PresentationJudah FrommerEquity Analyst Welcome, everyone, to this session of the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Judah Frommer, one of the SMid biotech analysts here. Let me just read a quick disclosure before welcoming the Celldex team. For important disclosures, please see the Morgan Stanley Research Disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. If you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. With that, thank you, Celldex team f ...

PresentationJudah FrommerEquity Analyst Welcome, everyone, to this session of the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Judah Frommer, one of the SMid biotech analysts here. Let me just read a quick disclosure before welcoming the Celldex team. For important disclosures, please see the Morgan Stanley Research Disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. If you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. With that, thank you, Celldex team f ...

Celldex Therapeutics (NasdaqCM:CLDX) FY Conference September 09, 2025 03:20 PM ET Company ParticipantsAnthony Marucci - CEOTibor Keler - CSODiane Young - CMOConference Call ParticipantsJudah Fromer - AnalystJudah FromerEveryone, to this session of the Morgan Stanley Global Healthcare Conference, I'm Judah Fromer, one of the Biotech Analysts here. Let me just read a quick disclosure before welcoming the Celldex team. For important disclosures, please see the Morgan Stanley Research Disclosure website at www. ...

HAMPTON, N.J., Sept. 09, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Celldex Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CLDX) announced that management will participate in a fireside chat today, September 9th, 2025, at the Morgan Stanley 23rd Annual Global Healthcare Conference at 3:20 pm ET. A live webcast of the presentation will be available on the "Events & Presentations” page of the "Investors" section of the Celldex website. A replay will be available for 90 days following the event. About CelldexCelldex is pioneering new horizons in i ...

临床研究结果 - barzolvolimab在嗜酸性食管炎（EoE）的2期研究中达到主要终点 即从基线到第12周食管上皮内肥大细胞计数的绝对变化具有高度统计学意义[1][5] - 治疗组基线CD117阳性细胞计数为每高倍视野55 4个 第12周绝对变化为-36 0 而安慰剂组基线50 3个 变化仅-2 7[5] - 类胰蛋白酶染色的肥大细胞在治疗组第12周显著减少 且第28周减少程度持续加深[6] 临床疗效评估 - 尽管实现深度肥大细胞清除 但治疗组相较于安慰剂在吞咽症状问卷（DSQ p=0 33）和内镜评分（EREFS p=0 95）均未显示临床症状改善[2][6] - 食管上皮嗜酸性粒细胞浸润的组织学减少无显著变化（p=0 57）[7] - 基于上述结果 公司决定不推进该药物在EoE领域的研发[3] 安全性及后续开发 - 300mg每四周给药方案安全性良好 与既往研究一致性[2][7] - 公司当前聚焦barzolvolimab在慢性自发性荨麻疹（两项3期研究）、特应性皮炎及结节性痒疹（2期研究）的临床推进[4] - 正在制定诱导性荨麻疹（含冷荨麻疹和症状性皮肤划痕症）的3期研究计划[4] 市场反应 - 结果公布后次日公司股价下跌11 12%至21 35美元[7]

