公司资金来源与运营支持 - 公司自成立至2025年3月31日通过首次公开募股、后续公开发行等方式及合作协议为运营提供资金[113] - 基于研发计划和项目进展预期，截至2025年3月31日的现金、现金等价物和有价证券及合作协议的研究和成本报销资金预计可支持公司运营至2027年上半年[146] 产品临床试验进展 - NTLA - 2002的3期HAELO研究于2024年10月启动，将评估60名I型或II型HAE成年患者，患者按2:1随机接受50mg NTLA - 2002或安慰剂，预计2025年第三季度完成入组，2026年下半年提交生物制品许可申请[118] - 2024年启动的nex - z治疗ATTR - CM的3期MAGNITUDE试验正在招募，预计到2025年底总入组患者超过550人，患者按2:1随机接受55mg nex - z或安慰剂[123] - 2024年11月FDA批准nex - z治疗ATTRv - PN的3期MAGNITUDE - 2试验的新药研究申请，将评估50名患者，患者按1:1随机接受55mg nex - z或安慰剂，预计2026年完成入组[125] 产品相关资质与合作 - 2025年3月，FDA授予nex - z治疗ATTR - CM的再生医学先进疗法指定[124] - 公司与Regeneron就ATTR项目签订共同开发和共同推广协议，Regeneron承担约25%的全球开发成本并分享商业利润[127] - 公司现有与Regeneron、AvenCell等多家公司的合作协议以加速CRISPR/Cas9产品开发和商业化[128] 公司收入情况 - 公司收入仅为合作收入，包括技术访问预付款、技术访问费等[129] - 2025年第一季度合作收入为1662.7万美元，较2024年同期的2893.5万美元减少1230.8万美元[134] 公司费用与亏损情况 - 2025年第一季度研发费用为1.08427亿美元，较2024年同期的1.11847亿美元减少342万美元，其中Nex - z项目外部开发费用增加947.2万美元（69%），NTLA - 3001项目减少168.8万美元（-46%）[134][137] - 2025年第一季度一般及行政费用为2900.7万美元，较2024年同期的3109.1万美元减少208.4万美元[134] - 2025年第一季度营业亏损为1.20807亿美元，较2024年同期的1.14003亿美元增加680.4万美元[134] - 2025年第一季度其他收入净额为647.8万美元，较2024年同期的656.7万美元减少8.9万美元，主要因利息收入减少402.9万美元，投资公允价值变动净支出减少394万美元[134][139] - 2025年第一季度净亏损为1.14329亿美元，较2024年同期的1.07436亿美元增加689.3万美元[134] 公司现金及证券情况 - 截至2025年3月31日，公司有7.071亿美元现金、现金等价物和有价证券[141] - 2022年销售协议经修订后可进行最高7.5亿美元的市价发行，截至2025年3月31日已发行14522533股，剩余2491万美元股份可售[143] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1.4893亿美元，投资活动提供现金9432.8万美元，融资活动无现金流入；2024年同期分别为1.20662亿美元、5901万美元和6000万美元[138][148] - 截至2025年3月31日，公司现金等价物、受限现金等价物和有价证券为6.563亿美元，包括计息货币市场账户、企业和金融机构债务证券、美国国债及其他政府支持证券和资产支持证券[157] 公司合同义务情况 - 截至2025年3月31日的三个月内，除合并财务报表附注9“租赁”所述内容外，公司合同义务无重大变化[156] 公司市场风险情况 - 公司主要市场风险是利率敏感性，投资组合短期期限和低风险特征使其认为利率立即变动100个基点（1个百分点）不会对投资组合公允价值产生重大影响[157] - 利率下降会减少公司未来投资收入[157] - 公司没有任何外币或衍生金融工具[158] - 通胀通常会增加公司劳动力成本和项目成本，但公司认为截至2025年3月31日的三个月内，通胀未对经营业绩产生重大影响[158] 公司研究数据展示计划 - 公司预计在2025年6月15日的欧洲过敏和临床免疫学会大会上展示NTLA - 2002正在进行的1/2期研究的新数据[119] - 公司预计在2025年下半年展示ATTR - CM和ATTRv - PN患者1期研究的长期数据[126]