康志愿者中的一期研究，计划招募最多80名参与者[135] - 2025年10月公布的CDX-622单次递增剂量部分数据显示其耐受性良好，无剂量限制性毒性，并在非人灵长类动物研究中确定无不良事件水平为75 mg/kg[136][134] - 2025年第三季度启动了原料药的工艺性能确认生产运行，并计划在2026年进行制剂PPQ活动[129] 收入与利润 - 2025年第三季度总收入降至0美元，较2024年同期的319.1万美元下降100%[139] - 2025年前九个月合同和赠款收入为136.7万美元，较2024年同期的584万美元下降454.3万美元（77%）[149] 净亏损 - 2025年第三季度净亏损为6704.4万美元，较2024年同期的4212.1万美元增加59%，主要因研发费用增加及收入和其他收入净额减少[139][140] - 2025年前九个月净亏损为1.7744亿美元，较2024年同期的1.10771亿美元增加6666.9万美元（60%）[149][150] - 公司净亏损为1.774亿美元，经营活动所用现金净额为1.470亿美元，同比增加2170万美元[160][162] 流动性及现金流 - 截至2025年9月30日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和有价证券，总计5.832亿美元，预计足以满足截至2027年的运营资金需求[160] - 投资活动提供的现金净额为1.536亿美元，主要由于有价证券的净销售额和到期收入1.551亿美元，而去年同期投资活动所用现金净额为3.142亿美元[165] - 筹资活动提供的现金净额大幅下降至100万美元，去年同期为4.411亿美元，主要源于股票发行的净收益减少[166] - 2024年3月，公司通过承销公开发行9,798,000股普通股，扣除承销费和发行费用后获得净收益4.323亿美元[167] 一般及行政费用 - 一般及行政费用增加360万美元，主要由于股票薪酬费用增加和员工人数增加[156] 研发项目调整 - 2025年8月公司基于二期研究中期结果，决定停止barzolvolimab在嗜酸性食管炎领域的研发[128] 疾病背景与市场机会 - 慢性自发性荨麻疹（CSU）在美国影响约100万至300万患者，约50%的患者使用抗组胺药可实现症状控制，剩余患者中约半数对奥马珠单抗有应答，存在未满足的治疗需求[84] - 临床开发阶段通常耗时：1期1-2年，2期1-5年，3期1-5年[71]

收入和利润 - 2025年第三季度总收入为0美元，而2024年同期为320万美元[13] - 2025年第三季度净亏损为6700万美元，每股亏损1.01美元，而2024年同期净亏损为4210万美元，每股亏损0.64美元[16] - 第三季度总营收为0美元，去年同期为319.1万美元，同比下降100%[23] - 九个月累计总营收为142.4万美元，较去年同期的584.5万美元下降75.6%[23] - 第三季度运营亏损为7361.7万美元，较去年同期的5212.6万美元扩大41.2%[23] - 九个月累计运营亏损为2.00214亿美元，较去年同期的1.39051亿美元扩大44%[23] - 第三季度净亏损为6704.4万美元，较去年同期的4212.1万美元扩大59.2%[23] - 九个月累计净亏损为1.7744亿美元，较去年同期的1.10771亿美元扩大60.2%[23] - 第三季度基本和稀释后每股亏损为1.01美元，去年同期为0.64美元[23] 成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为6290万美元，较2024年同期的4530万美元增加[14] - 2025年第三季度一般及行政费用为1070万美元，较2024年同期的1010万美元略有增加[15] 财务状况和流动性 - 截至2025年9月30日，Celldex现金、现金等价物及有价证券为5.832亿美元，较2025年6月30日的6.303亿美元减少[12] - 公司认为当前资金足以支持其运营至2027年[17] - 现金及现金等价物和可售证券为5.83223亿美元，较2024年底的7.25281亿美元减少19.6%[25] - 公司总资产为6.48439亿美元，较2024年底的7.9234亿美元减少18.2%[25] - 股东权益为5.98363亿美元，较2024年底的7.47005亿美元减少19.9%[25] 临床研究进展 - 在慢性自发性荨麻疹的2期研究中，71%的患者在52周时达到完全缓解，且在停药7个月后，超过40%的患者仍维持完全缓解[10] - 在寒冷性荨麻疹的2期研究中，66%的患者在20周时达到完全缓解，而安慰剂组为16%；症状性皮肤划痕症患者完全缓解率为49%，安慰剂组为10%[10] 研发计划和展望 - 公司计划于2025年12月启动针对寒冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症的全球3期研究[7] - 针对慢性自发性荨麻疹的两项全球3期研究计划各招募约915名患者[7]