公司：Celldex Therapeutics (CLDX) **核心观点与论据** * 公司宣布其药物bardezolizumab（Barzol）在治疗嗜酸性食管炎（EOE）的II期研究中未达到临床终点 尽管该药物能显著耗竭黏膜肥大细胞 但并未改善患者的吞咽困难症状[5][6][14] * 研究设计为随机、双盲、安慰剂对照试验 65名患者按1:1比例分配 接受每四周一次300毫克的bardezolizumab皮下注射或安慰剂 治疗16周[8][9] * 研究达到了主要终点 即耗竭食管黏膜肥大细胞 治疗组在12周时肥大细胞计数绝对变化为每高倍视野减少36个细胞 而安慰剂组仅减少2.7个细胞 结果具有高度统计学意义（p < 0.0001）[12] * 使用类胰蛋白酶染色分析显示 治疗组患者在12周时肥大细胞耗竭达75% 到28周时耗竭加深至约90%[13] * 关键次要终点（吞咽困难症状问卷DSQ评分变化）和探索性终点（内镜下炎症评分eREFs）均未显示出相对于安慰剂的改善[14] * 肥大细胞的深度耗竭并未伴随嗜酸性粒细胞的耗竭 结果令人意外[14] * 公司决定不会在EOE适应症上继续推进开发[6][18] * 药物安全性良好 最常见的不良事件（发生率≥10%）为发色改变、鼻咽炎（普通感冒）和疲劳 无治疗相关的严重不良事件（SAEs）[15][16] * 发色改变主要为1级事件 有一例2级 多发生于胡须区域 这些改变在随访期间已解决或正在解决[16] * 研究证实了bardezolizumab既能耗竭皮肤肥大细胞（根据既往研究） 也能耗竭黏膜肥大细胞[18] **其他重要内容** * 公司认为此研究回答了关于肥大细胞在EOE疾病中作用的关键科学问题 提供了直接证据表明肥大细胞并非EOE的主要驱动因素 这将推动该疾病领域的科研进展[6][14][18] * 公司计划未来完整发布这些研究结果[7][52] * bardezolizumab目前还在其他5个适应症中进行研究 包括两个III期研究（慢性自发性荨麻疹CSU）和两个II期研究（寒冷性荨麻疹、症状性皮肤划痕症、特应性皮炎和结节性痒疹PN）[19] * 公司也正准备启动在寒冷性荨麻疹和症状性皮肤划痕症中的III期项目[19] * 公司正在开发双特异性抗体方法 旨在同时靶向肥大细胞和其他通路 以用于某些适应症[38] * 公司有意在未来增加新的研发管线适应症 相关见解可能在2026年公布[46][48] * 公司认为EOE的研究结果对特应性皮炎（AD）适应症没有参考意义 但与结节性痒疹（PN）的相关性更强[65][66] 行业：生物制药（肥大细胞靶向治疗领域） **核心观点与论据** * 识别EOE这种难治性疾病的关键驱动因素一直是该领域的挑战[5] * 耗竭嗜酸性粒细胞并未能持续改善患者的临床结局[5] * 该领域的研究表明 其他细胞类型（如肥大细胞）可能在EOE的发病机制中扮演重要角色[5][13] * Celldex的这项研究结果提供了直接证据 表明肥大细胞并非EOE的主要驱动因素 这增进了对该疾病的科学理解[14][18] * 研究结果支持未来针对KIT或干细胞因子（SCF）的疗法（包括公司管线中的其他候选药物）在其他胃肠道（GI）适应症中进行更广泛的开发 这些疾病中黏膜肥大细胞被认为具有重要作用[18]

核心观点 - 公司公布barzolvolimab治疗嗜酸性食管炎(EoE)的2期临床顶线结果 显示药物虽达到主要终点(显著降低肥大细胞计数) 但未改善临床症状或内镜评估 因此决定终止该适应症开发 [1][4] - 肥大细胞深度耗竭未带来临床获益 证明肥大细胞并非EoE主要驱动因素 但支持其针对其他胃肠道适应症的开发策略 [1][5] - 药物安全性良好 与既往研究一致 公司将继续推进肥大细胞相关疗法在其他适应症的临床研究 [1][5] 临床研究设计 - 研究采用随机、双盲、安慰剂对照设计 纳入65名中重度EoE患者 按1:1比例分配至barzolvolimab 300mg每4周皮下注射组或安慰剂组 [4][6] - 主要终点为第12周时食管上皮内肥大细胞计数的绝对变化值 次要终点包括吞咽困难症状改善、嗜酸性粒细胞浸润减少及安全性 [4][6] - 研究包含16周安慰剂对照治疗期、12周主动治疗期和16周随访期 总研究周期达44周 [5][6] 主要终点结果 - 药物组基线肥大细胞计数为55.4个/高倍视野 第12周时较基线变化-36.0 显著优于安慰剂组的-2.7变化值(差异-33.3, 95%CI -44.1至-22.6, p<0.0001) [5] - 类胰蛋白酶染色肥大细胞同样显著减少 且第28周时持续深化降低 [5] 临床终点结果 - 吞咽困难症状问卷(DSQ)评分无显著改善(p=0.33) 内镜炎症纤维化评分(EREFS)无差异(p=0.95) [5] - 食管嗜酸性粒细胞浸润组织学减少无统计学意义(p=0.57) [5] 安全性表现 - 300mg每4周给药方案安全性良好 与既往低频给药研究一致 [5] - 未盲数据审查显示28周治疗期和44周完整研究期间临床与安全性结果一致 [5] 研发战略调整 - 立即终止EoE适应症开发 聚焦其他肥大细胞相关疾病领域 [1][4] - 持续推进4项进行中研究 包括慢性自发性荨麻疹(CSU)两项3期研究 特应性皮炎和结节性痒疹的2期研究 [2] - 正最终制定诱导性荨麻疹3期方案 涵盖冷荨麻疹和症状性皮肤划痕症 [2] 药物机制背景 - Barzolvolimab为高特异性人源化单抗 靶向受体酪氨酸激酶KIT 通过抑制KIT信号通路调控肥大细胞分化、存活及活化 [8] - 目前开发适应症包括CSU、CIndU(冷荨麻疹/症状性皮肤划痕症)、结节性痒疹和特应性皮炎 [8]

Celldex Therapeutics (CLDX) came out with a quarterly loss of $0.85 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.86. This compares to a loss of $0.54 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items. This quarterly report represents an earnings surprise of +1.16%. A quarter ago, it was expected that this biopharmaceutical company would post a loss of $0.75 per share when it actually produced a loss of $0.81, delivering a surprise of -8%. Over the last four quarters, ...

