索喹替尼T细胞淋巴瘤临床试验结果 - 索喹替尼（soquelitinib）1/1b期T细胞淋巴瘤临床试验中，2023年11月21日21例可评估患者接受200mg每日两次给药，客观缓解率（ORR）为33.3%，3例完全缓解（CR），4例部分缓解（PR）[116] - 截至2024年7月16日，23例可评估患者接受200mg每日两次给药，9例（39%）出现客观缓解，6例（26%）CR，3例PR，中位无进展生存期为6.2个月[117] - 2025年3月，1/1b期试验更新结果显示，23例可评估患者中9例（39%）出现客观缓解，6例（26%）CR，3例PR，9例客观缓解患者的中位缓解持续时间为17.2个月[118] 索喹替尼治疗复发外周T细胞淋巴瘤情况 - 索喹替尼治疗复发外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的3期临床试验计划招募150例患者，患者按1:1随机分配接受索喹替尼200mg每日两次或标准护理化疗[121] - 索喹替尼治疗复发外周T细胞淋巴瘤获得FDA快速通道指定和孤儿药指定[127] 索喹替尼安全性情况 - 截至2024年11月27日，75例安全人群中未观察到血液学、肾脏或肝脏治疗相关不良事件，最常见的3至4级不良事件是瘙痒，4例皮肤淋巴瘤患者出现[115] - 索喹替尼耐受性良好，无剂量限制性毒性和临床显著实验室异常，接受索喹替尼治疗的患者中33.3%出现1/2级不良事件，接受安慰剂治疗的患者中25%出现[139] 索喹替尼治疗效果对比情况 - 2024年12月发表的研究显示，索喹替尼治疗18个月随访时，无进展生存率（PFS）为30%，优于苯达莫司汀或普拉曲沙的<20%[124] 索喹替尼特应性皮炎临床试验情况 - 2025年1月13日，特应性皮炎1期临床试验中，19例索喹替尼组患者中26%达到IGA 0或1，37%达到EASI 75，安慰剂组7例患者均未达到[130] - 索喹替尼治疗特应性皮炎的1期临床试验计划招募64例患者，分四个剂量组，按3:1比例接受索喹替尼或安慰剂治疗[128] - 截至2025年5月8日，1、2、3队列共招募48名患者，其中32名接受索喹替尼治疗，12名接受安慰剂治疗，另有4名接受索喹替尼治疗的患者随访15天[131] - 所有队列中，活性组和安慰剂组的平均EASI评分为别为22.3和21.2，1和2队列组合组中，接受索喹替尼治疗的患者28天平均EASI评分降低54.6%，接受安慰剂治疗的患者降低30.6%；3队列中，接受索喹替尼治疗的患者28天平均EASI评分降低71.1%，接受安慰剂治疗的患者降低42.1%[132][135] - 公司修订临床试验方案，用24名患者随机分配至活性组和安慰剂组替换4队列，治疗延长至8周，后续有30天无治疗随访，剂量为200mg口服，每日两次[141] 其他产品进展情况 - 公司第二代ITK抑制剂临床前候选产品持续推进，已获得相关专利，并拥有全球（除大中华区）独家权利[142][143] - 公司第二款候选产品西福腺苷临床试验已完成入组，中期分析显示达到疗效阈值，试验的疗效终点为深度缓解率和无进展生存期，疗效的预设统计阈值为比之前试验的深度缓解率32%提高50%[144] - 公司第三款候选产品穆帕多利单抗等待启动2期随机临床试验，中国的安吉尔制药公司继续其开发[145] 收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度净收入为1520万美元，其中包括2510万美元的认股权证负债公允价值变动非营业收入；2024年第一季度净亏损为570万美元；截至2025年3月31日，累计亏损为3.818亿美元[146] - 2025年第一季度净收入151.93万美元，而2024年同期净亏损570.1万美元，变化为208.94万美元[161] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用745.3万美元，较2024年同期增加337.8万美元，主要因索喹替尼成本增加290万美元[161][163] - 2025年第一季度公司一般及行政费用246.9万美元，较2024年同期增加29.1万美元，主要因人员及相关成本增加[161][166] 资金筹集情况 - 公司通过多次股票发行筹集资金，包括2016年IPO净收益7060万美元、2018年后续发行净收益6490万美元、2021年后续发行净收益3200万美元和2024年定向发行净收益3030万美元[147] - 公司自成立至2025年3月31日，通过多次股票发行筹资，包括2016年IPO净筹资约7060万美元等[171] 资金状况及运营支持情况 - 截至2025年3月31日，公司资本资源包括现金、现金等价物和有价证券约4420万美元，2025年5月7日收到约3130万美元的普通股认股权证提前行权现金，预计这些资金至少可支持12个月的运营[151] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4420万美元，累计亏损3.818亿美元[170] - 公司预计未来继续产生净经营亏损，现有资金预计可支持到2026年第四季度[173][176] 现金流情况 - 2025年第一季度经营活动使用现金830万美元，2024年同期为520万美元[178][179][182] - 2025年第一季度投资活动提供现金420万美元，主要因有价证券到期1200万美元，部分被购买有价证券770万美元抵消[183] - 2025年第一季度融资活动提供现金27.9万美元，主要来自股票期权行使所得，2024年同期无融资现金流[185] 市场风险情况 - 公司面临利率变化的市场风险，截至2025年3月31日有4420万美元现金等，利率立即上升10%对投资组合公允价值无重大影响[188]