公司业绩与财务表现 - 公司2025年第三季度净亏损为6700万美元，每股亏损1.01美元，2025年前九个月净亏损为1.774亿美元，每股亏损2.67美元 [17] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为5.832亿美元，较2025年6月30日的6.303亿美元有所下降，主要由于第三季度运营活动使用的现金为4860万美元 [13] - 公司2025年第三季度研发费用为6290万美元，2025年前九个月为1.697亿美元，同比增长主要由于barzolvolimab临床试验、合同制造和人员费用增加 [15] - 公司2025年第三季度总收入为0美元，2025年前九个月为140万美元，同比下降主要由于根据与洛克菲勒大学的制造和研发协议所执行的服务减少 [14] - 公司认为截至2025年9月30日的现金、现金等价物和有价证券足以满足估计的营运资金需求并为当前计划内的运营提供资金至2027年 [18] 核心产品Barzolvolimab临床进展 - Barzolvolimab在慢性自发性荨麻疹的2期研究中达到所有主要和次要终点，52周治疗期内71%的患者实现完全缓解 [5] - 在寒冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症的2期研究中，20周时高达66%的寒冷性荨麻疹患者和49%的症状性皮肤划痕症患者获得完全缓解，而安慰剂组分别为16%和10% [8] - 针对慢性自发性荨麻疹的全球3期项目已于2024年7月启动，两项3期试验计划各招募约915名患者 [7] - 公司计划于2025年12月启动针对寒冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症的全球3期研究 [7] - 在结节性痒疹和特应性皮炎的2期研究正在进行中，初始数据预计在2026年下半年公布 [11] 双特异性抗体平台CDX-622开发进展 - CDX-622是首个在人体中研究的干细胞因子中和双特异性抗体，旨在同时靶向TSLP [2] - CDX-622的1期研究健康志愿者招募正在进行中，Part 1数据显示其耐受性良好，无剂量限制性毒性，并诱导血清类胰蛋白酶快速持续降低 [12] - 该1期研究Part 2的数据预计在2026年第三季度公布 [12] 研发管线与其他适应症 - 在嗜酸性食管炎的2期研究达到了主要终点，证明barzolvolimab能够有效耗竭胃肠道肥大细胞，但基于结果已停止在该适应症的进一步开发 [11] - 公司强调在肥大细胞生物学领域的领导地位，并预计明年将有多个数据读出 [2]

公司高层人事任命 - Celldex任命Teri Lawver为高级副总裁兼首席商务官，接替即将退休的Richard Wright [1] - Teri Lawver拥有30年全球医疗健康行业战略、商业产品上市和全面运营管理经验，涵盖生物制药、医疗器械和消费健康技术领域 [1] 新任高管专业背景 - Teri Lawver在免疫学和炎症领域经验深厚，曾主导多个首创产品组合的推进和重磅药物上市，包括REMICADE®、STELARA®和TREMFYA®的关键适应症 [2] - 加入Celldex前，Teri Lawver是Thera Lifescience Advisors的所有者和负责人，为生命科学和健康技术公司的CEO及投资者提供战略咨询 [2] - 曾担任Dexcom公司首席商务官，负责年收入40亿美元的业务，管理分布在50个国家的1900名员工 [2] - 在强生公司任职20年，最终担任Janssen Immunology全球副总裁，并通过Centocor负责在胃肠病领域推出行业首批生物疗法 [2] - 职业生涯早期曾在麦肯锡公司担任副董事兼医疗健康业务负责人，并在彭博金融市场担任衍生品分析师 [2] 公司战略与产品管线 - 公司首席执行官Anthony Marucci表示，Teri Lawver在建立和扩展商业组织方面的经验，将为barzolvolimab的潜在上市和推进更广泛产品管线提供宝贵支持 [2] - Teri Lawver认为公司正处于发展的关键时期，其在肥大细胞生物学领域的领导地位及对严重过敏和炎症性疾病患者的承诺令人振奋 [3] - Celldex致力于开发基于抗体的创新疗法，通过调动人体免疫系统和直接影响关键通路，以改善过敏、炎症和自身免疫性疾病患者的生活 [3]