研发支出 - 公司过去五年研发总支出为4.597亿美元[75] - 2025年上半年Barzolvolimab/Anti-KIT项目研发支出为8234.8万美元，较2024年同期的5425万美元增长51.8%[76] - 2025年上半年CDX-622项目研发支出为928.9万美元，较2024年同期的654.7万美元增长41.9%[76] - 2025年上半年其他项目研发支出为1517.3万美元，较2024年同期的1055.1万美元增长43.8%[76] - 2025年上半年研发总支出为1.0681亿美元，较2024年同期的7134.8万美元增长49.7%[76] - 2025年第二季度研发支出5419.6万美元，同比增长37%（2024年同期为3968.7万美元）[130] - 2025年第二季度产品开发支出3353.6万美元，同比增长48%（2024年同期为2266.7万美元）[133] - 2025年上半年产品开发支出6570.2万美元，同比增长72%（2024年同期为3819.2万美元）[143] Barzolvolimab临床进展与数据（CSU） - Barzolvolimab在CSU患者中显示76周后超过40%患者(150 mg Q4W剂量组)持续完全响应[64] - 1b期研究纳入45名患者，35名接受barzolvolimab（剂量0.5/1.5/3.0/4.5 mg/kg），10名接受安慰剂[81] - 在饱和剂量（≥1.5 mg/kg）下，4.5 mg/kg组第12周UAS7平均降低82%，第24周降低77%[83] - 4.5 mg/kg组第12周完全应答率（UAS7=0）达67%，第24周为43%[83] - 2期研究纳入208名患者，随机分配至75 mg Q4W、150 mg Q4W、300 mg Q8W或安慰剂组[88] - 所有剂量组UAS7较安慰剂显著改善（p≤0.0017），300 mg组第12周最小二乘均值变化为-23.87[91] - 300 mg组第12周完全应答率（UAS7=0）为37.5%，150 mg组达51.1%[91] - 52周时150 mg Q4W组完全应答率（UAS7=0）为71%，300 mg Q8W组为52%[95] - 150 mg Q4W组第52周血管性水肿症状较基线平均改善86%，300 mg Q8W组改善82%[96] - 在76周时，150 mg Q4W剂量组患者UAS7平均较基线变化为-20.42，300 mg Q8W剂量组为-21.10[99] - 76周时150 mg Q4W剂量组41%患者实现完全缓解（UAS7=0），300 mg Q8W剂量组为35%[99] - 76周时150 mg Q4W剂量组56%患者疾病控制良好（UAS7≤6），300 mg Q8W剂量组为47%[99] - 76周时150 mg Q4W剂量组48%患者报告CSU对生活质量无影响，300 mg Q8W剂量组为40%[99] Barzolvolimab临床进展与数据（其他适应症） - 冷诱导荨麻疹3 mg/kg剂量组95%患者（19/20）实现完全缓解，中位持续时间77+天（冷荨麻疹）和57+天（皮肤划痕症）[103] - 1.5 mg/kg冷荨麻疹剂量组100%患者（9/9）实现完全缓解，中位持续时间51+天[103] - 胆碱能荨麻疹3 mg/kg剂量组56%患者（5/9）实现完全缓解[103] - II期CIndU研究入组196例患者（冷荨麻疹97例+皮肤划痕症99例），按1:1:1随机分组[106] - Barzolvolimab在寒冷性荨麻疹（Cold Urticaria）的12周完全应答率为46.9%（150mg q4w）和53.1%（300mg q8w），显著优于安慰剂组12.5%（p≤0.0023）[109] - 在症状性皮肤划痕症（Symptomatic Dermographism）中，药物组完全或部分应答率达57.6%（150mg q4w）和42.4%（300mg q8w），安慰剂组仅3.2%（p≤0.0003）[109] - 治疗组中58.6%-68.8%患者荨麻疹控制测试（UCT）评分＞12，显著高于安慰剂组31.0%-32.0%（p≤0.0048）[109] - 在结节性痒疹（PN）研究中，3.0mg/kg剂量组57%患者在第8周实现WI-NRS评分改善≥4分，显著高于安慰剂组25%[115] - 3.0mg/kg剂量组29%患者在第8周达到IGA 0/1（皮肤基本清除），安慰剂组为0%[116] 临床试验启动与计划 - 慢性自发性荨麻疹(CSU)三期研究于2024年7月启动[64][78] - 结节性痒疹(PN)二期研究于2024年4月启动[69] - 嗜酸性食管炎(EoE)二期研究于2023年6月启动且已完成入组[69] - 特应性皮炎(AD)二期研究于2024年12月启动[69] - 两项III期研究（EMBARQ-CSU1/2）各计划入组915例患者，覆盖40个国家/250个研究中心[97] - III期研究采用150 mg Q4W（负荷剂量300 mg）和300 mg Q8W（负荷剂量450 mg）双剂量方案[97] - 嗜酸性食管炎（EoE）Phase 2研究已完成入组75例患者，数据计划于2025年下半年公布[121] - 特应性皮炎（AD）Phase 2研究计划入组120例患者，主要终点为第16周PP-NRS评分改善[123] - CDX-622 Phase 1a临床试验计划纳入56名健康参与者，预计2025年下半年公布Part 1数据[128] 市场与患者规模 - 美国慢性自发性荨麻疹（CSU）患者人数约为100万至300万，患病率占总人口的0.5%-1.0%[80] - 约50%的CSU患者通过抗组胺药实现症状控制，剩余患者中约一半对奥马珠单抗（omalizumab）有响应[80] - 美国结节性痒疹（PN）目标患者群体约75,000人，嗜酸性食管炎（EoE）约48,000人[113][120] 安全性 - 最常见治疗相关不良事件为毛发颜色改变（13%，17例）和中性粒细胞减少（10%，13例），均为轻度至中度且可逆[110] 生产与供应链 - 公司已完成Barzolvolimab生产工艺转移至CDMO并扩大生产规模，以支持后期临床试验[124] 收入与利润 - 2025年第二季度总收入73万美元，同比下降71%（2024年同期为249.8万美元）[130] - 2025年上半年净亏损1.104亿美元，同比增长61%（2024年同期为6865万美元）[139] - 2025年上半年净亏损达1.104亿美元[151] 其他财务数据 - 2025年第二季度投资及其他收入净额725.7万美元，同比下降31%（2024年同期为1047.5万美元）[130] - 2025年上半年投资及其他收入净额减少210万美元，主因现金及投资余额降低[148] - 2025年上半年行政管理费用增加300万美元，主因股权激励及员工人数增加[147] 现金流与流动性 - 截至2025年6月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为6.303亿美元[151] - 2025年上半年经营活动所用现金净额为9840万美元，较2024年同期的7000万美元增加2840万美元[153] - 2025年上半年投资活动产生净现金9280万美元，主要因有价证券净销售额及到期款项达9380万美元[155] - 2025年上半年融资活动提供净现金30万美元，较2024年同期的4.398亿美元大幅下降[156] - 2024年3月公开发行979.8万股普通股，净筹资4.323亿美元[156] - 预计现有流动性可满足营运资金需求并支撑运营至2027年[151] - 可能通过授权合作、债务发行或股权融资等方式筹集长期资金[152] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来十二个月收入将下降，主要因与洛克菲勒大学的合作协议服务减少[132] - 公司预计未来十二个月研发支出将继续增长，主要因barzolvolimab研发扩展[136] CDX-622项目进展 - CDX-622在非人灵长类毒理研究中最高无不良反应剂量水平为75 mg/kg[127]

收入和利润 - 第二季度总收入73万美元，同比大幅下降[12] - 第二季度净亏损5660万美元，每股亏损0.85美元[15] 成本和费用 - 第二季度研发费用为5420万美元，同比增长36.5%[13] 现金流和资本状况 - 现金及有价证券为6.303亿美元，较上季度6.733亿美元减少4300万美元[10] - 第二季度经营活动现金流出4400万美元[10] - 公司预计现有现金可维持运营至2027年[16] - 流通股数量为6640万股[10] 临床研究进展 - 慢性自发性荨麻疹三期研究计划入组1830名患者（两项研究各915名）[7] - barzolvolimab在76周随访期显示41%患者达到完全缓解[11] - 血管性水肿患者中77%在52周时达到无症状（AAS7=0）[11]