公司近期活动 - 公司管理层将参加三场投资者会议的炉边谈话，包括Guggenheim第二届年度医疗保健创新大会（11月11日上午10:00 ET）、TD Cowen免疫学与炎症峰会（11月13日上午9:30 ET）以及第八届Evercore医疗保健大会（12月2日下午3:00 ET）[1][3] - 公司网站投资者关系板块的“活动与演示”页面将提供演讲的现场网络直播，活动结束后回放将保留90天[1] 公司业务与战略 - 公司致力于在免疫学领域开拓新视野，提供变革生命的疗法[2] - 公司专注于开发基于抗体的新型疗法，通过调动人体免疫系统并直接影响关键通路，以改善患有过敏、炎症和自身免疫性疾病患者的生活[2]

文章核心观点 - Celldex公司在ACAAI年会上公布了barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹的2期研究新数据 数据显示该药物能显著改善疾病控制 并在完成主动治疗后仍能维持深度持久的临床获益 具有改变CSU治疗格局的潜力 [1][2][4] 临床数据结果 - 研究达到主要终点 所有剂量组在12周时UAS7相比安慰剂均有显著改善 [4] - 12周时高达51%的患者达到完全缓解 在52周主动治疗期间持续加深至71%的患者 [4] - 完成给药7个月后 76周时仍有41%的患者报告完全缓解 48%的患者报告疾病不再影响生活质量 [4] - 在150 mg Q4W剂量下 52周时71%的患者实现完全疾病控制 86%的患者实现疾病良好控制 [7] - 患者UCT7评分从基线到12周平均改善8.6分 显著优于安慰剂的2.5分 到52周改善加深至10.0分 76周时仍保持7.4分的改善 [7] - 药物在研究中表现出良好的安全性和耐受性 KIT相关不良事件在停药后可逆 [4][7] 药物作用机制与潜力 - Barzolvolimab是一种高特异性靶向受体酪氨酸激酶KIT的人源化单克隆抗体 通过抑制KIT信号通路调控肥大细胞活性 该细胞在CSU等炎症性疾病中起核心作用 [7][8] - 药物在无论基线IgE水平如何的患者中均显示出强效 并能显著改善血管性水肿这一CSU的疼痛致残症状 [4] - 在奥马珠单抗初治和经治的CSU患者中观察到相似的活性 提示其具有疾病修饰潜力 [7] 研发进展与后续计划 - 公司目前正在开展barzolvolimab治疗CSU的全球3期项目 包括两项3期试验 旨在确立其在H1抗组胺药治疗后仍有症状的成年CSU患者中的疗效和安全性 [5][10] - 3期研究也已纳入生物制剂治疗后仍有症状的患者 目前正在招募患者 [5][10] - Barzolvolimab目前还在研究用于其他适应症 包括两种慢性诱导性荨麻疹 结节性痒疹和特应性皮炎 [8] 疾病背景 - 慢性自发性荨麻疹是一种持续6周或更长时间出现荨麻疹或风团且无明确诱因的疾病 当前疗法仅对部分患者提供症状缓解 [11]